Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten til Efgartigimod hos voksne pasienter med primært Sjögrens syndrom (Rho plus)

3. februar 2026 oppdatert av: argenx

Open-label utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten til Efgartigimod hos voksne pasienter med primært Sjögrens syndrom (pSS) som fullfører kvalifiserende Efgartigimod pSS-studier

Efgartigimod bidrar til vellykket behandling av pSS og har potensial til å forbedre sykdomsmanifestasjoner ved å redusere IgG-autoantistoffer i pSS. Denne åpne utvidelsesstudien vil evaluere den langsiktige sikkerheten til efgartigimod hos deltakere med pSS som har fullført behandlingsperioden til de kvalifiserende efgartigimod-studiene (inkludert ARGX-113-2106).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ARGX-113-2211 er en langsiktig, enarms, åpen, multisenter forlengelsesstudie av de pSS-kvalifiserende efgartigimod-studiene designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten til efgartigimod hos voksne pasienter med pSS. Deltakerne vil bli registrert fra både aktive armer og placebo-armer av kvalifiserte efgartigimod-studier og motta efgartigimod 10 mg/kg over 48 uker i forlengelsesstudien uten kunnskap om deres behandlingsoppdrag i den kvalifiserte studien. Kvalifiserte deltakere må ha fullført behandlingsperioden for den kvalifiserende studien og må ikke ha avsluttet IMP permanent i den studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Polen
      • Grodzisk Mazowiecki, Polen, 05 825
        • MCBK SC
      • Krakow, Polen, 30 363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skorzewo, Polen, 60 185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polen, 02 665
        • Klinika Reuma Park Sp zoo Sp K
      • Warsaw, Polen, 00 874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warsaw, Polen, 02637
        • Narodowy Instytut Geriatrii
      • Wroclaw, Polen, 50 088
        • FutureMeds sp zoo
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Székesfehérvár, Ungarn, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Er minst den lovlige samtykkealderen for kliniske studier ved signering av ICF
  • Er i stand til å gi signert informert samtykke og overholde protokollkrav
  • Godtar å bruke prevensjonstiltak i samsvar med lokale forskrifter og følgende: WOCBP må ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før du får IMP
  • Har fullført de kvalifiserende efgartigimod pSS-studiene og godtar å fortsette studiemedikamentell behandling uten avbrudd i utvidelsesstudien

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant sykdom (inkludert nylig diagnostisert malignitet eller kardiovaskulær sykdom) eller intensjon om å ha kirurgi under studien; eller enhver annen medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening ville forvirre resultatene av studien eller sette deltakeren i urimelig risiko
  • Gravid eller har til hensikt å bli gravid under studien
  • Enhver alvorlig systemisk pSS-manifestasjon som kan sette deltakeren i unødig risiko basert på etterforskerens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod
Alle deltakerne mottok efgartigimod 10 mg/kg via intravenøs infusjon en gang i uken eller en gang hver 2. uke i opptil 48 uker i denne studien.
Biologisk: Efgartigimod
Pasienter som får efgartigimod-infusjoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med TEAEs, TESAEs og TEAESIs
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikament (dag 1) opptil 60 dager etter siste studiemedikament, omtrent 56 uker
En bivirkning (AE) var enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie, tidsmessig assosiert med bruk av studiemedikamentet, uavhengig av om det ble ansett som relatert til studiemedikamentet. En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket medisinsk hendelse som, ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, resulterte i varig eller betydelig funksjonshemming/uførhet, var en medfødt misdannelse/fødselsdefekt eller enhver annen medisinsk viktig hendelse. Behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) ble definert som AEs med debut på eller etter første administrering av studiemedikamentet opp til og inkludert 60 dager etter siste administrering av studiemedikamentet. Bivirkninger i 'Infeksjoner og parasittsykdommer' SOC ble definert som spesielt interessebivirkninger (AESIs) fordi efgartigimod forårsaker en midlertidig reduksjon i totale IgG-nivåer.
Fra første dose av studiemedikament (dag 1) opptil 60 dager etter siste studiemedikament, omtrent 56 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall CRESS-respondenter ved uke 24 og 48
Tidsramme: Uke 24 og 48
Et sammensatt mål for relevante endepunkter for Sjögrens syndrom (CRESS) måler systemisk sykdomsaktivitet, pasientrapporterte symptomer, tårekjertelfunksjon, spyttkjertelfunksjon og serologi, utviklet for å vurdere behandlingseffekt hos deltakere med SjD. En responder defineres som forbedring i minst 3 av de ovennevnte 5 punktene i CRESS. Poengsummen varierer fra 0 til 9 (høyere poengsum = verre symptomer). Responderrater for efgartigimod-efgartigimod-gruppen i oppfølgingsstudien er et supplement til de i forutgående studie (ARGX-113-2106). Fordi respondere fra ARGX-113-2106-studien (hovedsakelig i efgartigimod-efgartigimod-gruppen) potensielt startet ARGX-113-2211 med lavere utgangsverdier, er ytterligere forbedring på dette effektivitetsmålet iboende utfordrende på grunn av kliniske og biologiske begrensninger.
Uke 24 og 48
Antall deltakere med minimal klinisk viktig forbedring fra baseline i ESSDAI ved uke 24 og 48
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 24 og 48
Den europeiske alliansen av foreninger for revmatologi (EULAR) SjD-aktivitetsindeks (ESSDAI) måler systemisk sykdomsaktivitet i 12 domener. Aktivitetsnivåene i hvert domene multipliseres med deres respektive vekter for å oppnå totalskåren mellom 0 og 123 (høyere skår = verre symptomer). Minimal klinisk viktig forbedring i ESSDAI ble definert som forbedring på minst 3 poeng i ESSDAI-skår ved uke 24 og 48. Baseline ble definert som den siste tilgjengelige ikke-manglende målingen fra hovedstudien ARGX-113-2106. Responsrater for efg-efg-gruppen i oppfølgingsstudien er supplerende til de i ARGX-113-2106-studien. Fordi respondenter fra ARGX-113-2106-studien (hovedsakelig i efg-efg-gruppen) potensielt startet ARGX-113-2211 med lavere baseline-skårer, er ytterligere forbedring på dette effektmålet iboende utfordrende på grunn av kliniske og biologiske begrensninger.
Utgangspunkt (dag 1) og uke 24 og 48
Antall deltakere med lav sykdomsaktivitet i ESSDAI ved uke 24 og 48
Tidsramme: Uke 24 og 48
ESSDAI måler systemisk sykdomsaktivitet hos deltakere med SjD og består av 12 domener. Aktivitetsnivåene for hvert domene (område: 0-3 poeng) multipliseres med deres respektive vekter (område: 1-6 poeng) for å oppnå totalpoengsummen mellom 0 og 123 (høyere poengsum = verre symptomer). Lav sykdomsaktivitet i ESSDAI ble definert som ESSDAI-poengsum under 5 ved uke 24 og 48. Svarprosentene for efgartigimod-efgartigimod-gruppen i oppfølgingsstudien er supplerende til de i forutgående studie (ARGX-113-2106). Fordi respondenter fra ARGX-113-2106-studien (hovedsakelig i efgartigimod-efgartigimod-gruppen) potensielt startet ARGX-113-2211 med lavere basislinjepoeng, er ytterligere forbedring på dette effektivitetsmålet iboende utfordrende på grunn av kliniske og biologiske begrensninger.
Uke 24 og 48
Antall deltakere med minimal klinisk betydningsfull forbedring fra baseline i clinESSDAI etter 24 og 48 uker
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uke 24 og 48
Klinisk EULAR Sjögren-syndrom sykdomsaktivitetsindeks (clinESSDAI) inkluderer de samme 11 organ-spesifikke domenene som ESSDAI, men med forskjellig domenevekting og denne skalaen har ikke biologisk domene. På denne måten reflekterer enhver endring i clinESSDAI-poengsum sykdomsspesifikke trekk uavhengig av B-celleaktivitet. clinESSDAI-poengsum varierer mellom 0-135 (høyere poengsum = verre symptomer). Minimal klinisk viktig forbedring i clinESSDAI ble definert som forbedring på minst 3 poeng i clinESSDAI-poengsum ved uke 24 og 48. Utgangspunkt = sist tilgjengelige ikke-manglende måling fra hovedstudien ARGX-113-2106. Responsrater for efgartigimod-efgartigimod-gruppen i oppfølgingsstudien er supplerende til de i forløperstudien (ARGX-113-2106). Fordi respondenter fra ARGX-113-2106-studien (hovedsakelig i efgartigimod-efgartigimod-gruppen) potensielt startet ARGX-113-2211 med lavere utgangspunktspoeng, er ytterligere forbedring på denne effektivitetsmålingen iboende utfordrende på grunn av kliniske og biologiske begrensninger.
Baseline (dag 1) og uke 24 og 48
Antall deltakere med lav sykdomsaktivitet i clinESSDAI ved uke 24 og 48
Tidsramme: Uke 24 og 48
clinESSDAI inkluderer de samme 11 organspesifikke domenene som ESSDAI, men med forskjellig vekting av domenene, og denne skalaen har ikke det biologiske domenet. På denne måten reflekterer enhver endring i clinESSDAI-scoren sykdomsspesifikke trekk uavhengig av B-celleaktivitet. ClinESSDAI-scoren varierer mellom 0-135 (høyere score = verre symptomer). Lav sykdomsaktivitet i clinESSDAI ble definert som en clinESSDAI-score på mindre enn 5 ved uke 24 og 48. Responderandeler for efgartigimod-efgartigimod-gruppen i oppfølgingsstudien er et supplement til de i forutgående studie (ARGX-113-2106). Fordi respondere fra ARGX-113-2106-studien (hovedsakelig i efgartigimod-efgartigimod-gruppen) potensielt startet ARGX-113-2211 med lavere utgangsscore, er ytterligere forbedring på dette effektivitetsmålet iboende utfordrende på grunn av kliniske og biologiske begrensninger.
Uke 24 og 48
Antall deltakere med minimal klinisk viktig forbedring fra utgangspunkt i ESSPRI ved uke 24 og 48
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 24 og 48
EULAR Sjögrens syndrom pasientrapporteringsindeks (ESSPRI) er et spørreskjema utviklet for å måle selvrapporterte symptomer hos deltakere med SjD og består av 3 elementer som måler tørrhet, tretthet og smerte. Den totale globale poengsummen varierer fra 0 til 10 ved å beregne gjennomsnittet av de numeriske poengsummene for smerte, tretthet og tørrhet, der høyere poengsum indikerer flere symptomer. Minimal klinisk viktig forbedring i ESSPRI ble definert som en reduksjon på 1 poeng eller minst >=15% ved uke 24 og 48. Baselinje ble definert som den siste tilgjengelige ikke-manglende målingen fra studien ARGX-113-2106. Responderandeler for efg-efg-gruppen i oppfølgingsstudien er supplerende til de i ARGX-113-2106-studien. Fordi respondere fra ARGX-113-2106-studien (hovedsakelig i efg-efg-gruppen) potensielt startet ARGX-113-2211 med lavere baselinjepoeng, er ytterligere forbedring på dette målet iboende utfordrende på grunn av biologiske og kliniske begrensninger.
Utgangspunkt (dag 1) og uke 24 og 48
Endring fra baseline i ESSDAI-skår ved uke 24 og 48
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 24 og 48
ESSDAI måler systemisk sykdomsaktivitet hos deltakere med SjD og består av 12 domener: 11 organspesifikke domener (kutan, pulmonal, renal, artikulær, muskulær, perifert nervesystem, sentralt nervesystem, hematologisk, kjertel, konstitusjonell og lymfadenopatisk) og 1 biologisk domene som reflekterer B-celleaktivitet som bidrar til sykdomsaktivitetsoppsummeringen. Aktivitetsnivåene i hvert domene (område: 0-3 poeng) multipliseres med sine respektive vekter (område: 1-6 poeng) for å oppnå totalscore mellom 0 og 123 (høyere score = verre symptomer). Utgangspunktet ble definert som den siste tilgjengelige ikke-manglende målingen fra hovedstudien ARGX-113-2106.
Utgangspunkt (dag 1) og uke 24 og 48
Endring fra baseline i clinESSDAI-skår ved uke 24 og 48
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uke 24 og 48
clinESSDAI inkluderer de samme 11 organspesifikke domenene som ESSDAI, men med forskjellig vekting av domenene, og denne skalaen har ikke det biologiske domenet. På denne måten gjenspeiler enhver endring i clinESSDAI-poengsummen sykdomsspesifikke trekk uavhengig av B-celleaktivitet. ClinESSDAI-poengsummen varierer mellom 0-135 (høyere poengsum = verre symptomer). Baseline ble definert som den siste tilgjengelige ikke-manglende målingen fra moderstudien ARGX-113-2106.
Baseline (dag 1) og uke 24 og 48
Endring fra baseline i ESSPRI-skår ved uke 24 og 48
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uke 24 og 48
ESSPRI er et spørreskjema utviklet for å måle selvrapporterte symptomer hos deltakere med SjD og består av 3 elementer som måler tørrhet, tretthet og smerte. Hvert element inkluderer en numerisk vurderingsskala som spenner fra 0: ingen symptomer (tørrhet, tretthet eller smerte) til 10: maksimal forestillbar (tørrhet, tretthet eller smerte). Den totale globale poengsummen spenner fra 0 til 10 og ESSPRI beregnes ved å gjennomsnittsberegne de numeriske poengsummene for smerte, tretthet og tørrhet, der høyere poengsummer indikerer flere symptomer. Utgangspunktet ble definert som den siste tilgjengelige ikke-manglende målingen fra hovedstudien ARGX-113-2106.
Baseline (dag 1) og uke 24 og 48
Antall STAR-respondenter ved uke 24 og 48
Tidsramme: Uke 24 og 48
Sjögrens verktøy for vurdering av respons (STAR) er et sammensatt endepunkt som vurderer flere klinisk relevante sykdomstrekk. En STAR-responder er definert som en deltaker med en poengsum på minst 5 poeng. På grunn av vektingen må deltakeren være responder enten på systemisk sykdomsaktivitet (ESSDAI), pasientrapporterte symptomer (ESSPRI), eller begge for å være en samlet STAR-responder. Poengsummen varierer mellom 0 og 9 (høyere poengsum = dårligere utfall). Responderrater for efgartigimod-efgartigimod-gruppen i oppfølgingsstudien er et supplement til de i forutgående studie (ARGX-113-2106). Fordi respondere fra ARGX-113-2106-studien (hovedsakelig i efgartigimod-efgartigimod-gruppen) potensielt startet ARGX-113-2211 med lavere utgangspoengsummer, er ytterligere forbedring på dette effektmålet iboende utfordrende på grunn av kliniske og biologiske begrensninger.
Uke 24 og 48
Prosentvis endring fra utgangspunkt i totale IgG-nivåer i serum ved uke 48
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 48
Blodprøver ble samlet inn ved angitte tidspunkt for å vurdere de totale immunoglobulinklasse G (IgG)-nivåene i serum. Totale IgG-konsentrasjoner ble kvantifisert ved bruk av validerte metoder ved et diagnostisk laboratorium. Utgangspunkt (baseline) ble definert som den siste tilgjengelige, ikke-manglende målingen fra moderstudien ARGX-113-2106.
Utgangspunkt (dag 1) og uke 48
Prosentvis endring fra utgangspunkt i autoantistoffer i serum ved uke 48
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 48
Blodprøver ble samlet inn på angitte tidspunkt for å vurdere serum-autoantistoffer: anti-Ro/Sjögren's syndrom-relatert antigen A (SS-A) og anti-La/Sjögren's syndrom-relatert antigen B (SS-B). Utgangspunktet ble definert som den siste tilgjengelige ikke-manglende målingen fra hovedstudien ARGX-113-2106.
Utgangspunkt (dag 1) og uke 48
Serumkonsentrasjoner av Efgartigimod
Tidsramme: Før dose og etter dose ved baseline (dag 1) og før dose ved uke 24 og 48
Serumprøver ble samlet inn på angitte tidspunkt for å vurdere den farmakokinetiske (PK) profilen til efgartigimod.
Før dose og etter dose ved baseline (dag 1) og før dose ved uke 24 og 48
Antall deltakere med ADA mot efgartigimod over 48 ukers behandlingsperiode
Tidsramme: Fra baselinje (dag 1) opp til 48 uker
Blodprøver ble samlet inn for å vurdere anti-legemiddel-antistoffer (ADAer) mot efgartigimod. Prøver ble analysert av det utpekte laboratoriet i en 3-trinns tilnærming ved bruk av validerte immunogenisitetstester. ADA-forekomst inkluderte totalt antall deltakere med behandlingsforsterkede og behandlingsinduserte ADAer. Behandlingsforsterket ADA ble definert som deltakere som hadde en positiv utgangsprøve og titerverdien økte 4 ganger eller mer sammenlignet med utgangspunktet. Behandlingsindusert ADA ble definert som deltakere som hadde en negativ utgangsprøve og minst 1 positiv prøve etter utgangspunktet. Antall deltakere med ADA-forekomst presenteres her.
Fra baselinje (dag 1) opp til 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Samarbeidspartnere

IQVIA Pty Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2023

Primær fullføring (Faktiske)

3. februar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

3. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

12. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2026

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2211

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere