Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie i den virkelige verden for å evaluere Luspatercept hos voksne med transfusjonsavhengig beta-thalassemia i Midt-Østen

1. juni 2026 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb

Den virkelige anvendelsen av Luspatercept hos voksne med transfusjonsavhengig beta-thalassemia i Midt-Østen (relatert): en ikke-intervensjonell retrospektiv og prospektiv observasjonsstudie

Hensikten med denne studien er å evaluere Luspatercept-behandling hos voksne med transfusjonsavhengig beta-thalassemia i Midt-Østen

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.

Studer Kontakt Backup

  • Navn: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
  • Telefonnummer: 855-907-3286
  • E-post: Clinical.Trials@bms.com

Studiesteder

  • Oman
    • Muḩāfaz̧at Masqaţ
      • Seeb, Muḩāfaz̧at Masqaţ, Oman, 123
        • Rekruttering
        • Sultan Qaboos University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Salam Al Kindi, Site 301
  • Saudi-Arabia
      • Jizan, Saudi-Arabia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Prince Muhammad bin Nasser Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil omfatte voksne pasienter med transfusjonsavhengig ß-thalassemia (TDT) i Midt-Østen-regionen som har satt i gang Luspatercept-behandling

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere av ethvert løp i alderen minst 18 år ved initiering av Luspatercept -behandling
  • Deltakere med dokumentert diagnose av transfusjonsavhengig ß-thalassemia (TDT).
  • Deltakere som har blitt initiert på behandling med Luspatercept i henhold til produktets sammendrag av produktegenskaper (SMPC), ikke lenger enn 12 måneder før informert samtykkesignatur, og som terapi pågår.
  • Deltakere som beslutningen om å foreskrive Luspatercept -behandling er tydelig atskilt fra legens beslutning om å inkludere deltakeren i den nåværende studien.
  • Deltakere som har gitt signert informert samtykke for å delta i studien og for å samle og analysere medisinske data som er relevante for målene i denne studien

Eksklusjonskriterier:

  • Deltakere som oppfyller noen av kontraindikasjonene for administrasjonen av Luspatercept som skissert i den siste versjonen av den lokalt godkjente SMPC.
  • Deltakere som for øyeblikket mottar eller er planlagt å motta behandling med ethvert undersøkelsesmedisin/enhet/intervensjon eller som har mottatt noe undersøkelsesprodukt innen 1 måned eller 5 halveringstid fra undersøkelsesmiddelet (avhengig av hva som er lengre) før Luspatercept-terapiinitiering.
  • Deltakere som for tiden er gravide, amming eller planlegger en graviditet i observasjonsperioden.
  • Deltakere som ikke har gitt signert informert samtykke for å delta i studien og for å samle og analysere medisinske data som er relevante for målene i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere som mottar Luspatercept -behandling
Legemiddel: Luspatercept
I følge produktetiketten

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i transfusjonsbyrde
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Endring i gjennomsnittlig hemoglobinnivå før transfusjon
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i transfusjonsrelaterte besøk
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Andel deltakere som oppnår ≥33% reduksjon i røde blodlegemer (RBC) transfusjonsbyrde (antall RBC -enheter transfusert) pluss en reduksjon på ≥2 enheter
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Andel deltakere som oppnår ≥50% reduksjon i transfusjonsbelastning av røde blodlegemer pluss en reduksjon på ≥2 enheter
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Tid fra første Luspatercept doseringsdato til den første erytroidresponsen
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Tid fra datoen erythroid -responsen blir først observert til den siste responsdagen
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Deltaker Pretransfusion hemoglobinnivå
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Deltakerens baseline transfusjonsbyrde
Tidsramme: Baseline
Baseline
Andel deltakere uten transfusjon av røde blodlegemer under påfølgende 12-ukers eller 24-ukers behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Tid fra første Luspatercept doseringsdato til første begynnelse av røde blodcelle-transfusjonsuavhengighet ≥12 uker og ≥24 uker
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Tid fra datoen en 12-ukers og 24 uker
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Endring i gjennomsnittlig serumferritin (SF) nivå
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Endring i andel av deltakerne med gjennomsnittlig serumferritin <1000, 1000-2500 og> 2500 μg/l
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Typer (medikamentformulering - Mono og kombinasjonsbehandling) av mottatt jernkeleringsbehandling
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Endring i gjennomsnittlig daglig dose jernkeleringsterapi fra baseline
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Antall medisinske møter (sykehusinnleggelser på pasienter, fremmøtte for akuttmottak, sykehuspolatiske besøk, besøk hos kontorbaserte leger)
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Døgnlengde på oppholdet
Tidsramme: Baseline og opp til uke 144
Baseline og opp til uke 144
Andel av deltakerne som er igjen på Luspatercept -behandlingen
Tidsramme: Opp til uke 144
Opp til uke 144
Lang tid fra initiering til seponering av Luspatercept -behandling
Tidsramme: Opp til uke 144
Opp til uke 144
Frekvenser av årsaker til seponering av Luspatercept -behandling
Tidsramme: Opp til uke 144
Opp til uke 144
Deltaker Sociodemographics
Tidsramme: Baseline
Sosiodemografikk av deltakere som alder, kjønn, etnisitet, behandlingsland, høyde, vekt og kroppsmasseindeks
Baseline
Deltakernes sykdomsegenskaper
Tidsramme: Baseline
Sykdomsegenskaper hos deltakere, som beskriver diagnosealderen for ß-thalassemia, genotype (β0/β0, ikke-β0/β0), splenektomistatus (ja/nei), pretransfusion hemoglobinnivå (gjennomsnitt av alle dokumenterte), transfusjonsbyrden (total antall røde blodcellefornivåer transfusert).
Baseline
Deltakerkomorbiditeter
Tidsramme: Baseline
Sykdoms- og ikke-sykdomsrelaterte komorbide forhold
Baseline
Samtidig behandling (er) mottatt
Tidsramme: Baseline
Sykdomsrelaterte Best Supportive Care (BSC) og behandlinger for andre komorbiditeter.
Baseline
Antall Luspatercept -doser administrert
Tidsramme: Opp til uke 144
Opp til uke 144
Antall Luspatercept dosemodifikasjoner
Tidsramme: Opp til uke 144
Opp til uke 144
Frekvenser av årsaker til Luspatercept dosemodifikasjoner
Tidsramme: Opp til uke 144
Opp til uke 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Etterforskere

  • Studieleder: Bristol Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

25. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

28. februar 2030

Studiet fullført (Antatt)

17. april 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

14. oktober 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CA056-1107

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på β-thalassemi

Kliniske studier på Luspatercept

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere