Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En reel undersøgelse til evaluering af Luspatercept hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi i Mellemøsten

1. juni 2026 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

Virkelig anvendelse af luspatercept hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi i Mellemøsten (relaterer): En ikke-interventionel retrospektiv og potentiel observationsundersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere Luspatercept-behandling hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi i Mellemøsten

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
  • Telefonnummer: 855-907-3286
  • E-mail: Clinical.Trials@bms.com

Studiesteder

  • Oman
    • Muḩāfaz̧at Masqaţ
      • Seeb, Muḩāfaz̧at Masqaţ, Oman, 123
        • Rekruttering
        • Sultan Qaboos University Hospital
        • Kontakt:
          • Salam Al Kindi, Site 301
  • Saudi Arabien
      • Jizan, Saudi Arabien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Prince Muhammad bin Nasser Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil omfatte voksne patienter med transfusionsafhængig ß-thalassemia (TDT) i Mellemøsten-regionen, der har indledt Luspatercept-behandling

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere i enhver race i alderen mindst 18 år på tidspunktet for påbegyndelse af Luspatercept -behandling
  • Deltagere med dokumenteret diagnose af transfusionsafhængig ß-thalassemia (TDT).
  • Deltagere, der er indledt ved behandling med Luspatercept i henhold til produktets resume af produktkarakteristika (SMPC), ikke længere end 12 måneder før informeret samtykkeunderskrift, og for hvem terapi pågår.
  • Deltagere, for hvilke beslutningen om at ordinere Luspatercept -behandling er klart adskilt fra lægens beslutning om at inkludere deltageren i den aktuelle undersøgelse.
  • Deltagere, der har givet underskrevet informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen og til indsamling og analyse af medicinske data, der er relevante for målene for denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der opfylder nogen af ​​kontraindikationerne til administrationen af ​​Luspatercept som beskrevet i den seneste version af den lokalt godkendte SMPC.
  • Deltagere, der i øjeblikket modtager eller planlægges at modtage behandling med ethvert undersøgelsesmedicin/enhed/intervention, eller som har modtaget ethvert undersøgelsesprodukt inden for 1 måned eller 5 halveringstider fra undersøgelsesagenten (alt efter hvad der er længere) inden Luspatercept-terapi-initiering.
  • Deltagere, der i øjeblikket er gravide, ammer eller planlægger en graviditet i undersøgelsesobservationsperioden.
  • Deltagere, der ikke har givet underskrevet informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen og til indsamling og analyse af medicinske data, der er relevante for målene for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere, der modtager Luspatercept -behandling
Medicin: Luspatercept
I henhold til produktmærket

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i transfusionsbyrde
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Ændring i gennemsnitlig pre-transfusion hæmoglobinniveau
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i transfusionsrelaterede besøg
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Andel af deltagere, der opnår ≥33% reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsbelastning (antal RBC -enheder transfuseret) plus en reduktion på ≥2 enheder
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Andel af deltagere, der opnår ≥50% reduktion i byrde af røde blodlegemer, plus en reduktion på ≥2 enheder
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Tid fra første luspatercept -doseringsdato til det første erythroid -svar
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Tid fra den dato, som erythroid -responsen først observeres indtil den sidste responsdag
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Deltager Pretransfusion Hemoglobin -niveau
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Deltager Baseline Transfusion Burden
Tidsramme: Baseline
Baseline
Andel af deltagere uden transfusion af røde blodlegemer under nogen på hinanden følgende 12-ugers eller 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Tid fra første luspatercept-doseringsdato til første begyndelse af røde blodcelle-transfusionsuafhængighed ≥12 uger og ≥24 uger
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Tid fra datoen en 12-ugers og 24-ugers røde blodcelle-transfusionsafhængighed observeres først indtil den dato, hvor deltageren har en efterfølgende dokumenteret transfusion af rødt blodlegemer
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Ændring i gennemsnitlig serumferritin (SF) niveau
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Ændring i andel af deltagere med gennemsnitlig serumferritin <1.000, 1000-2500 og> 2.500 μg/L
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Typer (lægemiddelformulering - mono og kombinationsterapi) af jernchelationsterapi modtaget
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Ændring i gennemsnitlig daglig dosis af jernchelationsterapi fra baseline
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Antal medicinske møder (indlæggelser af indpatient, deltagelse i akuttafdelingen, hospitalets polikliniske besøg, besøg hos kontorbaserede læger)
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Indpatientlængde på opholdet
Tidsramme: Baseline og op til uge 144
Baseline og op til uge 144
Andel af deltagere, der er tilbage på Luspatercept -behandling
Tidsramme: Op til uge 144
Op til uge 144
Længde af tid fra påbegyndelse til seponering af Luspatercept -behandling
Tidsramme: Op til uge 144
Op til uge 144
Frekvenser af årsager til seponering af Luspatercept -behandling
Tidsramme: Op til uge 144
Op til uge 144
Deltager Sociodemographics
Tidsramme: Baseline
Sociodemografi af deltagere såsom alder, køn, etnicitet, behandlingsland, højde, vægt og kropsmasseindeks
Baseline
Deltagers sygdomsegenskaber
Tidsramme: Baseline
Sygdomskarakteristika for deltagere, der beskriver diagnosens alder af ß-thalassæmi, genotype (β0/β0, ikke-p0/β0), splenektomistatus (ja/nej), pretransfusion hæmoglobinniveau (gennemsnit af alle dokumenterede), transfusionsbyrde (samlet antal røde blodcelleenheder transfused).
Baseline
Deltager komorbiditeter
Tidsramme: Baseline
Sygdom og ikke-sygdomsrelaterede comorbide tilstande
Baseline
Samtidig behandling (er) modtaget
Tidsramme: Baseline
Sygdomsrelateret bedste understøttende pleje (BSC) og behandlinger for andre komorbiditeter.
Baseline
Antal indgivne luspatercept -doser
Tidsramme: Op til uge 144
Op til uge 144
Antal ændringer i Luspatercept -dosis
Tidsramme: Op til uge 144
Op til uge 144
Frekvenser af årsager til luspatercept -dosismodifikationer
Tidsramme: Op til uge 144
Op til uge 144

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

25. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2030

Studieafslutning (Anslået)

17. april 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

14. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CA056-1107

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β-thalassæmi

Kliniske forsøg med Luspatercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner