Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PT-MSCs Exosome-injeksjon i behandlingen av kronisk-akutt leverfeil

6. februar 2026 oppdatert av: Liang Peng, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Enkelt-senter, prospektiv, randomisert kontrollert studie av PT-MSCs eksosominjeksjon (Kode: PT-MSCs-EVS-2023-1) i behandling av kronisk-til-akutt leverfall

Målet med denne ensenters, prospektive, randomiserte kontrollerte studien er å evaluere sikkerheten og effekten av PT-MSCs-eksosominjeksjon (kode: PT-MSCs-EVS-2023-1) i behandlingen av pasienter med akutt-på-kronisk leverfeil (ACLF). Som en utforskende studie med lite utvalg er hovedfokuset å observere sikkerhetsutfall og foreløpig effekt. Studien vil inkludere pasienter i alderen 18 til 65 år som oppfyller diagnostiske kriterier for akutt-på-kronisk leverfeil som beskrevet i de kinesiske kliniske retningslinjene for leverfeil fra 2024 og har en COSSH-ACLF II-poengsum på mindre enn 7,4.

Hovedspørsmålene denne studien ønsker å besvare er:

Forbedrer den kombinerte behandlingen 12-ukers overlevelsesraten sammenlignet med standardbehandling alene? Hvordan er sikkerhetsprofilen til PT-MSCs-eksosominjeksjonen (forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger)? Forbedrer behandlingen kliniske symptomer (som tretthet, anoreksi og gulsot) og biokjemiske markører (leverfunksjon, koagulering, betennelse)? Forbedrer behandlingen 4-ukers overlevelsesraten og reduserer forekomsten av uønskede utfall (død, behandlingsavbrudd eller levertransplantasjon)?

Deltakere vil bli rekruttert og screenet for å sikre at de er kvalifiserte. Totalt 20 kvalifiserte deltakere vil bli tilfeldig tildelt en av to grupper i et 1:1-forhold ved hjelp av blokkrandomisering:

Kontrollgruppe (10 pasienter): Deltakerne vil motta standard omfattende medisinsk behandling, inkludert antiviralt terapi, leverbeskyttende medisiner og symptomatisk støtte. Kunstig leverstøtte eller levertransplantasjon kan utføres basert på forskerens kliniske vurdering.

Studiegruppe (10 pasienter): I tillegg til standardbehandlingen som kontrollgruppen mottar, vil deltakerne motta PT-MSCs-eksosomer (2×10^11 partikler per dose).

For studiegruppen blir eksosominjeksjonen fortynnet i 100 mL normalt saltvann og administrert via intravenøs infusjon over en periode på ikke mindre enn 2 timer. Behandlingen gis en gang hver tredje dag (på dag 1, dag 4, dag 7 og dag 10) for totalt 4 doser. Alle deltakere vil gjennomgå oppfølgingsvurderinger med spesifikke intervaller (dag 4, 7, 10, 13, 28 og 84) for å overvåke overlevelse, klinisk forbedring og sikkerhetssignaler.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510630
        • Third Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University Guangzhou, Guangdong, China 510630

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 til 65 år, uavhengig av kjønn.
  • Diagnostisert med akutt på kronisk leverinsuffisiens (ACLF) i henhold til diagnostiske kriterier i «Retningslinjer for diagnostisering og behandling av leverinsuffisiens (2024-utgaven).»
  • COSSH-ACLF II score < 7.4.
  • Deltakere må være fullt informert om studien og frivillig signere et skriftlig informert samtykkeskjema før deltakelse.

Eksklusjonskriterier:

  • Pasienter med kronisk leverinsuffisiens.
  • Pasienter med aktiv blødning eller disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC) som ikke er effektivt kontrollert.
  • Kjent allergi mot blodprodukter eller noen medisiner/legemidler som brukes i behandlingsprotokollen.
  • Pasienter med sirkulasjonssvikt.
  • Historikk med hjerteinfarkt, hjerneinfarkt eller hjerneblødning innen de siste 6 månedene.
  • Historikk med malignitet innen de siste 5 årene (unntatt helbredet basalcellekarsinom i huden eller carcinoma in situ i livmorhalsen).
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Eventuelle andre tilstander som etter forskerens vurdering gjør pasienten uegnet til å delta i forsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Kontrollgruppe
Deltakerne vil motta standard omfattende internmedisinsk behandling, inkludert antiviral terapi, leverneskyttende legemidler og symptomatisk støtte.
Kunstig leverstøtte eller levertransplantasjon kan utføres basert på forskerens kliniske vurdering.
Kombinasjonsprodukt: standard omfattende internmedisinsk behandling,
Deltakerne vil motta standard omfattende internmedisinsk behandling, inkludert antiviral terapi, leverbeskyttende medisiner og symptomatisk støtte.
Eksperimentell: Studiegruppe
I tillegg til standardbehandlingen som kontrollgruppen mottar, vil deltakerne motta PT-MSC-eksosomer (2×10^11 partikler per dose).
Kombinasjonsprodukt: standard omfattende internmedisinsk behandling,
Deltakerne vil motta standard omfattende internmedisinsk behandling, inkludert antiviral terapi, leverbeskyttende medisiner og symptomatisk støtte.
Biologisk: eksosominjeksjon
For Studiogruppen fortynnes eksosominjeksjonen i 100 mL normalt saltvann og administreres via intravenøs infusjon over en periode på ikke mindre enn 2 timer. Behandlingen administreres en gang hver 3. dag (på dag 1, dag 4, dag 7 og dag 10) for totalt 4 doser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
12-ukers overlevelsesrate
Tidsramme: 12 uker
Andelen av deltakerne som er i live 12 uker etter påmelding.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i COSSH-ACLF II-score
Tidsramme: 12 uker
Den kinesiske studiegruppen for alvorlig hepatitt B (COSSH) har, basert på en multisentrisk, åpen, stor kohortstudie, etablert et nytt prognostisk scoringssystem for hepatitt B-virus (HBV)-ACLF: COSSH-ACLF II s. COSS-ACLF II-scoren beregnes som: 1,649×ln(INR) + 0,457×HE-grad + 0,425×ln(neutrofiler) + 0,396×ln(TBil) + 0,576×ln(urea) + 0,033×alder. Teoretisk sett varierer scoren fra ~1,0 til ~15,0, selv om klinisk observerte verdier vanligvis ligger mellom 4,5 og 10,0. En score på mindre enn 7,4 indikerer en lavrisikogruppe, en score mellom 7,4 og 8,4 indikerer en moderat risikogruppe, og en score større enn 8,4 indikerer høy risiko for 28- og 90-dagers dødelighet. Høyere scorer indikerer større alvorlighetsgrad av leversvikt og et dårligere utfall.
12 uker
Endringer fra utgangspunktet i Child-Pugh-skår
Tidsramme: 12 uker
Child-Pugh-skåren vurderer prognosen for kronisk leversykdom basert på fem indikatorer: hepatisk encefalopati, ascites, totalt bilirubin, albumin og PT/INR. Total skår varierer fra 5 til 15. Høyere skår indikerer dårligere leverfunksjon. (Klassifisering: Grad A = 5-6 poeng; Grad B = 7-9 poeng; Grad C = 10-15 poeng.)
12 uker
Endring fra baseline i klinisk symptomscore
Tidsramme: 12 uker
Vurdering av kliniske symptomer inkludert tretthet, anoreksi, kvalme, gulsott og bevissthetsnivå. Hvert symptom graderes på en skala fra 0 (fraverende) til 3 (alvorlig). De individuelle poengsummene summeres for å beregne en total symptompådragning fra 0 til 15. Høyere poengsummer indikerer mer alvorlige symptomer.
12 uker
4-ukers overlevelsesrate
Tidsramme: 4 uker
Prosentandelen av deltakerne som er i live 4 uker etter innmelding
4 uker
Andelen deltakere med uønskede hendelser ved uke 4 og uke 12
Tidsramme: 4-ukers, 12-ukers
Andelen av uønskede utfall, definert som død, behandlingsavbrudd eller levertransplantasjon.
4-ukers, 12-ukers

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra utgangsnivå i hemoglobin
Tidsramme: Dag1, Dag4、Dag7、Dag10、Dag13、Dag28、Dag84
Vurdering av hemoglobinkonsentrasjon. Presentert i enheter av g/L.
Dag1, Dag4、Dag7、Dag10、Dag13、Dag28、Dag84
Endring fra baseline i International Normalized Ratio (INR)
Tidsramme: Dag 1, Dag 4、Dag 7、Dag 10、Dag 13、Dag 28、Dag 84
Vurdering av koagulasjonsfunksjon via INR. INR er en standardisert ratio uten enheter. Høyere verdier indikerer dårligere koagulasjonsfunksjon.
Dag 1, Dag 4、Dag 7、Dag 10、Dag 13、Dag 28、Dag 84
Endring fra baseline i interleukin-6 (IL-6)
Tidsramme: Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Måling av serum Interleukin-6 konsentrasjon for å evaluere den proinflammatoriske cytokinresponsen. Presentert i enheter av pg/mL.
Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Endring fra utgangspunkt i antall hvite blodceller (WBC)
Tidsramme: Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Vurdering av betennelse gjennom totalt antall hvite blodceller. Presentert i enheter av 10^9/L.
Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 12 uker
Sikkerhetsvurdering som evaluerer hyppigheten og alvorlighetsgraden av bivirkninger gjennom hele studieperioden. Alle behandlingsrelaterte bivirkninger vil bli vurdert med CTCAE v5.0.
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PL21

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på standard omfattende internmedisinsk behandling,

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere