Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PT-MSCs Exosominjektion i behandlingen af kronisk-til-akut leversvigt

6. februar 2026 opdateret af: Liang Peng, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Single-center, prospektiv, randomiseret kontrolleret undersøgelse af PT-MSCs-exosominjektion (kode: PT-MSCs-EVS-2023-1) i behandlingen af kronisk-til-akut leversvigt

Formålet med dette single-center, prospektive, randomiserede kontrollerede studie er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af PT-MSCs Exosome Injection (kode: PT-MSCs-EVS-2023-1) i behandlingen af patienter med akut-på-kronisk leverinsufficiens (ACLF). Som et eksplorativt studie med en lille stikprøvestørrelse er det primære fokus at observere sikkerhedsresultater og foreløbig effektivitet. Studiet vil inkludere patienter i alderen 18 til 65 år, som opfylder de diagnostiske kriterier for akut-på-kronisk leverinsufficiens som beskrevet i de kinesiske kliniske retningslinjer for leverinsufficiens fra 2024, og som har en COSSH-ACLF II score på mindre end 7,4.

De vigtigste spørgsmål, dette studie sigter mod at besvare, er:

Forbedrer den kombinerede terapi 12-ugers overlevelsesraten sammenlignet med alene standardbehandling? Hvordan er sikkerhedsprofilen for PT-MSCs Exosome Injection (forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger)? Forbedrer behandlingen kliniske symptomer (såsom træthed, anoreksi og gulsot) og biokemiske markører (leverfunktion, koagulation, inflammation)? Forbedrer behandlingen 4-ugers overlevelsesraten og reducerer forekomsten af uønskede udfald (død, behandlingsopgivelse eller levertransplantation)?

Deltagere vil blive rekrutteret og screenet for at sikre berettigelse. I alt 20 berettigede deltagere vil blive tilfældigt fordelt i en af to grupper i et 1:1 forhold ved hjælp af blokrandomisering:

Kontrolgruppe (10 patienter): Deltagere vil modtage standard omfattende intern medicinsk behandling, inklusive antiviral terapi, leverbeskyttende lægemidler og symptomatisk støtte. Kunstig leverstøtte eller levertransplantation kan udføres baseret på undersøgelseslederens kliniske vurdering.

Studiegruppe (10 patienter): Ud over den standardbehandling, som kontrolgruppen modtager, vil deltagerne modtage PT-MSCs Exosomer (2×10^11 partikler pr. dosis).

For studiegruppen fortyndes exosome-injektionen i 100 mL normalt saltvand og administreres via intravenøs infusion over en periode på ikke mindre end 2 timer. Behandlingen gives én gang hver 3. dag (på dag 1, dag 4, dag 7 og dag 10) i alt 4 doser. Alle deltagere vil gennemgå opfølgende vurderinger på specifikke intervaller (dag 4, 7, 10, 13, 28 og 84) for at overvåge overlevelse, klinisk forbedring og sikkerhedssignaler.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510630
        • Third Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University Guangzhou, Guangdong, China 510630

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 til 65 år gammel, uanset køn.
  • Diagnosticeret med Akut-på-kronisk leverinsufficiens (ACLF) i henhold til de diagnostiske kriterier i "Retningslinjer for diagnosticering og behandling af leverinsufficiens (2024 udgave)".
  • COSSH-ACLF II score < 7,4.
  • Deltagerne skal være fuldt informeret om studiet og frivilligt underskrive en skriftlig informeret samtykkeerklæring før deltagelse.

Eksklusionskriterier:

  • Patienter med kronisk leverinsufficiens.
  • Patienter med aktiv blødning eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC), som ikke er blevet effektivt kontrolleret.
  • Kendt allergi over for blodprodukter eller eventuelle lægemidler/stoffer anvendt i behandlingsprotokollen.
  • Patienter med cirkulationssvigt.
  • Historie med hjerteinfarkt, hjerneinfarkt eller hjerneblødning inden for de sidste 6 måneder.
  • Historie med malignitet inden for de sidste 5 år (undtagen helbredt basalcelcarcinom i huden eller cervixcancer in situ).
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Eventuelle andre tilstande, som efter forsøgslederens vurdering gør patienten uegnet til at deltage i forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kontrolgruppe
Deltagerne vil modtage standard omfattende intern medicinsk behandling, herunder antiviral terapi, leverbeskyttende lægemidler og symptomatisk støtte. Kunstig leverstøtte eller levertransplantation kan udføres baseret på forskerens kliniske vurdering.
Kombinationsprodukt: standard omfattende intern medicinsk behandling
Deltagerne vil modtage standard omfattende intern medicinsk behandling, herunder antiviral terapi, hepatoprotektive lægemidler og symptomatisk støtte.
Eksperimentel: Studiegruppe
Ud over den standardbehandling, som kontrolgruppen modtager, vil deltagerne modtage PT-MSCs Exosomer (2×10^11 partikler pr. dosis).
Kombinationsprodukt: standard omfattende intern medicinsk behandling
Deltagerne vil modtage standard omfattende intern medicinsk behandling, herunder antiviral terapi, hepatoprotektive lægemidler og symptomatisk støtte.
Biologisk: exosominjektion
For Studiegruppen fortyndes exosominjektionen i 100 mL normalt saltvand og administreres via intravenøs infusion over en periode på mindst 2 timer. Behandlingen gives en gang hver 3. dag (på dag 1, dag 4, dag 7 og dag 10) i alt 4 doser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
12-ugers overlevelsesrate
Tidsramme: 12 uger
Procentdelen af deltagere, der er i live 12 uger efter indskrivningen.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i COSSH-ACLF II-score
Tidsramme: 12 uger
Den kinesiske studiegruppe for svær hepatitis B (COSSH) har, baseret på et multicenter, åbent, stort kohortestudie, etableret et nyt prognostisk scoringssystem for hepatitis B-virus (HBV)-ACLF: COSSH-ACLF II s. COSSH-ACLF II-scoren beregnes som: 1.649×ln(INR) + 0.457×HE-grad + 0.425×ln(neutrofiler) + 0.396×ln(TBil) + 0.576×ln(urea) + 0.033×alder. Teoretisk spænder scoren fra ~1,0 til ~15,0, selvom klinisk observerede værdier typisk falder mellem 4,5 og 10,0. En score under 7,4 indikerer en lavrisikogruppe, en score mellem 7,4 og 8,4 indikerer en moderat risikogruppe, og en score over 8,4 indikerer en høj risiko for 28- og 90-dages dødelighed. Højere scorer indikerer større sværhedsgrad af leversvigt og et dårligere udfald.
12 uger
Ændringer i Child-Pugh-scoren fra baseline
Tidsramme: 12 uger
Child-Pugh-scoren vurderer prognosen for kronisk leversygdom baseret på fem indikatorer: hepatisk encefalopati, ascites, totalt bilirubin, albumin og PT/INR.
Den samlede score spænder fra 5 til 15.
Højere scores indikerer dårligere leverfunktion.
(Klassifikation: Grad A = 5-6 point; Grad B = 7-9 point; Grad C = 10-15 point.)
12 uger
Ændring fra udgangspunkt i klinisk symptomscore
Tidsramme: 12 uger
Vurdering af kliniske symptomer inklusiv træthed, anoreksi, kvalme, gulsot og bevidsthedsniveau. Hvert symptom graderes på en skala fra 0 (fraværende) til 3 (alvorlig). De individuelle scores summeres for at beregne en total symptomscore fra 0 til 15. Højere score indikerer mere alvorlige symptomer.
12 uger
4-ugers overlevelsesrate
Tidsramme: 4 uger
Procentdelen af deltagere, der er i live 4 uger efter tilmelding
4 uger
Andelen af deltagere med bivirkninger i uge 4 og uge 12
Tidsramme: 4-ugers, 12-ugers
Frekvensen af uønskede hændelser, defineret som død, behandlingsopgivelse eller levertransplantation.
4-ugers, 12-ugers

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Vurdering af hæmoglobinkoncentration. Præsenteret i enheder af g/L.
Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Ændring fra baseline i International Normaliseret Ratio (INR)
Tidsramme: Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Vurdering af koagulationsfunktion via INR.
INR er en standardiseret ratio uden enheder.
Højere værdier indikerer dårligere koagulationsfunktion.
Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Ændring fra baseline for interleukin-6 (IL-6)
Tidsramme: Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Måling af serum Interleukin-6 koncentration for at evaluere den pro-inflammatoriske cytokinrespons.
Præsenteret i enheder af pg/mL.
Dag 1, Dag 4, Dag 7, Dag 10, Dag 13, Dag 28, Dag 84
Ændring fra baseline i antallet af hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Dag1, Dag4、Dag7、Dag10、Dag13、Dag28、Dag84
Vurdering af inflammation gennem total antal hvide blodlegemer.
Præsenteret i enheder af 10^9/L.
Dag1, Dag4、Dag7、Dag10、Dag13、Dag28、Dag84
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 12 uger
Sikkerhedsvurdering, der evaluerer hyppigheden og alvorligheden af bivirkninger i hele forsøgets varighed. Alle behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive vurderet ved hjælp af CTCAE v5.0.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

13. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PL21

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med standard omfattende intern medicinsk behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner