Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba potwierdzenia dawki AAV5-hFIXco-Padua

3 czerwca 2024 zaktualizowane przez: CSL Behring

Faza IIb, otwarte, jednodawkowe, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie mające na celu potwierdzenie poziomu aktywności czynnika IX wektora wirusowego związanego z adenotypem serotypu 5, zawierającego wariant padewski genu ludzkiego czynnika IX ze zoptymalizowanymi kodonami (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) podawany dorosłym pacjentom z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie z pojedynczą dawką, z badaniem przesiewowym, fazą leczenia i obserwacji po leczeniu oraz długoterminową fazą obserwacji.

IMP AMT-061 jest rekombinowanym wirusowym wektorem związanym z adenowirusem serotypu 5 (AAV5) zawierającym wariant Padua ludzkiego kwasu dezoksyrybonukleinowego (cDNA) komplementarnego do FIX o zoptymalizowanych kodonach, pod kontrolą promotora specyficznego dla wątroby. IMP jest identyfikowany jako AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). Postać farmaceutyczna AMT-061 to roztwór do infuzji dożylnych.

Podawana dawka AMT-061 będzie wynosić 2 x 10^13 gc/kg.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna
  2. Wiek ≥18 lat
  3. Pacjenci z wrodzoną hemofilią B sklasyfikowani jako ciężka lub umiarkowanie ciężka
  4. >20 poprzednich dni ekspozycji na leczenie białkiem FIX

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia inhibitorów FIX
  2. Dodatni test inhibitora FIX podczas badania przesiewowego
  3. Wybierz przesiewowe wartości laboratoryjne > 2-krotność górnej granicy normy:
  4. Dodatni wirus ludzkiego niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego, niekontrolowany terapią przeciwwirusową
  5. Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C podczas badania przesiewowego
  6. Historia narażenia na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, obecnie kontrolowana przez terapię przeciwwirusową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Pojedyncza infuzja AMT-061
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) na początku badania. Po podaniu IMP (po IMP) uczestnicy będą monitorowani pod kątem tolerancji na IMP i wykrywania potencjalnych natychmiastowych zdarzeń niepożądanych w miejscu badania klinicznego przez 24 godziny (pobyt na noc).
Genetyczny: AAV5-hFIXco-Padwa (AMT-061)
Pojedyncza infuzja dożylna AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy aktywności czynnika IX
Ramy czasowe: 6 tygodni po podaniu dawki
Aby potwierdzić, że pojedyncza dawka 2x10^13 gc/kg AMT-061 (CSL222) skutkowała poziomem aktywności czynnika IX wynoszącym ≥5% po 6 tygodniach od dawkowania, mierzonym metodą jednoetapową (na bazie aktywowanej częściowej tromboplastyny ​​[aPTT]) analiza.
6 tygodni po podaniu dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne wykorzystanie egzogennego czynnika IX
Ramy czasowe: 52 tygodnie po podaniu dawki
Roczne wykorzystanie obliczono jako znormalizowaną ilość podawanej terapii na wyjściową masę ciała, ekstrapolowaną, w razie potrzeby, na dowolny okres krótszy lub dłuższy niż 1 rok. Podawana terapia obejmowała całkowitą dawkę FIX podawaną profilaktycznie i na żądanie. Nie uwzględniono stosowania w procedurach inwazyjnych.
52 tygodnie po podaniu dawki
Roczny współczynnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 5 lat po podaniu dawki
ABR obliczono jako stosunek liczby krwawień do liczby dni w przedziale czasu pomnożony przez 365,25.
5 lat po podaniu dawki
Poziomy aktywności czynnika IX
Ramy czasowe: 52 tygodnie po podaniu dawki
Mierzono za pomocą testu jednoetapowego (opartego na aPTT).
52 tygodnie po podaniu dawki
Liczba uczestników, którzy nie podlegają ciągłej profilaktyce
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
Uczestników, którzy nie stosowali ciągłej profilaktyki czynnikiem IX po leczeniu AMT-061 (CSL222), uznano za wolnych od ciągłego stosowania profilaktyki czynnikiem IX.
1 rok po podaniu dawki
Roczne stosowanie egzogennego czynnika IX w profilaktyce pociągłej
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Okres po profilaktyce ciągłej rozpoczynał się następnego dnia po zakończeniu profilaktyki ciągłej (rutynowej). Stosowane leczenie obejmowało całkowitą dawkę FIX podawanego profilaktycznie i na żądanie. Nie uwzględniono stosowania w procedurach inwazyjnych.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników wymagających leczenia (TE): zdarzenia niepożądane (AE), łagodne, umiarkowane i ciężkie AE, AE związane i niezwiązane z badanym leczeniem oraz poważne AE
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników, u których uzyskano klinicznie istotne wyniki w zakresie parametrów hematologicznych i chemii surowicy
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Klinicznie istotne wyniki zdefiniowano jako wartości wykraczające poza standardowe normalne zakresy referencyjne dla parametrów hematologicznych i chemicznych surowicy.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników, u których nowo wystąpiły lub uległy pogorszeniu, potencjalnie istotne klinicznie zmiany w poziomach aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej i do 5 lat po podaniu dawki
Po rozpoczęciu badania nowo występujące lub pogarszające się, potencjalnie istotne klinicznie poziomy ALT i AST zdefiniowano jako wartości większe niż dwukrotność wartości wyjściowej.
Od wartości początkowej i do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników otrzymujących kortykosteroidy w związku ze zwiększeniem aktywności AspAT i AlAT
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z pozytywnym wynikiem na obecność przeciwciał neutralizujących AAV5 i czynnik IX w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 5 lat po podaniu dawki
Wartość wyjściowa i 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z odpowiedzią komórek T specyficzną dla kapsydu AAV5
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia
Do 52. tygodnia
Liczba uczestników z poziomem markerów stanu zapalnego poza normalnym zakresem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 i 52
Markery stanu zapalnego obejmowały interleukinę (IL)-1β, IL-2, IL-6, interferon gamma (IFNγ) i białko chemotaktyczne monocytów-1 (MCP-1). Zaprezentowano jedynie te biomarkery, dla których dane były wyższe od normy w określonych punktach czasowych.
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 i 52
Czas do pierwszych negatywnych wyników dla wektorowego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) z nasienia i krwi
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Czas w tygodniach do pierwszego wyniku negatywnego potwierdzonego wynikiem negatywnym w 3 kolejnych punktach czasowych. Uznawano, że uczestnik nie wydala już wektorowego DNA, jeśli uzyskał ujemny wynik laboratoryjny przez 3 lub więcej kolejnych punktów czasowych.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami poziomów alfa-fetoproteiny (AFP).
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Należy zgłaszać uczestników, którzy wykraczali poza normalny zakres graniczny.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania USG jamy brzusznej
Ramy czasowe: W 36, 42, 48, 54 i 60 miesiącu po podaniu dawki
Ultradźwięki oceniał wykwalifikowany personel, a nieprawidłowości oceniał badacz.
W 36, 42, 48, 54 i 60 miesiącu po podaniu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
CSL Behring

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Steven Pipe, MD, University of Michigan

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na AAV5-hFIXco-Padwa (AMT-061)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami