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Dosisbestätigungsstudie von AAV5-hFIXco-Padua

3. Juni 2024 aktualisiert von: CSL Behring

Phase IIb, Open-Label-Einzeldosis-, einarmige, multizentrische Studie zur Bestätigung des Faktor-IX-Aktivitätsniveaus des Serotyp-5-Adeno-assoziierten viralen Vektors, der die Padua-Variante eines Codon-optimierten humanen Faktor-IX-Gens enthält (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) zur Verabreichung an erwachsene Probanden mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

Dies ist eine unverblindete, einarmige, multizentrische Einzeldosisstudie mit einem Screening, einer Behandlungs- und Nachbehandlungsphase und einer langfristigen Nachbeobachtungsphase.

Das IMP AMT-061 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor des Serotyps 5 (AAV5), der die Padua-Variante einer Codon-optimierten menschlichen FIX-komplementären Desoxyribonukleinsäure (cDNA) unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors enthält. Das IMP wird als AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) identifiziert. Die pharmazeutische Form von AMT-061 ist eine Lösung zur intravenösen Infusion.

Die verabreichte Dosis von AMT-061 beträgt 2 x 10^13 gc/kg.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich
  2. Alter ≥18 Jahre
  3. Patienten mit angeborener Hämophilie B, die als schwer oder mittelschwer eingestuft werden
  4. >20 vorangegangene Behandlungstage mit FIX-Protein

Ausschlusskriterien:

  1. Geschichte der FIX-Hemmer
  2. Positiver FIX-Inhibitortest beim Screening
  3. Wählen Sie Screening-Laborwerte > 2-fache obere Normgrenze:
  4. Positives humanes Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening, nicht durch antivirale Therapie kontrolliert
  5. Aktive Infektion mit dem Hepatitis B- oder C-Virus beim Screening
  6. Hepatitis B- oder C-Exposition in der Vorgeschichte, die derzeit durch eine antivirale Therapie kontrolliert wird

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Einmalige Infusion von AMT-061
Die Probanden erhalten zu Studienbeginn eine einzelne Infusion mit AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). Nach der IMP-Verabreichung (Post-IMP) werden die Probanden 24 Stunden lang (Übernachtung) auf Toleranz gegenüber dem IMP und Erkennung potenzieller unmittelbarer UE am Prüfzentrum überwacht.
Genetisch: AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)
Einzelne intravenöse Infusion von AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Faktor IX-Aktivitätsstufen
Zeitfenster: 6 Wochen nach der Einnahme
Um zu bestätigen, dass eine Einzeldosis von 2x10^13 gc/kg AMT-061 (CSL222) 6 Wochen nach der Dosierung zu Faktor-IX-Aktivitätsniveaus von ≥5 % führte, gemessen anhand der einstufigen Methode (basierend auf aktiviertem partiellem Thromboplastin [aPTT]) Test.
6 Wochen nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte exogene Faktor-IX-Verwendung
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Einnahme
Der jährliche Verbrauch wurde als normalisierte verabreichte Therapiemenge pro Grundgewicht berechnet, gegebenenfalls extrapoliert aus einem Zeitraum von weniger oder mehr als einem Jahr. Die verabreichte Therapie umfasste die Gesamtdosis von FIX, die als Prophylaxe und bei Bedarf verabreicht wurde. Die Verwendung für invasive Eingriffe wurde nicht berücksichtigt.
52 Wochen nach der Einnahme
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Einnahme
Die ABR wurde als Verhältnis der Anzahl der Blutungen zur Anzahl der Tage im Zeitintervall multipliziert mit 365,25 berechnet.
5 Jahre nach der Einnahme
Faktor IX-Aktivitätsstufen
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Einnahme
Gemessen mit dem einstufigen (aPTT-basierten) Assay.
52 Wochen nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer, die keine kontinuierliche Prophylaxe erhalten
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Einnahme
Teilnehmer ohne kontinuierliche Faktor-IX-Prophylaxe nach der Behandlung mit AMT-061 (CSL222) galten als frei von kontinuierlicher Faktor-IX-Prophylaxe.
1 Jahr nach der Einnahme
Annualisierte Verwendung von exogenem Faktor IX nach kontinuierlicher Prophylaxe
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Der Zeitraum nach der kontinuierlichen Prophylaxe begann am Tag nach dem Ende der kontinuierlichen (Routine-)Prophylaxe. Die verabreichte Therapie umfasste die Gesamtdosis von FIX, die als Prophylaxe und bei Bedarf verabreicht wurde. Die Verwendung für invasive Eingriffe wurde nicht berücksichtigt.
Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit „Treatment Emergent“ (TE): Unerwünschte Ereignisse (UE), leichte, mittelschwere und schwere UE, UE im Zusammenhang mit und ohne Zusammenhang mit der Studienbehandlung und schwerwiegende UE
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Befunden in den Parametern Hämatologie und Serumchemie
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Klinisch bedeutsame Befunde wurden als Werte definiert, die außerhalb der normalen Referenzbereiche für hämatologische und serumchemische Parameter lagen.
Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit neu auftretenden oder sich verschlechternden potenziell klinisch signifikanten Veränderungen der Alanin-Aminotransferase (ALT)- und Aspartat-Aminotransferase (AST)-Spiegel
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Nach Studienbeginn neu auftretende oder sich verschlechternde potenziell klinisch signifikante ALT- und AST-Werte wurden als Werte definiert, die größer als das Doppelte des Ausgangswerts waren.
Vom Ausgangswert bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer, die Kortikosteroide gegen AST- und ALT-Erhöhungen erhalten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer positiv mit neutralisierenden AAV5- und Faktor IX-Antikörpern im Serum
Zeitfenster: Ausgangswert und 5 Jahre nach der Einnahme
Ausgangswert und 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit AAV5-Kapsid-spezifischer T-Zell-Reaktion
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit Entzündungsmarkerwerten außerhalb der normalen Bereiche
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 und 52
Zu den Entzündungsmarkern gehörten Interleukin (IL)-1β, IL-2, IL-6, Interferon-Gamma (IFNγ) und Monozyten-chemotaktisches Protein-1 (MCP-1). Es wurden nur die Biomarker dargestellt, für die die Daten zu den angegebenen Zeitpunkten über dem Normalbereich lagen.
Ausgangswert, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 und 52
Es ist Zeit für die ersten negativen Ergebnisse für Vektor-Desoxyribonukleinsäure (DNA) aus Sperma und Blut
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Zeit in Wochen bis zum ersten negativen Ergebnis, das durch ein negatives Ergebnis in 3 aufeinanderfolgenden Zeitpunkten bestätigt wurde. Es wurde davon ausgegangen, dass ein Teilnehmer keine Vektor-DNA mehr ausscheidet, wenn er zu drei oder mehr aufeinanderfolgenden Zeitpunkten ein negatives Laborergebnis hatte.
Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Werten des Alpha-Fetoprotein (AFP)-Spiegels
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Teilnehmer, die außerhalb des normalen Grenzbereichs lagen, waren zu melden.
Bis zu 5 Jahre nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Ergebnissen bei der Ultraschalluntersuchung des Abdomens
Zeitfenster: In den Monaten 36, 42, 48, 54 und 60 nach der Einnahme
Die Ultraschalluntersuchungen wurden von qualifiziertem Personal ausgewertet und die Anomalien vom Prüfarzt beurteilt.
In den Monaten 36, 42, 48, 54 und 60 nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
CSL Behring

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Steven Pipe, MD, University of Michigan

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
21. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

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