Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transfer genu ADA do hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych w leczeniu ADA-SCID (Gene-ADA)

26 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Fondazione Telethon
Jest to protokół fazy I/II mający na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności transferu genu ADA do hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych w leczeniu niedoboru deaminazy adenozyny (ADA). Ten stan jest autosomalną recesywną postacią ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID), charakteryzującą się upośledzoną odpowiedzią immunologiczną, nawracającymi infekcjami, brakiem wzrostu i toksycznością ogólnoustrojową z powodu gromadzenia się metabolitów puryn. Leczeniem z wyboru, ale dostępnym dla mniejszości pacjentów, są przeszczepy od rodzeństwa dawcy identycznego z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA). Stosowanie alternatywnych dawców szpiku kostnego lub enzymatycznej terapii zastępczej wiąże się z istotnymi wadami. Produkt leczniczy badany w tym protokole składa się z autologicznych skupisk różnicowania (CD)34+ hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych wytworzonych metodami inżynierii ex vivo z wektorem retrowirusowym kodującym terapeutyczny gen ADA. Skonstruowane komórki CD34+ są podawane we wlewie po niemieloablacyjnym kondycjonowaniu busulfanem, aby zrobić miejsce w szpiku kostnym. Cele badania to: a) ocena bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej terapii genowej przy braku enzymatycznej terapii zastępczej; b) ocena aktywności biologicznej (wszczepienie, ekspresja ADA) transdukowanych ADA komórek CD34+ i ich hematopoetycznego potomstwa. c) ocena rekonstytucji immunologicznej i metabolizmu puryn po terapii genowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Bezpieczeństwo badania zostanie ocenione poprzez opis wszystkich zdarzeń niepożądanych i działań niepożądanych leku.

Badanie ma na celu osiągnięcie minimalnej wielkości próby 10 pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigational Site
  • Włochy
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ADA-SCID bez dostępnego rodzeństwa dawcy identycznego z HLA
  • wiek pediatryczny i co najmniej jedno z następujących kryteriów:
  • niewystarczająca odpowiedź immunologiczna po PEG-ADA przez > 6 miesięcy
  • pacjentów, którzy przerwali stosowanie PEG-ADA z powodu nietolerancji, alergii lub autoimmunizacji
  • pacjentów, dla których enzymatyczna terapia zastępcza nie jest opcją terapeutyczną na całe życie

Kryteria wyłączenia:

  • Zakażenie wirusem HIV
  • historia lub obecna choroba nowotworowa
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej terapię genową w ciągu 12 miesięcy przed otrzymaniem produktu Strimvelis
  • wszelkie inne stany niebezpieczne dla pacjentów według badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia genowa
Infuzja autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem retrowirusowym kodującym ADA po kondycjonowaniu niemieloablacyjnym busulfanem
Genetyczny: Terapia genowa
Infuzja autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem retrowirusowym kodującym ADA po kondycjonowaniu niemieloablacyjnym busulfanem
Inne nazwy:
  • Komórki CD34+ transdukowane genami
  • GSK2696273
  • Strimwelis
Lek: Busulfan
Busulfan jest stosowany w kondycjonowaniu niemieloablacyjnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie
Ramy czasowe: linii bazowej do 3 lat po terapii genowej
Od okresu pozabiegowego do 3 lat
linii bazowej do 3 lat po terapii genowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik ciężkich infekcji
Ramy czasowe: Przed leczeniem i 3 miesiące po leczeniu do 3 lat
Ciężkie infekcje zdefiniowano jako wymagające hospitalizacji lub przedłużające hospitalizację. Częstość zakażeń oszacowano jako liczbę ciężkich zakażeń w ciągu osobolat obserwacji (wolnych od ciężkich zakażeń) przed i po podaniu leczenia. Pierwsze 3 miesiące po terapii genowej nie zostały uwzględnione w analizie po terapii genowej, ponieważ wszyscy pacjenci byli hospitalizowani w tym okresie.
Przed leczeniem i 3 miesiące po leczeniu do 3 lat
Liczba komórek CD3+
Ramy czasowe: linii bazowej do 3 lat po terapii genowej
Liczba limfocytów T (CD3+): średnia liczba limfocytów T na początku badania i 3 lata po terapii genowej. Próbki pobierano z pełnej krwi żylnej obwodowej i badano metodą cytofluorometryczną; wartości są średnimi (10^6/L).
linii bazowej do 3 lat po terapii genowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Telethon

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2002

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lipca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 stycznia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STRIM-004
  • 15386-PRE21 (Inny identyfikator: IRCCS San Raffaele)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Terapia genowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj