Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące zaburzeń ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego nerwu wzrokowego (NMOSD) z zastosowaniem satralizumabu jako interwencji (SAkuraBonsai)

6 listopada 2023 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

SAkuraBonsai: Otwarte badanie kliniczne, obrazowe i biomarkerowe w zaburzeniu spektrum nerwowo-wzrokowego (NMOSD) z satralizumabem jako interwencją

Celem badania jest opisanie skuteczności i bezpieczeństwa satralizumabu u pacjentów z seropozytywnym NMOSD z przeciwciałem przeciwko akwaporynie-4 (AQP4), którzy wcześniej nie byli leczeni lub nie odpowiadali z niewystarczającą odpowiedzią na wcześniejsze leczenie rytuksymabem (RTX) (lub jego lekiem biopodobnym)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zapalenie nerwu wzrokowego nerwu wzrokowego (NMO) i zaburzenie ze spektrum zapalenia rdzenia nerwu wzrokowego (NMOSD) to ciężkie demielinizacyjne zapalne autoimmunologiczne zaburzenia neurologiczne. Szacowana globalna łączna częstość występowania NMOSD wynosi 1,82 na 100 000 osób (Etemadifar i in. 2015). Zaburzenie charakteryzuje się zmianami zapalnymi w nerwie wzrokowym, rdzeniu kręgowym, pniu mózgu i mózgu; i klinicznie przez zapalenie nerwu wzrokowego (ON) i/lub poprzeczne zapalenie rdzenia kręgowego powodujące potencjalnie poważne upośledzenie motoryczne i czuciowe, dysfunkcję pęcherza moczowego, utratę wzroku, ból i inne osłabiające objawy (Wingerchuk i in. 2015). Rekonwalescencja jest zmienna, a ataki zapalne często powodują trwałe kalectwo. Nieleczone ryzyko poważnej niepełnosprawności lub śmierci jest znaczne (Jarius i in. 2014).

NMOSD jest radiologicznie i prognostycznie różny od stwardnienia rozsianego (stwardnienia rozsianego) i ma patofizjologię niereagującą na typowe leczenie stwardnienia rozsianego (Weinshenker 2007; Oh i Levy et al. 2012).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • Samsun, Indyk, 55139
        • Ondokuz Mayis University School of Medicine; Neurology
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukushima, Japonia, 963-8052
        • Southern Tohoku Medical Clinic
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Republika Korei
      • Goyang-si, Republika Korei, 10408
        • National Cancer Center
  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Włochy, 16132
        • Irccs A.O.U.San Martino Ist; Dinogmi

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 74 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Wiek od 18 do 74 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • mieć rozpoznanie przeciwciała AQP4 seropozytywnego NMOSD zgodnie z kryteriami International Panel for NMO Diagnosis (IPND)
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub na stosowanie skutecznych środków antykoncepcji (bariera fizyczna [pacjentka lub partner] w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym, pigułką antykoncepcyjną, plastrem, zastrzykami, wkładką domaciczną lub wkładką domaciczną) systemu) w okresie leczenia i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku Kohorta 1 (nieleczeni wcześniej pacjenci z NMOSD)
  • Potwierdzenie rozpoznania NMOSD przeciwciałami AQP4+
  • Mieć dowody kliniczne co najmniej 1 udokumentowanego ataku lub nawrotu (w tym pierwszego ataku) w ciągu ostatniego roku przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniej nie stosowano terapii podtrzymującej (terapia modyfikująca przebieg choroby [DMT] lub terapia immunosupresyjna [IST]) Kohorta 2 (pacjenci z NMOSD z niewystarczającą odpowiedzią na RTX [lub jego lek biopodobny])
  • Potwierdzenie rozpoznania NMOSD i przeciwciał AQP4+ w historii choroby pacjenta
  • Mieć czas trwania choroby od pierwszego objawu ≤5 lat
  • Historia trwającego leczenia RTX (lub jego biopodobnego leku) (co najmniej 2 infuzje) z powodu NMOSD o maksymalnym czasie trwania 6 miesięcy od ostatniego podania przed włączeniem do badania
  • Trwająca aktywność choroby po ostatnim wlewie RTX (lub jego leku biopodobnego), tj. nawrót i/lub jakikolwiek nowy stan zapalny, potwierdzony badaniem rezonansu magnetycznego (MRI) lub oceną okulistyczną

Kryteria wykluczenia Kryteria wykluczenia dla obu kohort

  • Niemożność wykonania MRI
  • Uczestniczki, które są w ciąży, karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki satralizumabu
  • Każdy zabieg chirurgiczny (z wyjątkiem drobnych operacji) w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym
  • Dowody na inną chorobę demielinizacyjną, w tym stwardnienie rozsiane lub postępującą wieloogniskową leukoencefalopatię (PML)
  • Dowody na współistniejące poważne, niekontrolowane choroby, które mogą wykluczać udział pacjenta
  • Aktywne lub nawracające zakażenia bakteryjne, wirusowe, grzybicze, mykobakteryjne lub inne zakażenia (z wyłączeniem zakażeń grzybiczych łożysk paznokci lub próchnicy zębów) na początku badania
  • Zakażenie wymagające hospitalizacji lub leczenia dożylnymi (IV) lekami przeciwinfekcyjnymi w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową
  • Dowody na przewlekłe aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B
  • Dowody na aktywną gruźlicę (TB)
  • Historia lub dowody laboratoryjne zaburzeń krzepnięcia
  • Otrzymanie żywej lub żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 6 tygodni przed punktem wyjściowym
  • Obecność lub historia złośliwości
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku przed punktem wyjściowym
  • Przebyte zapalenie uchyłków, które zdaniem Badacza może prowadzić do zwiększonego ryzyka powikłań, takich jak perforacja dolnego odcinka przewodu pokarmowego
  • Historia ciężkiej reakcji alergicznej na czynnik biologiczny
  • Aktywne myśli samobójcze w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub historia prób samobójczych w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 6 miesięcy przed punktem wyjściowym lub 5 okresami półtrwania w fazie eliminacji badanego leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) Kohorta 1 (nieleczeni wcześniej pacjenci z NMOSD)
  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie za pomocą terapii hamującej IL-6 (np. tocilizumab), alemtuzumabu, napromienianie całego ciała, terapia komórkami macierzystymi lub przeszczep szpiku kostnego
  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie ekulizumabem, belimumabem, natalizumabem, octanem glatirameru, fingolimodem, teriflunomidem, fumaranem dimetylu, siponimodem lub ozanimodem
  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie anty-CD4, kladrybiną lub mitoksantronem
  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie środkami zmniejszającymi liczbę komórek B
  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie lekami immunosupresyjnymi Kohorta 2 (pacjenci z NMOSD z niewystarczającą odpowiedzią na RTX)
  • Przerwanie leczenia RTX (lub lekiem biopodobnym) z jakiegokolwiek innego powodu niż nieodpowiednia odpowiedź na leczenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: wcześniej nieleczeni pacjenci z NMOSD
Pacjenci będą leczeni satralizumabem w dawce 120 mg podskórnie (sc.) w monoterapii w tygodniach 0, 2 (±3 dni), 4 (±3 dni), a następnie co 4 tygodnie (±3 dni) do ostatniego podania w 92. tygodniu, po którym następuje na podstawie oceny klinicznej w 96. tygodniu. Pierwsza dawka w Tygodniu 0 (wizyta wyjściowa) zostanie podana w ośrodku badawczym przez wyznaczony personel ośrodka podczas zaplanowanej wizyty badawczej. Wszystkie oceny (kliniczne, laboratoryjne i obrazowe) należy przeprowadzić przed podaniem satralizumabu. Następna dawka w 2. tygodniu zostanie podana przez pacjenta samodzielnie pod nadzorem wyznaczonego personelu badawczego w ośrodku badawczym. Wszystkie kolejne dawki będą podawane samodzielnie przez pacjenta po przeszkoleniu przez pracownika służby zdrowia (w przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie samodzielnie podać satralizumabu sc., wskazana jest pomoc opiekuna/pielęgniarki).
Lek: Satralizumab 120 mg
Satralizumab w dawce 120 mg będzie podawany w monoterapii (sc.) w okolicy brzusznej lub udowej w tygodniach 0, 2 (±3 dni), 4 (±3 dni), a następnie co 4 tygodnie (±3 dni) do ostatniego podania o Tydzień 92, a następnie ocena kliniczna w Tygodniu 96. Pierwsza dawka w tygodniu 0 (wizyta wyjściowa) zostanie podana w ośrodku badawczym przez wyznaczony personel ośrodka podczas zaplanowanej wizyty badawczej. Następna dawka w 2. tygodniu zostanie podana przez pacjenta samodzielnie pod nadzorem wyznaczonego personelu badawczego w ośrodku badawczym. Wszystkie kolejne dawki będą podawane samodzielnie przez pacjenta po przeszkoleniu przez pracownika służby zdrowia (w przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie samodzielnie podać satralizumabu sc., wskazana jest pomoc opiekuna/pielęgniarki).
Eksperymentalny: Kohorta 2: Pacjenci z NMOSD, którzy nie odpowiadają odpowiednio na wcześniejsze leczenie RTX
Pacjenci będą leczeni satralizumabem w dawce 120 mg podskórnie (sc.) w monoterapii w tygodniach 0, 2 (±3 dni), 4 (±3 dni), a następnie co 4 tygodnie (±3 dni) do ostatniego podania w 92. tygodniu, po którym następuje na podstawie oceny klinicznej w 96. tygodniu. Pierwsza dawka w Tygodniu 0 (wizyta wyjściowa) zostanie podana w ośrodku badawczym przez wyznaczony personel ośrodka podczas zaplanowanej wizyty badawczej. Wszystkie oceny (kliniczne, laboratoryjne i obrazowe) należy przeprowadzić przed podaniem satralizumabu. Następna dawka w 2. tygodniu zostanie podana przez pacjenta samodzielnie pod nadzorem wyznaczonego personelu badawczego w ośrodku badawczym. Wszystkie kolejne dawki będą podawane samodzielnie przez pacjenta po przeszkoleniu przez pracownika służby zdrowia (w przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie samodzielnie podać satralizumabu sc., wskazana jest pomoc opiekuna/pielęgniarki).
Lek: Satralizumab 120 mg
Satralizumab w dawce 120 mg będzie podawany w monoterapii (sc.) w okolicy brzusznej lub udowej w tygodniach 0, 2 (±3 dni), 4 (±3 dni), a następnie co 4 tygodnie (±3 dni) do ostatniego podania o Tydzień 92, a następnie ocena kliniczna w Tygodniu 96. Pierwsza dawka w tygodniu 0 (wizyta wyjściowa) zostanie podana w ośrodku badawczym przez wyznaczony personel ośrodka podczas zaplanowanej wizyty badawczej. Następna dawka w 2. tygodniu zostanie podana przez pacjenta samodzielnie pod nadzorem wyznaczonego personelu badawczego w ośrodku badawczym. Wszystkie kolejne dawki będą podawane samodzielnie przez pacjenta po przeszkoleniu przez pracownika służby zdrowia (w przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie samodzielnie podać satralizumabu sc., wskazana jest pomoc opiekuna/pielęgniarki).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów bez nawrotów
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Roczny wskaźnik nawrotów (ARR)
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Czas do pierwszego nawrotu (TFR)
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Średnia zmiana wyniku w rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS) w stosunku do wartości wyjściowych w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności mieści się w zakresie od 0 do 10 w krokach co 0,5 jednostki. Wyższe wyniki oznaczają wyższy stopień niepełnosprawności.
Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Czas do wystąpienia potwierdzonej progresji niesprawności (CDP) utrzymujący się przez co najmniej 12 tygodni i 24 tygodnie
Ramy czasowe: Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście modalności symboli cyfrowych (SDMT) w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Zmiana ostrości wzroku przy wysokim kontraście (100%) i niskim kontraście (2,5%) przy użyciu odpowiednich wykresów ostrości liter o wysokim i niskim kontraście (LCLA) w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Odsetek uczestników hospitalizowanych z powodu nawrotu choroby
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Odsetek uczestników stosujących kortykosteroidy z powodu nawrotu
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Odsetek uczestników wymagających terapii ratunkowej z powodu nawrotu choroby
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Odsetek uczestników wymagających wymiany osocza z powodu nawrotu choroby
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Odsetek uczestników z niepełnosprawnością (mierzoną za pomocą Rozszerzonej Skali Niepełnosprawności EDSS) z powodu nawrotu
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba, objętość i dystrybucja regionalna hiperintensywnych zmian chorobowych w obrazach T2-zależnych z regeneracją inwersyjną (FLAIR) zależnych od płynu
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
W tym nowe i powiększające się uszkodzenia mózgu, nerwów wzrokowych, skrzyżowania nerwów wzrokowych, obszaru postrema, pnia mózgu i móżdżku; Punktacja Fazekasa
Do tygodnia 96
Globalna i regionalna utrata objętości mózgu, w tym zwojów podstawy mózgu, móżdżku i górnego odcinka szyjnego rdzenia kręgowego.
Ramy czasowe: Podczas badań przesiewowych, tygodnie 48 i 96
Podczas badań przesiewowych, tygodnie 48 i 96
Nowe i utrzymujące się hiperintensywne zmiany hiperintensywne w krótkim T1-zależnym (STIR)/gęstości protonowej (PD) i wzmocnienie kontrastowe zależne od T1
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Ilościowe mapowanie T1 (sekwencja echa szybkiego gradientu przygotowana przez namagnesowanie [MP2RAGE])
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Ilościowe obrazowanie dyfuzji / tensora dyfuzji (DTI)
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96
Zmiana grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL).
Ramy czasowe: Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Zmiana grubości warstwy komórek zwojowych i splotu wewnętrznego (GCIP).
Ramy czasowe: Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Wartość początkowa (od dnia -28 do dnia -1) do tygodnia 96
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych AE (SAE) i AE o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Do tygodnia 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Współpracownicy

Chugai Pharmaceutical Co.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MN42928
  • 2021-001088-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.clinicalstudydatarequest.com). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji z badań klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego Zaburzenie widma nerwu wzrokowego

Badania kliniczne na Satralizumab 120 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj