- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00884949
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA
A Phase 1/2, Multicenter, Open-label, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio Syndrome)
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
-
London, Zjednoczone Królestwo
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Documented history of reduced GALNS activity relative to the normal range of the laboratory performing the assay, or documented result of molecular genetic testing confirming diagnosis of MPS IVA.
- Willing and able to provide written, signed informed consent, or in the case of subjects under the age of 16 years, provide written assent (if required) and written informed consent by a legally authorized representative after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures.
- Between 5 and 18 years of age, inclusive.
- Sexually active subjects must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study.
- Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and be willing to have additional pregnancy tests during the study.
- Willing to perform all study procedures as physically possible.
Exclusion Criteria:
- Previous hematopoietic stem cell transplant (HSCT).
- Has known hypersensitivity to BMN 110 or its excipients.
- Pregnant or breastfeeding at Screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study.
- Use of any investigational product or investigational medical device within 30 days prior to Screening, or requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments.
- Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety, including, but not limited to, symptomatic cervical spine instability.
- Any condition that, in the view of the Principal Investigator (PI), places the subject at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: BMN 110
Within-patient Dose-Escalation
|
Subjects will receive a weekly 4- to 5-hour intravenous infusion of BMN 110 in 3 consecutive 12-week dosing intervals, using the following regimen:
Subjects who complete the 36-week Dose-Escalation Period will have the option to continue drug treatment for an additional 36 to 48 weeks. Subjects continuing on treatment after the Dose-Escalation period will receive weekly 4- to 5-hour intravenous infusions of BMN 110 at a dose of 1.0 mg/kg/week. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Subject Incidence of Treatment Emergent AEs
Ramy czasowe: Entire Study, through week 84
|
The primary objective of the study was to evaluate the safety of weekly infusions of BMN 110 administered in escalating doses to subjects with MPS IVA. The safety variable incidence of TEAE is summarized. |
Entire Study, through week 84
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Change From Baseline in 6MWT
Ramy czasowe: Baseline to Weeks 12, 24, 36, 48, 72
|
Change from baseline in meters in 6-minute Walk Test.
As a measure of endurance, a 6-minute walk test (6MWT) was performed according to the American Thoracic Society Guidelines.
Patients were instructed to walk as far as possible in 6 minutes.
|
Baseline to Weeks 12, 24, 36, 48, 72
|
Change From Baseline in 3MSCT
Ramy czasowe: Baseline to Weeks 12, 24, 36, 48, 72
|
Change from baseline in the 3-minute Stair Climb Test.
Patients walked up stairs that have a railing, which could be used for support, for 3 minutes, with the number of stairs climbed recorded.
The test result was the number of steps climbed per minute.
|
Baseline to Weeks 12, 24, 36, 48, 72
|
Percent Change From Baseline in uKS
Ramy czasowe: Baseline to Weeks 12, 24, 36, 72
|
Percent Change from baseline in Normalized Urine KS.
The percent change was calculated (Week X value - baseline value)/baseline value *100%
|
Baseline to Weeks 12, 24, 36, 72
|
Percent Change From Baseline in MVV
Ramy czasowe: Baseline to Weeks 12, 24, 36, 72
|
Percent Change from baseline in Maximum Voluntary Ventilation.
|
Baseline to Weeks 12, 24, 36, 72
|
Percent Change From Baseline in FVC
Ramy czasowe: Baseline to Weeks 12, 24, 36, 72
|
Percent Change from baseline in Forced Vital Capacity.
|
Baseline to Weeks 12, 24, 36, 72
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Celeste Decker, MD, BioMarin Pharmceutical Inc.
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MOR-002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na MPS IV A
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydozy | Mukopolisacharydoza VI | Syndrom Morquio A | Mukopolisacharydoza IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolisacharydoza | Zespół Morquio A | Syndrom MorquioBrazylia
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcZakończonyMukopolisacharydoza IV typu A | Syndrom Morquio A | MPS IVStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia, Tajwan, Belgia, Malezja, Austria, Kanada, Portugalia, Francja, Irlandia, Czechy, Dania, Włochy, Holandia, Polska, Portoryko
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Hiszpania, Indyk, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Norwegia, Portugalia, Włochy, Katar
-
Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalZakończonyMPS IV | Zespół Maroteaux-Lamy'ego | MPS VI | Zespół Morquio AStany Zjednoczone
-
Nemours Children's ClinicEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RekrutacyjnyMukopolisacharydoza IV typu A | Syndrom Morquio A | MPS IVStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV A | Mukopolisacharydoza IVAZjednoczone Królestwo
-
University of California, San FranciscoRekrutacyjnyMPS IV | MPS VIStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalZatwierdzony do celów marketingowychSyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IVAStany Zjednoczone, Portoryko
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyMPS IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Niemcy, Portugalia, Włochy, Katar
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV A | Mukopolisacharydoza IVAFrancja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Stany Zjednoczone, Argentyna, Holandia, Kanada, Brazylia, Niemcy, Włochy
Badania kliniczne na BMN 110
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyMPS IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Niemcy, Portugalia, Włochy, Katar
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Hiszpania, Indyk, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Norwegia, Portugalia, Włochy, Katar
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | HAEStany Zjednoczone, Hiszpania, Australia
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba PompegoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja, Australia, Niemcy
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba PompegoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia, Francja, Niemcy, Nowa Zelandia
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyDystrofia mięśniowa Duchenne'aHolandia, Belgia, Włochy, Szwecja
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba Pompego o późnym początkuStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Francja, Włochy, Portugalia, Belgia, Holandia
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDystrofia mięśniowa Duchenne'aHiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
4D Molecular TherapeuticsAktywny, nie rekrutującyChoroideremiaStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyObturacyjny bezdech sennyStany Zjednoczone, Finlandia, Niemcy, Francja, Szwecja