Badanie nilotynibu w rosnących nerwiakach przedsionkowych

Włączenie

1. Wiek >18 lat ze sporadycznymi lub związanymi z NF-2 VS
2. Rosnący VS zdefiniowany jako wzrost objętościowego wzrostu MRI (minimum 15%) w dwóch kolejnych skanach w ciągu 18 miesięcy przed rejestracją
3. Pacjenci mogą nie być wcześniej leczeni lub mogą mieć nawracające VS po poprzedniej operacji/radiochirurgii stereotaktycznej
4. Zasadniczo bez objawów neurologicznych (z wyjątkiem niedosłuchu czuciowo-nerwowego, łagodnego szumu w uszach i drętwienia twarzy) w ocenie badacza
5. Wynik wydajności Karnofsky'ego > 70
6. Odpowiednia czynność nerek, hematologii, wątroby w ciągu 7 dni przed rejestracją
7. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków, badań laboratoryjnych, innych procedur badawczych i ograniczeń badawczych
8. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody

Wykluczenie

1. Ucisk pnia mózgu z objawami
2. Objawowe wodogłowie
3. Sygnał T2/Flair zmienia się wraz ze zniekształceniem sąsiedniego pnia mózgu i IV komory
4. Dysfunkcja dolnego nerwu czaszkowego
5. Współistniejący lub wcześniejszy inwazyjny nowotwór złośliwy, z wyjątkiem odpowiednio leczonego nieczerniakowego raka skóry lub innych guzów litych leczonych wyleczalnie bez objawów choroby przez ≥ 3 lata
6. Dowody na ciężką lub niekontrolowaną chorobę ogólnoustrojową, która w opinii badacza czyni niepożądanym udział uczestnika w badaniu
7. Znana nadwrażliwość na badany lek lub lek o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym

8. Zaburzenia czynności serca, w tym

   1. Wrodzony zespół długiego QT lub wywiad rodzinny w kierunku zespołu długiego QT
   2. Klinicznie istotna spoczynkowa bradykardia (< 50 uderzeń na minutę)
   3. Zawał mięśnia sercowego w ciągu 1 roku przed rejestracją lub inna klinicznie istotna choroba serca (np. niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie)
   4. Występowanie lub obecna klinicznie istotna tachyarytmia komorowa lub przedsionkowa
   5. QTcF > 450 ms w badaniu przesiewowym EKG. Jeśli QTcF > 450 ms, a elektrolity nie mieszczą się w prawidłowym zakresie, należy skorygować elektrolity i ponownie zbadać pacjenta pod kątem QTcF.
   6. Nie można monitorować odstępu QT/QTc w EKG
9. Leczenia silnymi inhibitorami CYP3A4 lub induktorami CYP3A4 oraz leczenia nie można przerwać ani zmienić na inny lek przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem.
10. Leczenie dowolnymi lekami, które mogą wydłużać odstęp QT i których nie można przerwać ani zmienić na inny lek przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem.
11. Upośledzona funkcja przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie badanego leku
12. Historia ostrej choroby lub choroby trzustki w ciągu jednego roku od rejestracji badania lub historia choroby przewlekłego zapalenia trzustki.
13. Ostra choroba wątroby
14. Historia istotnej wrodzonej lub nabytej skazy krwotocznej
15. Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania lub przewidywane użycie badanego środka w trakcie badania
16. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub w wieku rozrodczym bez ujemnego testu ciążowego z surowicy w ciągu 7 dni przed rejestracją. Kobiety po menopauzie muszą nie miesiączkować przez co najmniej 12 miesięcy, aby można je było uznać za zdolne do zajścia w ciążę. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować skutecznych mechanicznych środków antykoncepcyjnych lub medycznych środków antykoncepcyjnych w celu uniknięcia ciąży w trakcie badania i przez 3 miesiące po zakończeniu badania.