Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Remisja bez leczenia po uzyskaniu trwałego MR4,5 na nilotynibie (ENESTop) (ENESTop)

12 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramienne, otwarte badanie fazy II dotyczące remisji bez leczenia u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML) w fazie przewlekłej (CP) po osiągnięciu trwałej MR4,5 na nilotynibie

Badanie kliniczne mające na celu sprawdzenie, czy odstawienie nilotynibu (Tasigna) u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML) jest bezpieczne. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie imatynibem (Gleevec) w chwili, gdy po raz pierwszy zdiagnozowano u nich CML, a następnie zmienili leczenie na nilotynib (Tasigna) przez co najmniej 2 lata, przy czym łącznie przyjmowali imatynib (Gleevec) i nilotynib (Tasigna) przez co najmniej 3 lata i bardzo mała ilość komórek białaczkowych pozostałych po leczeniu nilotynibem (Tasigna) kwalifikuje się do badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem była ocena odsetka pacjentów z TFR w ciągu 48 tygodni po odstawieniu nilotynibu.

Badanie to pierwotnie składało się z siedmiu faz (pięć faz leczenia i dwie fazy wolne od leczenia), z których dwie były przedmiotem niniejszego raportu z analizy podstawowej (konsolidacja, TFR i ponowne rozpoczęcie leczenia). Badanie składało się z 2 głównych faz: konsolidacji i TFR

Faza konsolidacji leczenia nilotynibem (NTCS): Pacjenci, którzy spełnili wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia zostali włączeni do fazy konsolidacji i kontynuowali przyjmowanie nilotynibu przez 52 tygodnie w dawce, którą pacjent otrzymywał przed włączeniem do badania. Jeśli pacjent utrzymywał MR4,5 przez całą fazę konsolidacji, kwalifikował się do wejścia do fazy TFR. Jeśli pacjent miał potwierdzoną utratę MR4,5 w fazie konsolidacji, nie kwalifikował się do wejścia do fazy TFR i kontynuacji leczenia nilotynibem.

Faza TFR nilotynibu: Pacjenci, którzy kwalifikowali się do fazy TFR po ukończeniu 52-tygodniowej fazy konsolidacji, przestali przyjmować nilotynib w pierwszym dniu fazy TFR. Czas trwania tej fazy wynosił do 520 tygodni od wejścia ostatniego pacjenta w fazę TFR.

Faza wznowienia leczenia nilotynibem (NTRI): Jeśli u pacjenta potwierdzono utratę MR4 (dwa kolejne BCR-ABL >0,01% IS) lub utraty MMR (BCR-ABL >0,1% IS) w fazie TFR pacjent wznowił leczenie nilotynibem. Pacjenci będą leczeni nilotynibem przez maksymalnie 520 tygodni po wejściu ostatniego pacjenta w fazę TFR nilotynibu lub do czasu wystąpienia u pacjenta niedopuszczalnej toksyczności, progresji choroby i/lub przerwania leczenia według uznania Badacza lub wycofania zgody przez pacjenta. Nie podjęto drugiej próby odstawienia nilotynibu u pacjenta, który wznowił leczenie lub przerwał leczenie po fazie TFR.

Faza kontynuacji leczenia nilotynibem (NTCT) i przedłużona faza kontynuacji leczenia nilotynibem (NTCT-P): Pacjenci, którzy nie kwalifikowali się do fazy TFR po zakończeniu 52-tygodniowej fazy NTCS, weszli do fazy kontynuacji leczenia nilotynibem (NTCT) i mieli kontynuować leczenie nilotynibem przez kolejne 52 tygodnie (łącznie 104 tygodnie leczenia). Pacjenci, którzy nie byli w stanie utrzymać MR4,5 i mieli potwierdzoną utratę MR4,5 podczas fazy NTCT, nie kwalifikowali się do fazy TFR-2. Pacjenci ci weszli w fazę przedłużonej kontynuacji leczenia nilotynibem (NTCT-P) i kontynuowali leczenie nilotynibem do 520 tygodni po wejściu ostatniego pacjenta do fazy TFR nilotynibu lub do momentu wystąpienia u pacjentów niedopuszczalnej toksyczności, progresji choroby i (lub) przerwania leczenia w uznania Badacza lub cofnięcia zgody.

Faza TFR-2 z nilotynibem: Pacjenci, u których utrzymała się MR4,5 podczas fazy NTCT, mogli przerwać leczenie nilotynibem i przejść do fazy TFR-2. Czas trwania fazy nilotynibu TFR-2 wynosi do 520 tygodni od wejścia ostatniego pacjenta do fazy TFR. Pacjenci przestali przyjmować nilotynib w dniu, w którym weszli w fazę TFR-2.

Ponowna inicjacja leczenia nilotynibem-2 (NTRI-2): Jeśli u pacjenta wystąpiła utrata MMR lub potwierdzona utrata MR4 podczas fazy TFR-2, on/ona przechodził do re-inicjacji leczenia nilotynibem-2 (NTRI-2 ) i wznowiono leczenie nilotynibem w dawce 300 mg lub 400 mg dwa razy na dobę.

Obserwację bezpieczeństwa przeprowadzono w ciągu 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub ostatniego dnia w TFR/TFR-2.

Wizyty kontrolne po leczeniu odbywały się co 12 tygodni do 520 tygodni od wejścia ostatniego pacjenta do fazy nilotynibu TFR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

163

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1114AAN
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1221ADC
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2060
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brazylia, 74605-050
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30130-100
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • Novartis Investigative Site
      • Rio de Janiero, Rio de Janeiro, Brazylia, 20231-050
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-970
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francja, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francja, 67085
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 18547
        • Novartis Investigative Site
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 106 76
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Larissa, GR, Grecja, 411 10
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Hiszpania, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Badalona, Catalonia, Hiszpania, 08916
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Hiszpania, 38320
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4941492
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Akita, Japonia, 010-8543
        • Novartis Investigative Site
      • Aomori, Japonia, 030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japonia, 2608677
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japonia, 286-8523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
      • Kurume, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Korea Południowa, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Meksyk
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64718
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Heilbronn, Niemcy, 74072
        • Novartis Investigative Site
      • Potsdam, Niemcy, 14467
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polska, 00-791
        • Novartis Investigative Site
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 30-727
        • Novartis Investigative Site
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 125167
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rosja, 191024
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rosja, 197341
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • USC Kenneth Norris Comprehensive Cancer Center
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Stany Zjednoczone, 46107
        • Indiana Blood and Marrow Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21229
        • St Agnes Hospital
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555-0144
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Vancouver, Washington, Stany Zjednoczone, 98683
        • Compass Oncology
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej >= 18 lat
  2. Stan wydajności ECOG 0, 1 lub 2
  3. Pacjent z rozpoznaniem CML CP z dodatnim wynikiem BCR-ABL
  4. Pacjent otrzymywał co najmniej 3 lata leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej (najpierw imatynibem (> 4 tygodnie), a następnie zmieniono na nilotynib) od wstępnej diagnozy
  5. Pacjent jest leczony nilotynibem przez co najmniej 2 lata przed włączeniem do badania.
  6. Pacjent osiągnął MR4,5 (lokalna ocena laboratoryjna) podczas leczenia nilotynibem i został określony przez ocenę wyznaczonego przez firmę Novartis centralnego laboratorium PCR podczas badania przesiewowego

  7. Odpowiednia funkcja narządów końcowych zdefiniowana przez:

    • Bilirubina bezpośrednia ≤ 1,5 x GGN z wyjątkiem i) pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta, u których dopuszczalne jest dowolne oznaczenie bilirubiny oraz ii) pacjentów z bezobjawową hiperbilirubinemią (transaminazy wątrobowe i fosfataza alkaliczna w normie)
    • SGOT(AST) i SGPT(ALT) < 3 x GGN (górna granica normy)
    • Lipaza w surowicy ≤ 2 x GGN
    • Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN
    • Stężenie kreatyniny w surowicy < 1,5 x GGN

  8. Przed podaniem pierwszej dawki badanego leku pacjenci muszą mieć następujące wartości elektrolitów ≥ DGN (dolna granica normy) lub skorygowane do normalnych granic za pomocą suplementów:

    • Potas
    • Magnez
    • Całkowity wapń (skorygowany o albuminę surowicy)

  9. Pacjenci muszą mieć prawidłową czynność szpiku, jak zdefiniowano poniżej:

    • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1,5 x 109/l
    • Płytki krwi ≥ 100 x 109/l
    • Hemoglobina ≥ 9,0 g/dl
  10. Pisemna świadoma zgoda uzyskana przed procedurami przesiewowymi

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejszy przeszczep AP, BC lub allo
  2. Pacjent udokumentował MR4,5 w momencie zmiany leczenia z imatynibu na nilotynib
  3. Pacjenci ze znanym nietypowym transkryptem
  4. Mutacje oporne na leczenie CML (T315I, E255K/V, Y253H, F359C/V) wykryto, jeśli badanie przeprowadzono w przeszłości (nie ma wymogu wykonywania badania mutacji na początku badania, jeśli nie wykonano go w przeszłości)
  5. Zmniejszenie dawki z powodu neutropenii lub małopłytkowości w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  6. Pacjent kiedykolwiek próbował trwale przerwać leczenie imatynibem lub nilotynibem

  7. Znane zaburzenia czynności serca, w tym którekolwiek z poniższych:

    • Niemożność określenia odstępu QT na EKG
    • Całkowity blok lewej odnogi pęczka Hisa
    • Zespół długiego QT lub znana rodzinna historia zespołu długiego QT
    • Historia lub obecność klinicznie istotnych tachyarytmii komorowych lub przedsionkowych
    • Klinicznie istotna spoczynkowa bradykardia
    • QTcF > 480 ms
    • Historia lub objawy kliniczne zawału mięśnia sercowego w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania
    • Historia niestabilnej dławicy piersiowej w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania
    • Inne istotne klinicznie choroby serca (np. niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca lub niekontrolowane nadciśnienie)
  8. Ciężka i/lub niekontrolowana współistniejąca choroba medyczna, która w opinii badacza może spowodować niedopuszczalne ryzyko dla bezpieczeństwa lub zagrozić przestrzeganiu protokołu (np. niekontrolowana cukrzyca (zdefiniowana jako HbA1c > 9%), niekontrolowana infekcja)
  9. Historia ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania lub historia choroby przewlekłego zapalenia trzustki
  10. Znana obecność istotnej wrodzonej lub nabytej skazy krwotocznej niezwiązanej z rakiem
  11. Historia innego aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed włączeniem do badania, z wyjątkiem wcześniejszego lub współistniejącego raka podstawnokomórkowego skóry, wcześniejszego raka szyjki macicy in situ leczonego wyleczalnie
  12. Pacjenci, którzy nie wyzdrowieli po wcześniejszej operacji
  13. Leczenie innymi badanymi lekami (określonymi jako niestosowane zgodnie z zatwierdzonym wskazaniem) w ciągu 4 tygodni od dnia 1
  14. Pacjenci aktywnie otrzymujący terapię silnymi inhibitorami i/lub induktorami CYP3A4, której leczenia nie można przerwać ani zmienić na inny lek przed włączeniem do badania. Lista tych leków znajduje się w Załączniku 14.1. Ta lista może nie być wyczerpująca.
  15. Pacjenci aktywnie otrzymujący terapię lekami ziołowymi, które są silnymi inhibitorami i/lub induktorami CYP3A4, a leczenia nie można przerwać ani zmienić na inny lek przed włączeniem do badania. Te leki ziołowe mogą obejmować jeżówkę (w tym E. purpurea, E. angustifolia i E. pallida), piperynę, artemizynę, ziele dziurawca i miłorząb.
  16. Pacjenci, którzy są obecnie leczeni jakimikolwiek lekami, które mogą wydłużać odstęp QT, a leczenia nie można bezpiecznie przerwać ani zmienić na inny lek przed włączeniem do badania. (Lista środków wydłużających odstęp QT znajduje się na stronie www.azcert.org/medical-pros/drug-lists/printable-drug-list.cfm).
  17. Upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie badanego leku (np. choroba wrzodowa, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania, resekcja jelita cienkiego lub operacja bajpasu żołądka)
  18. Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG.

  19. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania, a także muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas włączenia do badania. Stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji należy kontynuować przez co najmniej 14 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub do ostatniego dnia TFR/TFR-2 lub przez cały miesięczny cykl doustnej antykoncepcji, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Dopuszczalne formy wysoce skutecznych metod antykoncepcji obejmują:

    • Całkowita abstynencja (gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjenta. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji
    • Sterylizacja kobiet (przeszła chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z wycięciem macicy lub bez), całkowita histerektomia lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem badanego leku. W przypadku samego usunięcia jajników tylko wtedy, gdy stan rozrodczy kobiety zostanie potwierdzony przez kontrolną ocenę poziomu hormonów
    • Sterylizacja męska (co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). Partner po wazektomii powinien być jedynym partnerem tej osoby Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub umieszczanie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS) lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności ( odsetek niepowodzeń <1%), na przykład hormonalny krążek dopochwowy lub hormonalna antykoncepcja przezskórna. W przypadku stosowania doustnej antykoncepcji kobiety powinny być stabilne na tej samej pigułce przez co najmniej 3 miesiące przed przyjęciem badanego leku. Kobiety są uważane za kobiety po menopauzie, które nie mogą zajść w ciążę, jeśli przez 12 miesięcy występował u nich naturalny (spontaniczny) brak miesiączki o odpowiednim profilu klinicznym (np. odpowiednie do wieku, objawy naczynioruchowe w wywiadzie) lub przeszli chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z histerektomią lub bez), całkowitą histerektomię lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed włączeniem. W przypadku samego usunięcia jajników dopiero po potwierdzeniu stanu rozrodczego kobiety przez kontrolną ocenę poziomu hormonów uznaje się ją za niezdolni do zajścia w ciążę. Jeśli badana pacjentka zajdzie w ciążę lub podejrzewa się, że jest w ciąży podczas badania lub w ciągu 30 dni w ramach oceny bezpieczeństwa po przyjęciu ostatniej dawki nilotynibu, należy natychmiast poinformować o tym lekarza prowadzącego badanie, a wszelkie trwające leczenie nilotynibem należy przerwać natychmiast.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nilotynib
Pacjenci z co najmniej 3-letnim okresem leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej (najpierw imatynibem, a następnie zmienionym na nilotynib) od początkowego rozpoznania, co najmniej 2-letnim okresem leczenia nilotynibem przed włączeniem do badania i którzy osiągnęli MR4,5 (ocena lokalnego laboratorium) podczas leczenia nilotynibem, i określone przez ocenę wyznaczonego przez Novartis centralnego laboratorium PCR podczas badania przesiewowego
Lek: nilotynib

Nilotynib podawano według masy ciała lub powierzchni ciała.

Nilotynib w dawce 300 mg BID lub 400 mg BID był podawany doustnie w odstępach około 12 godzin i nie wolno go przyjmować z jedzeniem. Kapsułki należy połykać w całości, popijając wodą.

Nie należy spożywać żadnego pokarmu przez co najmniej 2 godziny przed przyjęciem dawki i nie należy spożywać żadnego dodatkowego pokarmu przez co najmniej jedną godzinę po przyjęciu dawki. Pacjenci mogli również wziąć udział w tym badaniu w tej samej dawce, którą przyjmowali przed włączeniem do badania. Pacjenci, którzy wymagali trwałego zmniejszenia dawki w stosunku do pierwotnej dawki początkowej, mogli wziąć udział w tym badaniu w tej samej dawce tylko wtedy, gdy pacjent utrzymywał tę dawkę przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania.

Inne nazwy:
  • AMN107

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z remisją bez leczenia (TFR) w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: Pierwsze 48 tygodni po odstawieniu nilotynibu.
TFR definiuje się jako brak potwierdzonej utraty MR4 (redukcja odpowiedzi molekularnej o 4,0 log w porównaniu z wartością wyjściową) lub utrata MMR (główna odpowiedź molekularna) i brak ponownego rozpoczęcia leczenia nilotynibem w ciągu 12 miesięcy po zaprzestaniu podawania nilotynibu. Potwierdzona utrata MR4 to dwa kolejne BCR-ABL > 0,01% IS. Utrata MMR nie wymaga potwierdzenia. Odsetek pacjentów w TFR oblicza się, dzieląc liczbę pacjentów bez udokumentowanej potwierdzonej utraty MR4, bez udokumentowanej utraty MMR i bez wznowienia leczenia nilotynibem w ciągu pierwszych 48 tygodni po rozpoczęciu fazy TFR nilotynibem przez liczbę pacjentów, u których wszedł w fazę nilotynibu TFR i pomnożył się przez 100.
Pierwsze 48 tygodni po odstawieniu nilotynibu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z remisją bez leczenia (TFR) w ciągu 96, 144, 192, 264 tygodni oraz w ciągu 6,7,8,9 i 10 lat
Ramy czasowe: 96, 144, 192, 264 tygodni oraz w ciągu 6,7,8,9 i 10 lat po odstawieniu nilotynibu
TFR definiuje się jako brak potwierdzonej utraty MR4 (redukcja odpowiedzi molekularnej o 4,0 log w porównaniu z wartością wyjściową) lub utrata MMR (główna odpowiedź molekularna) i brak wznowienia leczenia nilotynibem w ciągu 12 miesięcy po zaprzestaniu podawania nilotynibu. Potwierdzona utrata MR4 to dwa kolejne BCR-ABL > 0,01% IS. Utrata MMR nie wymaga potwierdzenia. Odsetek pacjentów w TFR oblicza się dzieląc liczbę pacjentów bez udokumentowanej potwierdzonej utraty MR4, bez udokumentowanej utraty MMR i bez wznowienia terapii nilotynibem w pierwszych 96, 144, 192, 264 tygodniach i w ciągu 6,7 ,8,9 i 10 lat po rozpoczęciu fazy nilotynibu TFR przez liczbę pacjentów, którzy weszli w fazę nilotynibu TFR, pomnożoną przez 100.
96, 144, 192, 264 tygodni oraz w ciągu 6,7,8,9 i 10 lat po odstawieniu nilotynibu
Przetrwanie bez progresji (PFS) do przyspieszonej fazy/kryzysu wybuchowego (AP/BC) lub śmierci
Ramy czasowe: odstawienie nilotynibu do około 580 tygodni
Oszacowanie PFS metodą Kaplana-Meiera (KM). PFS mierzy się od daty rozpoczęcia fazy TFR nilotynibu (odstawienia nilotynibu) do daty najwcześniejszego zdarzenia: progresji do AP/BC lub zgonu z dowolnej przyczyny. Pacjenci, u których nie stwierdzono nawrotu lub zgonu w dniu lub przed datą graniczną dla analizy KM, otrzymają prawą ocenzurę odstępu PFS we wcześniejszej z dat ich ostatniej oceny (cytogenetycznej, hematologicznej lub pozaszpikowej) u pacjentów, którzy nadal w trakcie badania i w dniu ostatniego kontaktu z pacjentami są w trakcie obserwacji.
odstawienie nilotynibu do około 580 tygodni
Przeżycie bez leczenia (TFS)
Ramy czasowe: odstawienie nilotynibu do około 580 tygodni
Oszacowanie Kaplana-Meiera (KM) TFS jest mierzone od daty rozpoczęcia fazy TFR nilotynibu do daty wystąpienia najwcześniejszego z następujących zdarzeń: utrata MMR, potwierdzona utrata MR4, wznowienie leczenia nilotynibem, progresja do AP/BC lub śmierć z jakiejkolwiek przyczyny. Pacjenci, o których nie wiadomo, czy mieli jakiekolwiek zdarzenia lub zmarli w dniu lub przed datą graniczną dla analizy KM, będą mieli prawoocenzurowany odstęp TFS we wcześniejszej z dat ich ostatniej oceny (PCR, cytogenetycznej, hematologicznej lub pozaszpikowej). ) dla pacjentów, którzy są nadal w trakcie badania iw dniu ostatniego kontaktu dla pacjentów w trakcie obserwacji. Analiza wrażliwości TFS zostanie przeprowadzona z uwzględnieniem przerwania fazy TFR z dowolnego powodu jako zdarzenia, oprócz zdarzeń zdefiniowanych powyżej
odstawienie nilotynibu do około 580 tygodni
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: odstawienie nilotynibu do około 580 tygodni
Oszacowanie OS według Kaplana-Meiera (KM). OS mierzy się od daty rozpoczęcia fazy TFR nilotynibu do daty śmierci z dowolnej przyczyny. Jeśli nie wiadomo, czy pacjent zmarł, przeżycie zostanie ocenzurowane w dniu ostatniego kontaktu.
odstawienie nilotynibu do około 580 tygodni
Zmiana transkryptów BCR-ABL (produkt onkoproteinowy genu fuzyjnego BCR-ABL) po wznowieniu leczenia nilotynibem
Ramy czasowe: ponowne rozpoczęcie podawania nilotynibu do około 48 tygodni
Statystyki opisowe BCR-ABL w czasie po wznowieniu leczenia nilotynibem. ABL = wirus białaczki Abelsona i BCR = region klastra punktu przerwania
ponowne rozpoczęcie podawania nilotynibu do około 48 tygodni
Odsetek pacjentów ze stabilnym MMR w fazie ponownego rozpoczęcia leczenia nilotynibem
Ramy czasowe: rozpoczęcie nilotynibu w fazie reinicjacji do około 432 tygodni
Odsetek pacjentów ze stabilną MMR (stabilna MMR=BCR-ABL ≤ 0,1% IS) po 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodniach od uzyskania tej odpowiedzi w badaniu nilotynibem faza inicjacji dla 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodni jest obliczana poprzez podzielenie liczby pacjentów, którzy osiągnęli MMR w dowolnym momencie podczas fazy ponownej inicjacji nilotynibu i którzy uzyskali taką samą odpowiedź w wieku 48, 96 , 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodni po pierwszym osiągnięciu MMR, niezależnie od tego, czy pomiędzy nimi nastąpiła utrata MMR, przez liczbę pacjentów, którzy osiągnęli MMR w dowolnym momencie podczas ponownego leczenia nilotynibem fazie inicjacji i pomnożona przez 100.
rozpoczęcie nilotynibu w fazie reinicjacji do około 432 tygodni
Odsetek pacjentów ze stabilnym MR4 w fazie ponownej inicjacji nilotynibu
Ramy czasowe: rozpoczęcie nilotynibu w fazie reinicjacji do około 432 tygodni
Odsetek pacjentów ze stabilnym MR4 (stabilny MR4=BCR-ABL ≤ 0,01% IS) po 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodniach od uzyskania tej odpowiedzi w badaniu nilotynibem faza inicjacji dla 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodni jest obliczana poprzez podzielenie liczby pacjentów, którzy osiągnęli MR4 w dowolnym momencie podczas fazy ponownej inicjacji nilotynibu i którzy uzyskali taką samą odpowiedź w wieku 48, 96 , 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodnie po pierwszym osiągnięciu MR4, niezależnie od tego, czy pomiędzy nimi nastąpiła utrata MR4, przez liczbę pacjentów, którzy osiągnęli MR4 w jakimkolwiek momencie podczas ponownego leczenia nilotynibem fazie inicjacji i pomnożona przez 100.
rozpoczęcie nilotynibu w fazie reinicjacji do około 432 tygodni
Odsetek pacjentów ze stabilnym MR4,5 w fazie wznowienia nilotynibu
Ramy czasowe: rozpoczęcie nilotynibu w fazie reinicjacji do około 432 tygodni
Odsetek pacjentów ze stabilnym MR4,5 (stabilny MR4,5=BCR-ABL ≤ 0,0032% IS) po 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodniach od uzyskania tej odpowiedzi w faza wznowienia leczenia nilotynibem dla 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodni jest obliczana poprzez podzielenie liczby pacjentów, którzy osiągnęli MR4,5 w dowolnym momencie podczas fazy wznowienia leczenia nilotynibem i u których taką samą odpowiedź po 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384 i 432 tygodniach po pierwszym osiągnięciu MR4,5, niezależnie od tego, czy pomiędzy nimi nastąpiła utrata MR4,5, przez liczbę pacjentów, którzy osiągnęli MR4,5 w dowolnym momencie podczas fazy ponownej inicjacji nilotynibu, pomnożonej przez 100.
rozpoczęcie nilotynibu w fazie reinicjacji do około 432 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 października 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAMN107A2408
  • 2012-003186-18 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła białaczka szpikowa

Badania kliniczne na nilotynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj