Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające skuteczność NPC-09

12 maja 2022 zaktualizowane przez: Nobelpharma
Miopatia GNE to dystalna miopatia, która, jak się uważa, jest spowodowana mutacją w genie GNE kodującym enzym biorący udział w procesie biosyntezy kwasu aceneuramowego (typowego kwasu sialowego). Badacze zbadają skuteczność i bezpieczeństwo kwasu aceneuramowego (tabletki SA-ER) w dawce 6 g dziennie przez 48 tygodni u pacjentów z miopatią GNE w kontrolowanym placebo badaniu z podwójnie ślepą próbą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Miopatia GNE to dystalna miopatia, która, jak się uważa, jest spowodowana mutacją w genie GNE kodującym enzym biorący udział w procesie biosyntezy kwasu aceneuramowego (typowego kwasu sialowego). Jest to niezwykle rzadka postępująca choroba mięśni, często występująca u późnych nastolatków do 30-latków, zwykle atakująca dystalną część dolnej części nogi, zwłaszcza mięśnie prostowników, takie jak mięsień piszczelowy przedni, oraz osłabienie zarówno kończyn górnych, jak i dolnych. Jednak osłabienie mięśnia czworogłowego uda jest zwykle stopniowe. Chociaż istnieją duże różnice indywidualne, zarządzanie zdrowiem i pogorszenie jakości życia ostatecznie staną się problemem, aw ciężkich przypadkach wymagana jest stała pomoc w życiu codziennym.

Podwójnie ślepe badanie porównawcze przeprowadzone w Japonii dostarczyło wyników sugerujących skuteczność, ale skuteczność nie mogła zostać potwierdzona w międzynarodowym badaniu klinicznym na dużą skalę, dlatego zdecydowano się przeprowadzić to badanie. Doustne podawanie tabletek kwasu aceneuramowego 500 mg (tabletki SA-ER) lub tabletek placebo o tym samym wyglądzie, 4 tabletki na raz, 3 razy dziennie przez 48 tygodni będzie badane pod kątem różnic w skuteczności. Celem było łącznie 10 przypadków, 7 przypadków w grupie aktywnego leku i 3 w grupie placebo. Zastosowano wielkość zmiany w punktacji złożonej kończyny górnej (suma średniej wyników HHD prawej i lewej strony dla chwytu, odwodzicieli barku, zginaczy łokcia i prostowników łokcia), a drugorzędowymi punktami końcowymi była wszechstronna ocena lekarza i miopatia GNE skala aktywności funkcjonalnej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Kumamoto, Japonia
        • Kumamoto University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonia
        • Nagoya University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia
        • Tohoku University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry Hospita

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Mieć udokumentowaną diagnozę GNEM, HIBM, dystalnej miopatii z wakuolami w obwódce (DMRV) lub choroby Nonaka z powodu wcześniej wykazanych mutacji w genie kodującym enzym GNE/MNK (genotypowanie nie będzie prowadzone w tym badaniu)
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18 - 50 lat na pokazie
  • Ci, którzy uzyskali 24 punkty lub więcej na kończynach górnych GNEM-FAS (GNE Myopathy Functional Activity Scale) i okres choroby wynoszący 5 lat lub więcej i 15 lat lub mniej
  • Osoby, u których osłabienie mięśni kończyny górnej zostało potwierdzone wynikami manualnych testów mięśni lub pomiarów siły chwytu w ciągu ostatnich kilku lat, lub jeśli brał udział w poprzednim badaniu klinicznym*, ​​osoby, które mogły potwierdzić złożoną punktację kończyny górnej, obniżyły się podczas badania lek nie jest podawany.
  • Potrafi zapewnić powtarzalną siłę w zginaczach łokcia (tj. dwie wartości siły dynamometrycznej z nie więcej niż 15% zmiennością w ramieniu dominującym) podczas badania przesiewowego
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym lub partnerzy w wieku rozrodczym, którzy nie przeszli obustronnego usunięcia jajników i są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji określonej przez badacza ośrodka (tj. doustne hormonalne środki antykoncepcyjne, hormonalne środki antykoncepcyjne w plastrach, krążek dopochwowy, wkładka wewnątrzmaciczna, fizyczne metody podwójnej bariery, chirurgiczna histerektomia, wazektomia, podwiązanie jajowodów lub prawdziwa abstynencja) od okresu po podpisaniu świadomej zgody przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania.
  • Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w okresie menopauzy przez co najmniej dwa lata, miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię lub obustronną resekcję jajowodów
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Spożycie N-acetylo-D-mannozaminy (ManNAc), SA lub pokrewnych metabolitów; dożylna immunoglobulina (IVIG); lub cokolwiek, co może być metabolizowane do wytworzenia SA w organizmie w ciągu 60 dni przed wizytą przesiewową
  • Miał jakąkolwiek nadwrażliwość na badany lek (SA-ER lub jego substancje pomocnicze), która w ocenie badacza naraża osobę na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  • Historia ponad 30 dni leczenia SA-ER i/lub SA-IR we wcześniejszych badaniach klinicznych w ciągu ostatniego roku
  • Ma transaminazy w surowicy (tj. aminotransferazy asparaginianowej [AST] lub transpeptydazy gamma-glutamylowej [GGT]) przekraczające trzykrotnie górną granicę normy (GGN) dla wieku/płci lub stężenie kreatyniny w surowicy przekraczające dwukrotnie górną granicę normy podczas badania przesiewowego
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie badania
  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub przewidywane zapotrzebowanie na jakikolwiek badany środek przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
  • W opinii badacza występuje stan o takiej ciężkości i ostrości, że uzasadnia to natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie lub może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu
  • Ma współistniejącą chorobę, aktywne myśli samobójcze lub inny stan, który w opinii badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania, lub może kolidować z udziałem w badaniu lub wpływać na bezpieczeństwo
  • Oddanie ponad 400 ml krwi w ciągu 16 tygodni
  • Obecność uzależnienia od alkoholu lub narkotyków
  • Ci, których badacz uzna za nieodpowiednich dla tematu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tabletki kwasu aceneuramowego
Tabletki kwasu aceneuramowego 6 g/dzień, podzielone 3 razy dziennie przez 48 tygodni
Lek: NPC-09
Lek będzie podawany drogą doustną w ten sam sposób
Inne nazwy:
  • Tabletki kwasu aceneuramowego
Komparator placebo: Tabletki placebo kwasu aceneuramowego
Dopasowane placebo 3 razy dziennie przez 48 tygodni
Lek: NPC-09 placebo
Lek będzie podawany drogą doustną w ten sam sposób
Inne nazwy:
  • Kwas aceneuramowy odpowiadający placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w złożonym wyniku kończyny górnej (suma średniej siły mięśni prawego i lewego mierzona za pomocą HHD (ręcznego dynamometru) (kg) dla chwytu, odwodzicieli barku, zginaczy łokcia i prostowników łokcia)
Ramy czasowe: Tydzień 48
Mierzona jest siła mięśni na podstawie maksymalnego dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVIC).
Tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Efektywna stopa w kompleksowej ocenie badacza
Ramy czasowe: Tydzień 48

Badacz ocenia na podstawie poniżej 1 ~ 4 pozycji.

  1. Ręczne badanie mięśni (0 - 5) lub siły chwytu (kg)
  2. złożona ocena kończyny górnej (kg)
  3. zmiana łącznej punktacji kończyny górnej (kg) w porównaniu z przejściem pacjentów z miopatią GNE, którym podawano lek nieaktywny
  4. inne drugorzędowe punkty końcowe
Tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali aktywności funkcjonalnej miopatii GNE (GNEM-FAS) w zakresie domeny kończyn górnych
Ramy czasowe: Tydzień 48
Czynność funkcjonalną kończyny górnej ocenia się za pomocą bolesności domeny kończyny górnej instrumentu GNEM-FAS. Składa się z 8 pozycji (punktacja 0-4 dla każdej pozycji), całkowity wynik domeny wynosi od 0 do 32, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą aktywność.
Tydzień 48
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie indywidualnej siły mięśni: chwytu, odwodzicieli barku, zginaczy łokcia i prostownika łokcia obejmujące łączny wynik kończyny górnej (kg)
Ramy czasowe: Tydzień 48
Mierzona jest siła mięśni na podstawie maksymalnego dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVIC).
Tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej siły mięśni prostowników stawu kolanowego (kg)
Ramy czasowe: Tydzień 48
Mierzona jest siła mięśni na podstawie maksymalnego dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVIC).
Tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali aktywności ruchowej miopatii funkcjonalnej GNE (GNEM-FAS) w domenie ruchowej
Ramy czasowe: Tydzień 48
Aktywność funkcjonalną mobilności ocenia się za pomocą bólu w domenie mobilności instrumentu GNEM-FAS. Składa się z 10 pozycji (punktacja 0-4 dla każdej pozycji), całkowity wynik domeny wynosi od 0 do 40, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą aktywność.
Tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali aktywności funkcjonalnej miopatii GNE (GNEM-FAS) w dziedzinie samoopieki
Ramy czasowe: Tydzień 48
Aktywność funkcjonalną samoopieki ocenia się za pomocą domeny samoopieki w narzędziu GNEM-FAS. Składa się z 7 pozycji (punktacja 0-4 dla każdej pozycji), całkowity wynik domeny wynosi od 0 do 28, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą aktywność.
Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nobelpharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NPC-09-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Miopatia GNE

Badania kliniczne na NPC-09

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj