Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Denosumab vs Placebo u pacjentów z talasemią major i osteoporozą

21 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Ersi Voskaridou

Ocena skuteczności denosumabu u pacjentów z talasemią typu major i osteoporozą: randomizowane, kontrolowane placebo, jednoośrodkowe, podwójnie ślepe badanie kliniczne fazy 2b

Jest to jednoośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie kliniczne fazy 2b. Pacjenci z talasemią wezmą udział w tym badaniu i będą leczeni denosumabem lub placebo. Wpływ denosumabu na BMD kręgosłupa lędźwiowego u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą zostanie oceniony w porównaniu z grupą kontrolną (placebo) po 12 miesiącach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie kliniczne fazy 2b. Pacjenci z wynikiem T-score dla talasemii i gęstości masy kostnej (BMD) między -2,5 a -4,0 w co najmniej jednym z badanych miejsc wezmą udział w tym badaniu i będą leczeni denosumabem lub placebo.

Pacjenci zostaną przydzieleni do dwóch (2) grup terapeutycznych:

  • W grupie A, 60 mg Denosumab będzie podawane podskórnie, co 6 miesięcy przez 12 miesięcy, w sumie 2 dawki (dzień 0 i dzień 180).
  • W grupie B placebo będzie podawane sc, co 6 miesięcy przez 12 miesięcy, w sumie 2 dawki (dzień 0 i dzień 180) (Załącznik I i Załącznik II).

Po włączeniu do badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do dwóch grup terapeutycznych (odpowiednio grupy A, grupy B).

Oceniony zostanie wpływ denosumabu na BMD kręgosłupa lędźwiowego (gęstość mineralna kości) u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą w porównaniu z grupą kontrolną po 12 miesiącach. Oceniony zostanie również wpływ na BMD szyjki kości udowej i kości nadgarstka, na markery przebudowy kości oraz profil bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci otrzymają podskórne wstrzyknięcie denosumabu lub placebo podane przez pracownika służby zdrowia w dniach 0 i 180 (±3).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Grecja
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 11526
        • General Hospital of Athens "Laikon"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli (>30 lat) opisani jako osoby z dojrzałym układem kostnym
  • Talasemia Major
  • Niskie BMD (T-score <-2,5) w jednym z 3 badanych miejsc (kręgosłup lędźwiowy, szyjka kości udowej, nadgarstek).
  • Podpisali formularz świadomej zgody (zgodę należy wyrazić przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem).

Kryteria wyłączenia:

  • BMD T-score < -4,0 w jednym z 2 badanych miejsc (kręgosłup lędźwiowy, szyjka kości udowej).
  • Wcześniejsze podawanie denosumabu z badań klinicznych lub innych (np. użytek komercyjny).
  • Aktualny udział w innym badaniu klinicznym lub otrzymanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Upośledzona czynność nerek określona na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≤ 30 ml/min (przy użyciu wzoru na przewlekłą chorobę nerek-epidemiologię, ((CKD-EPI)).
  • Pacjenci z anemią sierpowatokrwinkową.
  • Wiadomo, że ma niewydolność wątroby lub przewlekłą chorobę wątroby, np. marskość, przewlekłe zapalenie wątroby; lub podwyższona aktywność aminotransferaz określona jako transaminaza alaninowa (ALT) i/lub transaminaza asparaginianowa (AST) > 2-krotność górnej granicy prawidłowego zakresu laboratoryjnego.
  • Niewydolność serca (NYHA powyżej 2).
  • Pacjenci, u których oczekiwana długość życia jest krótsza niż rok.
  • Badana odmawia stosowania niezawodnej metody antykoncepcji (doustne środki antykoncepcyjne, implanty progesteronowe, wkładka wewnątrzmaciczna, prezerwatywy) przez całe badanie przez kobiety w wieku rozrodczym. Kobiety w wieku rozrodczym zgadzają się stosować 2 wysoce skuteczne formy antykoncepcji i kontynuować tę praktykę przez 7 miesięcy po ostatnim wstrzyknięciu badanego leku.
  • Ciąża, planowanie ciąży lub karmienie piersią
  • Ciężka współistniejąca choroba, która zdaniem badacza może zakłócić ocenę pacjenta, np. nowotwór złośliwy (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego, raka przewodowego in situ szyjki macicy lub piersi) w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Znane nadużywanie alkoholu lub narkotyków lub jakikolwiek inny stan związany ze słabą zgodnością
  • Pacjenci, którzy otrzymywali doustne bisfosfoniany w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania lub dożylne bisfosfoniany, fluorek i ranelinian strontu w ciągu 1 roku od włączenia do badania.
  • Parathormon (PTH), pochodne PTH, teryparatyd, odanakatyb, steroidy anaboliczne, testosteron, glikokortykosteroidy (> 5 mg/dobę równoważnika prednizonu przez > 10 dni), ogólnoustrojowa hormonalna terapia zastępcza, selektywne modulatory receptora estrogenowego (SERM), raloksyfen, tibolon , kalcytoniny lub kalcytriolu w ciągu ostatnich 6 tygodni.
  • Dowody na nadczynność lub niedoczynność tarczycy; pacjenci z nieprawidłowym stężeniem hormonu tyreotropowego (TSH) w trakcie leczenia tarczycy (dozwolone u pacjentów w trakcie stabilnego leczenia tarczycy z prawidłowym TSH); aktualna nadczynność lub niedoczynność przytarczyc; aktualna hiper lub hipokalcemia (hipokalcemia na podstawie stężenia wapnia w surowicy skorygowanego o albuminy < 8,5 mg/dl); niedobór witaminy D (poziom 25-hydroksywitaminy D < 12 ng/ml; jeśli powtórzy się 12-20 ng/ml po uzupełnieniu, pacjent zostanie dopuszczony); reumatoidalne zapalenie stawów; Choroba Pageta; choroba kości, która mogłaby zakłócić interpretację wyników.
  • Znana wrażliwość na produkty lecznicze pochodzące z komórek ssaków.
  • Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu litego lub szpiku kostnego
  • Historia martwicy kości szczęki i/lub niedawnej ekstrakcji zęba lub innego zabiegu dentystycznego; lub planowanych inwazyjnych prac stomatologicznych w trakcie badania.
  • Nietolerancja suplementów wapnia.
  • zespół złego wchłaniania; ciężkie zaburzenia wchłaniania, w tym celiakia, zespół krótkiego jelita, choroba Leśniowskiego-Crohna, przebyte bypassy żołądkowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Denosumab
W grupie A 60 mg Denosumab będzie podawane podskórnie, co 6 miesięcy przez 12 miesięcy, w sumie 2 dawki (dzień 0 i dzień 180)
Lek: Denosumab

Po włączeniu do badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do dwóch grup terapeutycznych (odpowiednio grupy A, grupy B).

Oceniony zostanie wpływ denosumabu na BMD kręgosłupa lędźwiowego (gęstość mineralna kości) u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą w porównaniu z grupą kontrolną po 12 miesiącach.

Inne nazwy:
  • Prolia
Komparator placebo: Placebo
W grupie B placebo będzie podawane podskórnie, co 6 miesięcy przez 12 miesięcy, w sumie 2 dawki (dzień 0 i dzień 180)
Lek: Placebo

Po włączeniu do badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do dwóch grup terapeutycznych (odpowiednio grupy A, grupy B).

Oceniony zostanie wpływ denosumabu na BMD kręgosłupa lędźwiowego (gęstość mineralna kości) u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą w porównaniu z grupą kontrolną po 12 miesiącach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana BMD odcinka lędźwiowego kręgosłupa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Głównym celem jest ocena wpływu denosumabu (plus witamina D i wapń) na BMD kręgosłupa lędźwiowego u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą w porównaniu z grupą kontrolną (placebo plus witamina D i wapń) po 12 miesiącach
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana BMD całego biodra i szyjki kości udowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu denosumabu (z witaminą D i wapniem) na BMD szyjki kości udowej i kości nadgarstka u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą w porównaniu z grupą kontrolną (placebo z witaminą D i wapniem) po 12 miesiącach
12 miesięcy
Procentowa zmiana BMD w dystalnej trzeciej kości promieniowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu denosumabu (z witaminą D i wapniem) na BMD szyjki kości udowej i kości nadgarstka u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą w porównaniu z grupą kontrolną (placebo z witaminą D i wapniem) po 12 miesiącach
12 miesięcy
Procentowa zmiana C-terminalnego telopeptydu (sCTX) w surowicy w 3 miesiącu po wstrzyknięciu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena wpływu Denosumabu na markery przebudowy kości u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą.
3 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanego terminu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszono siedemnaście przypadków zdarzeń niepożądanych. 14/17 sklasyfikowano jako łagodne (stopień 1). 3/14 łagodnych działań niepożądanych dotyczyło grupy placebo. 11/14 łagodnych działań niepożądanych dotyczyło nieprawidłowości w wynikach badań krwi lub biochemicznych. Tylko 3 z nich miało ból głowy, biegunkę i gorączkę. Trzy poważne zdarzenia niepożądane w grupie denosumabu to wysięk opłucnowy (stopień 3), częstoskurcz nadkomorowy (stopień 4) i migotanie przedsionków (stopień 3). Te wszystkie trzy zdarzenia zdefiniowano jako niezwiązane z badanym lekiem.
12 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Ocena profilu bezpieczeństwa denosumabu u pacjentów z talasemią większą i osteoporozą.

Parametry hematologiczne: Hemoglobina (Hb), liczba białych krwinek (WBC) i liczba płytek krwi

Parametry biochemiczne: ALT j/l, AST j/l, fosfataza alkaliczna j.m./l, CPK j.m./l, wapń mg/dl, kreatynina mg/dl, bilirubina bezpośrednia mg/dl, LDH j./l, fosforany mg/dl, Bilirubina całkowita mg/dl, białko całkowite g/dl, mocznik mg/dl, kwas moczowy mg/dl, albumina g/dl, ferrytyna ng/mL, glukoza mg/dl, żelazo μg/dl, magnez mg/dl, potas mEq /l, mEq sodu/l, γGT j.m./l.
12 miesięcy
Zmiany w wyglądzie ogólnym przy każdej wizycie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ogólny wygląd pacjentów będzie oceniany na każdej wizycie jako „normalny” lub „dotknięty”.
12 miesięcy
Zmiany konturu skóry na każdej wizycie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podczas każdej wizyty wszyscy pacjenci będą oceniani pod kątem potencjalnych zmian konturu skóry i zostaną sklasyfikowani jako i) normalni lub bladzi oraz ii) żółtaczkowi lub nieżółtkowaci
12 miesięcy
Zmiany w kardiologicznym badaniu klinicznym na każdej wizycie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podczas każdej wizyty wszyscy pacjenci będą oceniani pod kątem potencjalnych zmian w badaniu klinicznym serca ocenianym przez osłuchiwanie, które zostaną sklasyfikowane jako prawidłowe lub nieprawidłowe
12 miesięcy
Zmiany w EKG przy każdej wizycie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podczas każdej wizyty wszyscy pacjenci będą oceniani pod kątem zmian EKG dotyczących rytmu serca, częstości akcji serca, załamka P, odstępu PR, zespołu QRS, odstępu QT i zostaną sklasyfikowani jako normalni lub nienormalni.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ersi Voskaridou

Śledczy

  • Główny śledczy: Ersi Voskaridou, Doctor, General Hospital of Athens "Laikon"

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EL-THOS-001
  • 2014-000931-18 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Denosumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj