狄诺塞麦与安慰剂在重型地中海贫血和骨质疏松症患者中的对比

纳入标准：

• 成年人（>30 岁）被描述为骨骼成熟的对象
• 重型地中海贫血
• 3 个研究部位（腰椎、股骨颈、手腕）之一的 BMD 较低（T 值 <-2.5）。
• 已签署知情同意书（在执行任何研究特定程序之前应征得同意）。

排除标准：

• 2 个研究部位之一（腰椎、股骨颈）的 BMD T 评分 < -4.0。
• 先前从临床试验或其他方面（例如 商业用途）。
• 当前参与另一项临床试验或在过去 3 个月内接受过任何研究产品。
• 根据 ≤ 30 mL/min 的估计肾小球滤过率 (eGFR) 确定的肾功能受损（使用慢性肾脏病流行病学，（（CKD-EPI）公式）。
• 镰状细胞病患者。
• 已知患有肝功能衰竭或慢性肝病，例如 肝硬化，慢性肝炎;或转氨酶升高定义为丙氨酸转氨酶 (ALT) 和/或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 正常实验室范围上限的 2 倍。
• 心力衰竭（NYHA 以上 2）。
• 预期寿命不足一年的患者。
• 受试者在整个研究过程中拒绝使用可靠的避孕方法（口服避孕药、黄体酮植入物、宫内节育器、避孕套）。 有生育能力的妇女同意使用 2 种高效的避孕方式，并在最后一次注射研究药物后继续这种做法 7 个月。
• 怀孕、计划怀孕或目前正在哺乳期
• 研究者认为可能会混淆患者评估的严重并发疾病，例如 最近 5 年内患有恶性肿瘤（基底细胞癌、宫颈癌或乳腺导管原位癌除外）。
• 已知的酒精或药物滥用或任何其他与依从性差相关的情况
• 在研究入组后 6 个月内接受口服双膦酸盐或在研究入组后 1 年内接受静脉内双膦酸盐、氟化物和雷奈酸锶的患者。
• 甲状旁腺激素 (PTH)、PTH 衍生物、特立帕肽、odanacatib、合成代谢类固醇、睾酮、糖皮质激素（> 5 毫克/天泼尼松当量 > 10 天）、全身性激素替代疗法、选择性雌激素受体调节剂 (SERM)、雷洛昔芬、替勃龙、降钙素或骨化三醇在过去 6 周内使用过。
• 甲亢或甲减的证据；甲状腺治疗中促甲状腺激素 (TSH) 水平异常的患者（允许稳定甲状腺治疗且 TSH 正常的患者）；当前的甲状旁腺功能亢进或功能减退症；当前高钙血症或低钙血症（基于白蛋白调整后的血清钙 < 8.5 mg/dL 的低钙血症）；维生素 D 缺乏症（25-羟基维生素 D 水平 < 12 ng/mL；如果在饱食后重复 12-20 ng/mL，受试者将被允许）；类风湿关节炎;佩吉特病；会干扰结果解释的骨病。
• 已知对哺乳动物细胞衍生药物产品的敏感性。
• 任何实体器官或骨髓移植的历史
• 颌骨坏死病史和/或近期拔牙或其他牙科手术史；或计划在研究期间进行侵入性牙科工作。
• 对补钙剂不耐受。
• 吸收不良综合征；严重的吸收不良，包括腹腔疾病、短肠综合征、克罗恩病、既往胃旁路手术。