Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Denozumab vs placebo súlyos thalassemia-ban és osteoporosisban szenvedő betegeknél

2019. augusztus 21. frissítette: Ersi Voskaridou

A denosumab hatékonyságának értékelése major thalassemiában és osteoporosisban szenvedő betegeknél: Randomizált, placebo-kontrollos, egyetlen helyszínen, kettős vak, 2b. fázisú klinikai vizsgálat

Ez egy egyhelyes, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, 2b fázisú klinikai vizsgálat. A talaszémiában szenvedő betegek részt vesznek ebben a vizsgálatban, és Denosumabbal vagy placebóval kezelik őket. A Denosumab hatását az ágyéki gerinc BMD-jére thalassemia majorban és osteoporosisban szenvedő betegeknél a kontrollhoz (placebo) képest 12 hónapos korban értékelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egyhelyes, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, 2b fázisú klinikai vizsgálat. A talaszémiában és a csonttömegsűrűségben (BMD) -2,5 és -4,0 közötti T-pontszámban szenvedő betegek legalább egy vizsgált helyen részt vesznek ebben a vizsgálatban, és Denosumabbal vagy placebóval kezelik őket.

A betegeket két (2) kezelési csoportba osztják:

  • Az A csoportban 60 mg Denosumabot kell beadni szubkután, 6 havonta 12 hónapon keresztül, összesen 2 adagban (0. nap és 180. nap).
  • A B csoportban a placebót szubkután adják be 6 havonta 12 hónapon keresztül, összesen 2 adagban (0. nap és 180. nap) (I. függelék és II. függelék).

A betegeket véletlenszerűen, 1:1 arányban osztják be a két terápiás karba (A csoport, illetve B csoport), a vizsgálatba való felvételkor.

A Denosumabnak az ágyéki gerinc BMD-re (csont ásványi sűrűségére) gyakorolt ​​hatását thalassemia majorban és osteoporosisban szenvedő betegeknél a 12 hónapos kontrollhoz viszonyítva értékelni fogják. A combnyak- és csuklócsont BMD-re, a csontremodelling markereire és a biztonsági profilra gyakorolt ​​hatást is értékelni fogják. Minden alany szubkután Denosumab vagy placebo injekciót kap, amelyet egészségügyi szakember ad be a 0. és a 180. napon (±3).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

63

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Görögország
    • Attica
      • Athens, Attica, Görögország, 11526
        • General Hospital of Athens "Laikon"

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

30 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Felnőttek (30 év felettiek), akiket csontváz érett alanynak neveznek
  • Thalassemia Major
  • Alacsony BMD (T-score <-2,5) a 3 vizsgált hely egyikén (ágyéki gerinc, combnyak, csukló).
  • Aláírta a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot (a hozzájárulást minden vizsgálatspecifikus eljárás elvégzése előtt meg kell adni).

Kizárási kritériumok:

  • BMD T-score < -4,0 a 2 vizsgált hely egyikén (gerinc ágyéki, combnyak).
  • Klinikai vagy egyéb vizsgálatokból származó denosumab korábbi alkalmazása (pl. kereskedelmi használat).
  • Jelenlegi részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, vagy bármilyen vizsgálati készítményt kapott az elmúlt 3 hónapban.
  • Károsodott vesefunkció, amelyet ≤ 30 ml/perc becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) határoz meg (a krónikus vesebetegség-epidemiológia ((CKD-EPI) képlet alapján).
  • Sarlósejtes analízisben szenvedő betegek.
  • Ismert májelégtelenség vagy krónikus májbetegség, pl. cirrhosis, krónikus hepatitis; vagy az alanin transzaminázként (ALT) és/vagy aszpartát transzaminázként (AST) definiált emelkedett transzaminázszint a normál laboratóriumi tartomány felső határának 2-szerese.
  • Szívelégtelenség (NYHA 2 felett).
  • Egy évnél rövidebb várható élettartamú betegek.
  • Az alany nem hajlandó megbízható fogamzásgátló módszert (orális fogamzásgátlók, progeszteron implantátumok, méhen belüli eszköz, óvszer) alkalmazni a fogamzóképes korú nők vizsgálata során. Fogamzóképes nők vállalják, hogy két rendkívül hatékony fogamzásgátlási módot alkalmaznak, és ezt a gyakorlatot a vizsgálati gyógyszer utolsó injekciója után 7 hónapig folytatják.
  • Terhesség, terhességet tervez vagy jelenleg szoptat
  • Súlyos egyidejű betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a beteg értékelését, pl. rosszindulatú daganatok (kivéve a bazálissejtes karcinómát, a méhnyak- vagy a ductalis in situ mellrákot) az elmúlt 5 évben.
  • Ismert alkohol- vagy kábítószer-visszaélés, vagy bármilyen más állapot, amely a nem megfelelő megfeleléshez kapcsolódik
  • Azok a betegek, akik a vizsgálatba való felvételtől számított 6 hónapon belül orális biszfoszfonátot kaptak, vagy a vizsgálatba való felvételtől számított 1 éven belül intravénás biszfoszfonátot, fluoridot és stroncium-ranelátot kaptak.
  • Parathormon (PTH), PTH származékok, teriparatid, odanacatib, anabolikus szteroidok, tesztoszteron, glükokortikoszteroidok (> 5 mg/nap prednizon ekvivalens > 10 napig), szisztémás hormonpótló terápia, szelektív ösztrogén receptor modulátorok (SERM-ek), raloxifen, tibolonefen kalcitonin vagy kalcitriol használata az elmúlt 6 hétben.
  • Hiper- vagy hypothyreosis bizonyítéka; pajzsmirigy-kezelés alatt álló, kóros pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH) szinttel rendelkező betegek (normál TSH mellett stabil pajzsmirigy-kezelésben részesülő betegek megengedettek); jelenlegi hyper- vagy hypoparathyreosis; jelenlegi hiper- vagy hipokalcémia (hipokalcémia az albuminhoz igazított szérumkalcium < 8,5 mg/dl alapján); D-vitamin-hiány (25-hidroxi-D-vitamin-szint < 12 ng/ml; ha a pótlás után 12-20 ng/ml-t ismételnek, az alany megengedett); rheumatoid arthritis; Paget-betegség; csontbetegség, amely megzavarná a leletek értelmezését.
  • Emlőssejtekből származó gyógyszerkészítményekkel szembeni ismert érzékenység.
  • Bármely szilárd szerv- vagy csontvelő-átültetés története
  • Az állkapocs oszteonekrózisa anamnézisében és/vagy a közelmúltban történt foghúzás vagy egyéb fogászati ​​műtét; vagy tervezett invazív fogászati ​​munka a vizsgálat során.
  • A kalcium-kiegészítők intoleranciája.
  • Malabszorpciós szindróma; súlyos felszívódási zavar, beleértve a cöliákiát, a rövid bélszindrómát, a Crohn-betegséget, a korábbi gyomor-bypass-t.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Denozumab
Az A csoportban 60 mg Denosumabot kell beadni szubkután, 6 havonta 12 hónapon keresztül, összesen 2 adagban (0. és 180. nap)
Drog: Denozumab

A betegeket véletlenszerűen, 1:1 arányban osztják be a két terápiás karba (A csoport, illetve B csoport), a vizsgálatba való felvételkor.

A denosumabnak az ágyéki gerinc BMD-re (csont ásványi sűrűségére) gyakorolt ​​hatását thalassemia majorban és osteoporosisban szenvedő betegeknél a 12 hónapos kontrollhoz viszonyítva értékelni fogják.

Más nevek:
  • Prolia
Placebo Comparator: Placebo
A B csoportban a placebót szubkután adják be, 6 havonta 12 hónapon keresztül, összesen 2 adagban (0. és 180. nap)
Drog: Placebo

A betegeket véletlenszerűen, 1:1 arányban osztják be a két terápiás karba (A csoport, illetve B csoport), a vizsgálatba való felvételkor.

A denosumabnak az ágyéki gerinc BMD-re (csont ásványi sűrűségére) gyakorolt ​​hatását thalassemia majorban és osteoporosisban szenvedő betegeknél a 12 hónapos kontrollhoz viszonyítva értékelni fogják.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ágyéki gerinc BMD százalékos változása
Időkeret: 12 hónap
Az elsődleges cél a Denosumab (plusz D-vitamin és kalcium) hatásának értékelése az ágyéki gerinc BMD-jére thalassaemia majorban és osteoporosisban szenvedő betegeknél, összehasonlítva a kontrollal (placebo plusz D-vitamin és kalcium) 12 hónapos korban.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes csípő- és combnyak BMD-jének százalékos változása
Időkeret: 12 hónap
A Denosumab (plusz D-vitamin és kalcium) hatásának értékelése a combnyak- és csuklócsont BMD-re thalassaemia majorban és osteoporosisban szenvedő betegeknél, összehasonlítva a kontrollal (placebo plusz D-vitamin és kalcium) 12 hónapos korban.
12 hónap
A BMD százalékos változása a distalis harmadik sugárban
Időkeret: 12 hónap
A Denosumab (plusz D-vitamin és kalcium) hatásának értékelése a combnyak- és csuklócsont BMD-re thalassaemia majorban és osteoporosisban szenvedő betegeknél, összehasonlítva a kontrollal (placebo plusz D-vitamin és kalcium) 12 hónapos korban.
12 hónap
A szérum C-Termina Telopeptid (sCTX) százalékos változása az injekció beadását követő 3. hónapban
Időkeret: 3 hónap
A Denosumab hatásának értékelése a thalassemia majorban és az osteoporosisban szenvedő betegek csontremodellációjának markereire.
3 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása szervrendszerek és preferált kifejezések szerint
Időkeret: 12 hónap
Tizenhét nemkívánatos eseményt jelentettek. 14/17 enyhe (1. fokozat) minősítést kapott. 3/14 enyhe mellékhatás a placebo-csoportot érintette. Az enyhe nemkívánatos események 11/14-e a vér- vagy biokémiai vizsgálatok eltéréseire vonatkozott. Csak 3-nak volt fejfájása, hasmenése és láza. A denosumab csoportban három súlyos nemkívánatos esemény volt a pleurális folyadékgyülem (3. fokozat), a supraventricularis tachycardia (4. fokozat) és a pitvarfibrilláció (3. fokozat). Mindhárom eseményt úgy határozták meg, hogy nem kapcsolódnak a vizsgált gyógyszerhez.
12 hónap
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: 12 hónap

A Denosumab biztonságossági profiljának értékelése súlyos thalassaemiában és osteoporosisban szenvedő betegeknél.

Hematológiai paraméterek: hemoglobin (Hb), fehérvérsejtszám (WBC) és vérlemezkeszám

Biokémiai paraméterek: ALT U/L, AST U/L, Alkáli foszfatáz IU/L, CPK IU/L, Kalcium mg/dL, Kreatinin mg/dL, Direkt bilirubin mg/dL, LDH U/L, Foszfát mg/dL, Összes bilirubin mg/dl, összfehérje g/dl, karbamid mg/dl, húgysav mg/dl, albumin g/dl, ferritin ng/mL, glükóz mg/dl, vas μg/dl, magnézium mg/dl, kálium mEq /L, nátrium mEq/L, γGT IU/L.
12 hónap
Az általános megjelenés változásai minden látogatáskor
Időkeret: 12 hónap
A betegek általános megjelenését minden vizit alkalmával „normálisnak” vagy „érintettnek” minősítik.
12 hónap
Változások a bőr kontúrjában minden látogatáskor
Időkeret: 12 hónap
Minden egyes látogatás alkalmával minden beteget megvizsgálnak a bőr kontúrjában bekövetkező lehetséges változásokra vonatkozóan, és i) normál vagy sápadt és ii) icterikus vagy nem ikterikus
12 hónap
Változások a kardiológiai klinikai vizsgálatban minden vizit alkalmával
Időkeret: 12 hónap
Minden egyes látogatás alkalmával minden betegnél megvizsgálják a szív klinikai vizsgálatában bekövetkezett lehetséges változásokat, amelyeket auszkultációval értékelnek, és ezeket normálisnak vagy kórosnak minősítik.
12 hónap
EKG-változások minden vizit alkalmával
Időkeret: 12 hónap
Minden egyes vizit alkalmával minden beteget kiértékelnek az EKG-változások szempontjából a szívritmus, a szívfrekvencia, a P-hullám, a PR-intervallum, a QRS-komplexum és a QT-intervallum tekintetében, és normálisnak vagy kórosnak minősülnek.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ersi Voskaridou

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ersi Voskaridou, Doctor, General Hospital of Athens "Laikon"

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 23.

Első közzététel (Becslés)

2015. szeptember 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. augusztus 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 21.

Utolsó ellenőrzés

2019. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EL-THOS-001
  • 2014-000931-18 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Csontritkulás

Klinikai vizsgálatok a Denozumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel