Nowe parametry hemolizy w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HEMODREP)

Test 6-minutowego marszu (6MWT) jest stosowany u dorosłych i dzieci dotkniętych wieloma chorobami przewlekłymi w celu oceny ich submaksymalnej wydolności wysiłkowej. Odzwierciedla globalną reakcję różnych układów fizjologicznych (oddechowego, sercowo-naczyniowego, neurologicznego, metabolicznego i mięśniowo-szkieletowego) w sytuacji symulującej codzienną aktywność życiową. U dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową 6MWT jest skorelowane z niskim poziomem hemoglobiny, niskim poziomem hemoglobiny płodowej i małą odkształcalnością krwinek czerwonych. Nasz zespół wcześniej informował, że w populacji dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, silnie leczonych hydroksymocznikiem, jedynym czynnikiem, który był niezależnie powiązany z 6MWT, była obecność zawału ciszy.

Ponieważ uszkodzenia sercowo-naczyniowe i mózgowo-naczyniowe w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej są bezpośrednio skorelowane z hemolizą, badacze mają na celu ocenę a) znaczenia klinicznego parametrów śródbłonka i stanu zapalnego oraz nowych markerów hemolizy oraz b) czy obecność cichego zawału i 6MWT są skorelowane z tymi markerami biologicznymi.

To przekrojowe badanie obejmie pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową regularnie obserwowanych przez ponad 5 lat w Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola, Centre Hospitalier Universitaire (CHU)-Brugmann, Centre Hospitalier Etterbeek-Ixelles, CHU Saint-Pierre, Cliniques Universitaires Saint- Luc (Bruksela, Belgia). Kryteria włączenia to: niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SS, Sbeta°, SC, Sbeta+), przedział wiekowy: od 6 do 25 lat, podpisana świadoma zgoda. Kryteriami wykluczającymi są: pacjenci po przeszczepie, niemożność wykonania 6MWT (ciężkie upośledzenie funkcji poznawczych, martwica kości udowej z zaburzeniami czynnościowymi), hospitalizacja i/lub transfuzje w ciągu ostatnich 3 miesięcy z powodu ostrego zdarzenia.

Dane demograficzne i dane kliniczne będą rejestrowane retrospektywnie. Badanie krwi i 6MWT zostaną wykonane w stanie stacjonarnym. Badanym analizom będą: czynniki krzepnięcia, wolna hemoglobina, peptyd natriuretyczny typu Pro-B (Pro-BNP), białko C reaktywne o wysokiej czułości (HS-CRP), cząsteczka adhezji międzykomórkowej (ICAM), cząsteczka adhezji komórek naczyniowych (VCAM) i selektyny .

Dzięki temu badaniu badacze spodziewają się walidacji nowych markerów predykcyjnych urazu sercowo-naczyniowego lub mózgowo-naczyniowego oraz identyfikacji pacjentów z wysokim ryzykiem rozwoju tych powikłań.