Ocena skuteczności kaptoprylu w porównaniu z propranololem i tymololem w leczeniu naczyniaka włośniczkowego u niemowląt

Naczyniaki niemowlęce są najczęstszym łagodnym nowotworem wieku niemowlęcego, dotykającym do 10% populacji pediatrycznej, z większą częstością występowania u kobiet (3:1), wcześniaków i populacji kaukaskiej. Mechanizmy molekularne leżące u podstaw patogenezy pozostają nie do końca poznane, ale przebieg kliniczny przebiega według stereotypowego wzorca: faza wczesnej proliferacji naczyń w ciągu pierwszego roku życia, po której następuje stopniowa faza (trwająca od 1 do 7 lat) spontanicznej inwolucji i wymiany kanałów naczyniowych przez tkankę włóknisto-tłuszczową. Pomimo ich łagodnego charakteru, w niektórych przypadkach IH mogą powodować poważne choroby i dlatego czasami wymagają interwencji medycznej.

Czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego A jest dominującym czynnikiem wzrostu związanym z proliferacją, migracją i przeżyciem śródbłonka. Wiadomo, że czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego, będący silnym induktorem przepuszczalności naczyń, powoduje obrzęk i prowadzi do powstawania naczyniaków krwionośnych w wysokich stężeniach wraz z CD133 jest glikoproteiną przezbłonową, która reprezentuje marker powierzchniowy komórek dla komórek macierzystych pochodzących z naczyniaka krwionośnego (HemSCs). CD133-dodatnie HemSC nadal można różnicować w naczyniaki krwionośne, co sugeruje, że CD133-dodatnie HemSC mają ciągłą zdolność do tworzenia naczyniaków krwionośnych. Ukierunkowana eliminacja CD133-dodatnich HemSC może zasadniczo hamować proliferację naczyniaka krwionośnego.

Celem pracy jest porównanie i ocena skuteczności doustnego kaptoprylu z doustnym propranololem, doogniskowym propranololem i miejscowym tymololem w leczeniu naczyniaka niemowlęcego oraz ich wpływu na czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego i CD 133.

Metodologia: Otwarta, randomizowana, kontrolowana próba zostanie przeprowadzona w klinice malformacji naczyniowych Oddziału Chirurgii Dziecięcej Uniwersytetu Ain Shams. Pacjenci biorący udział w badaniu zostaną losowo przydzieleni do 4 grup (A, B, C, D), po 25 pacjentów w każdej.

• Grupa A: Poddani doustnej terapii propranololem w dawce 2 mg/kg/d w trzech dawkach podzielonych.
• Grupa B: Kaptopril doustny zostanie podany jako dawka testowa 0,1 mg kg doustnie z monitorowaniem tętna i ciśnienia krwi po 0,5, 1 i 2 godzinach oraz podczas każdej wizyty kontrolnej. Jeśli dawka testowa jest tolerowana, podawanie kaptoprylu rozpocznie się od dawki 0,15 mg/kg mc. co 8 godzin. Tętno i ciśnienie krwi będą monitorowane co 4 godziny, a dawki zostaną wstrzymane, jeśli udokumentowane zostanie niedociśnienie. Po 24 godzinach dawka zostanie zwiększona do 0,3 mg/kg mc. na dawkę co 8 godzin.
• Grupa C: Poddani doogniskowej iniekcji propranololu 1 mg/ml. Objętość wstrzykniętego leku zależy od wielkości zmiany (0,2 ml zostanie wstrzyknięte na cm średnicy zmiany), przy maksymalnej objętości 1 ml dla zmiany o średnicy 5 cm
• Grupa D: Narażeni na miejscowe 0,5% krople do oczu maleinianu tymololu na powierzchnię zmian trzy razy dziennie i maść gentamycyny będzie nakładana wokół zmian, aby zapobiec wyciekaniu tymololu.

Kontynuacja: Próbki krwi żylnej zostaną pobrane od wszystkich uczestników badania na początku badania i po 6 miesiącach leczenia w celu oceny poziomów VEGF i CD 133 w surowicy za pomocą techniki ELISA wraz z wielkością zmiany.