Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przyszły dostęp pacjentów do badań klinicznych i technologicznych: wpływ genów na raka i atopowe zapalenie skóry (PFACTR02)

6 maja 2022 zaktualizowane przez: Pankaj Agrawal, Boston Children's Hospital

Manton Center for Orphan Disease Research Gene Discovery Core (GDC)

Celem tego badania Patient Forward jest przeprowadzenie badań w celu zbadania potencjalnych czynników genetycznych powodujących raka i egzemę/atopowe zapalenie skóry. Badanie wykorzystuje projekt skoncentrowany na pacjencie i jest prowadzone przez współpracujący zespół, w tym The Manton Center for Orphan Disease Research, Inspire, Citizen Genetics i Pfizer. Manton Center for Orphan Disease Research, program badawczy w Szpitalu Dziecięcym w Bostonie, który koncentruje się na określaniu genetycznych przyczyn rzadkich i niezdiagnozowanych zaburzeń, będzie współpracował z Inspire (inspire.com), zorientowana na pacjenta platforma badawcza i sieć społecznościowa z milionami użytkowników, aby identyfikować i rekrutować pacjentów i członków ich rodzin do tego badania genetycznego. Uczestnicy tego badania zostaną poproszeni o dostarczenie informacji zdrowotnych za pomocą ankiet, kwestionariuszy i/lub wywiadów oraz o dostarczenie próbki genetycznej poprzez pobranie krwi lub próbki śliny. Badanie ma na celu połączenie tych informacji, aby dowiedzieć się więcej o genetycznych czynnikach powodujących raka i egzemę/atopowe zapalenie skóry.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Szczegółowy opis

Inspire przeprowadzi ankietę wśród swoich członków, którzy cierpią na egzemę/atopowe zapalenie skóry lub raka, aby zidentyfikować pacjentów spełniających kryteria zdrowotne badania, w tym 1) diagnozę jednej z dwóch badanych chorób oraz 2) dowody na rodzinną historię choroby choroba. Uczestnicy zostaną skierowani do Centrum Manton przez Inspire w celu nawiązania kontaktu i wyrażenia zgody. Po wyrażeniu zgody na udział, uczestnicy zostaną poproszeni o udział w badaniu poprzez dostarczenie 1) odpowiednich informacji/dokumentacji medycznej i wywiadu rodzinnego oraz 2) próbki krwi/śliny/DNA do analizy genetycznej.

Informacje o stanie zdrowia i historii rodziny pozwalają badaczom lepiej zrozumieć specyficzne objawy choroby obserwowane u danej osoby lub rodziny. Próbka krwi/śliny jest wykorzystywana do uzyskania DNA, które można następnie analizować w celu określenia, czy może istnieć genetyczna podstawa patofizjologii choroby przy użyciu różnych narzędzi, w tym sekwencjonowania genomu egzomu, analizy wariantów genetycznych, genotypowania rodzinnego i mapowania krzyżowego z fenotypem i ciężkością choroby .

To badanie będzie trwało przez czas nieokreślony, a udział w nim jest ciągły, chyba że dana osoba poprosi o usunięcie z badania. Uczestnik może w każdej chwili zażądać wycofania się. Aktywny udział ma miejsce przede wszystkim w momencie rejestracji, a następnie w indywidualnych przypadkach w celu dostarczenia aktualizacji klinicznych i/lub dodatkowych próbek. Zagrożenia obejmują te związane z rutynowym pobieraniem krwi/próbek śliny oraz stres emocjonalny związany z badaniami genetycznymi i/lub medycznymi. Ryzyka są minimalizowane w jak największym stopniu dzięki otwartemu procesowi uzyskiwania zgody i zabezpieczeniom prywatności/poufności, w tym certyfikatowi poufności wydanemu przez NIH oraz wykorzystaniu zdezidentyfikowanych kodów numerycznych odnoszących się do uczestników ze współpracownikami.

Chociaż może nie być natychmiastowych, bezpośrednich korzyści dla uczestników, możliwe korzyści z tego badania obejmują: 1) opracowanie nowych testów diagnostycznych i bardziej szczegółowych informacji prognostycznych dla uczestników i ich rodzin oraz społeczności pacjentów powiązanych z chorobą oraz 2) lepsze zrozumienie patofizjologii tych stanów, co prowadzi do opracowania nowych potencjalnych metod leczenia. Co więcej, to badanie oferuje wyniki testów genetycznych, które nie są związane z rakiem i egzemą/atopowym zapaleniem skóry, ale są to wyniki, które mogą mieć wpływ na zdrowie, na przykład dziedziczne ryzyko zachorowania na raka. American College of Medical Genetics (ACMG) zalecił zgłaszanie wyników zidentyfikowanych w podzbiorze genów dających się zastosować w medycynie związanych z różnymi zaburzeniami dziedzicznymi w przypadku osób poddawanych sekwencjonowaniu genomu. Patogenne znaleziska w tym podzbiorze genów zostaną zwrócone uczestnikowi.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hopsital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z egzemą/atopowym zapaleniem skóry lub zdiagnozowanym w przeszłości rakiem oraz członkowie ich rodzin

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Posiadanie rozpoznania egzemy lub atopowego zapalenia skóry i/lub bycie spokrewnionym z osobą z takim rozpoznaniem
  • Posiadanie wcześniejszej diagnozy raka i/lub bycie spokrewnionym z osobą z taką diagnozą

Kryteria wyłączenia:

  • Brak takiej diagnozy i/lub brak pokrewieństwa z taką osobą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Oparte na rodzinie
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Rak
Brak interwencji
Atopowe Zapalenie Skóry/Wyprysk
Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Identyfikacja nowych czynników genetycznych powodujących raka lub egzemę/atopowe zapalenie skóry
Ramy czasowe: 1-10 lat
Analiza danych genetycznych z rodzin dotkniętych rakiem płuca lub egzemą/atopowym zapaleniem skóry. Może to obejmować analizę funkcjonalną, taką jak modelowanie na zwierzętach i testy linii komórkowych, które zostaną przeprowadzone w celu uzyskania dalszego wglądu w nowe geny kandydujące. Kiedy diagnoza molekularna zostanie zidentyfikowana dla rodziny, jest to zgłaszane przez wyznaczonego pracownika służby zdrowia.
1-10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Współpracownicy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nowotwór

Subskrybuj