Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mezenchymalnych komórek macierzystych w leczeniu medycznie opornego zapalenia jelita grubego Crohna

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Anthony Lembo, The Cleveland Clinic

Badanie fazy IB/IIA preparatu Remestemcel-L, ekspandowanego w hodowli ex vivo produktu pochodzącego z mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzącego z allogenicznego szpiku kostnego, do leczenia opornego na leczenie zapalenia jelita grubego typu Crohna

Choroba Leśniowskiego-Crohna ma kilka fenotypów (zapalne, zwężające, przetoki) i lokalizacji (jelito cienkie, krętniczo-kątnicze, okrężnica i okolice odbytu). Około jedna trzecia pacjentów ma zapalenie ograniczone do okrężnicy. Do dwóch trzecich stanie się opornych na leczenie i będzie wymagać całkowitej kolektomii brzusznej w celu opanowania objawów. Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) pochodzących ze szpiku kostnego dostarczanych przez ukierunkowane dostarczanie endoskopowe w leczeniu pacjentów z opornym na leczenie zapaleniem jelita grubego Crohna.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy z mezenchymalnie opornym na leczenie zapaleniem jelita grubego Crohna będą leczeni przez ukierunkowane endoskopowe podanie remestemcel-L, produktu mezenchymalnych komórek macierzystych uzyskanych z hodowli allogenicznej ex vivo w dawce 150 lub 300 milionów. Zostanie on wstrzyknięty w warstwę podśluzówkową okrężnicy i ściany odbytnicy.

Pacjenci otrzymają drugą dawkę remestemcel-L w dawce 150 lub 300 milionów MSC (taka sama dawka jak początkowa). Jeśli po 3 miesiącach od wstrzyknięcia remestemcel-L nastąpi remisja kliniczna, eskalacja postępowania medycznego i/lub zabiegu zostanie opóźniona, a pacjenci będą obserwowani. Jeśli u leczonych pacjentów nastąpi pogorszenie lub brak poprawy, wówczas pacjenci będą kontynuować postępowanie medyczne lub kolektomię zgodnie ze standardami opieki. Pacjenci z grupy kontrolnej bez poprawy zostaną przeniesieni na remestemcel-L po 3 miesiącach i mogą zostać ponownie poddani leczeniu po 6 miesiącach. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez dwa lata po początkowym leczeniu.

W sumie 4 kohorty po 3 pacjentów (2 leczenie: 1 grupa kontrolna) otrzymają badany lek w dawce 150 milionów MSC i łącznie 4 kohorty po 3 pacjentów (2 leczenie: 1 grupa kontrolna) otrzymujących dawkę badanego leku w wysokości 300 milionów MSC lek. W badaniu tym planuje się zarejestrować łącznie 24 uczestników.

Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest określenie bezpieczeństwa i wykonalności endoskopowego wstrzyknięcia remestemcel-L, namnożonego w hodowli ex vivo produktu z mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z mezenchymalnych komórek macierzystych, do leczenia opornego na leczenie zapalenia jelita grubego Crohna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia dla wszystkich pacjentów, aby dołączyć do protokołu

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku 18-75 lat.
  2. Zapalenie jelita grubego Crohna trwające co najmniej 6 miesięcy z objawami opornymi na leczenie, po niepowodzeniu jednej terapii anty-TNF, z kolejnym etapem subtotalnej kolektomii lub eskalacją postępowania medycznego.

  3. Ekspozycja na kortykosteroidy, leki 5-ASA, tiopuryny, metotreksat, terapię anty-TNF, anty-integrynę i anty-interleukinę w przeszłości jest dozwolona, ​​ale konieczny jest 4-tygodniowy okres wypłukiwania przeciwciał monoklonalnych.

    1. Jeśli otrzymują konwencjonalne immunomodulatory (tj. AZA, 6-MP lub MTX), muszą je przyjmować przez ≥12 tygodni iw stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie.
    2. Jeśli niedawno odstawiono AZA, 6-MP lub MTX, musiało to trwać co najmniej 4 tygodnie.
    3. W przypadku przyjmowania doustnych związków 5-ASA dawka musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie. W przypadku przyjmowania doustnych kortykosteroidów dawka musi wynosić ≤20 mg/dobę prednizonu lub jego odpowiednika i musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie.
    4. W przypadku przyjmowania budezonidu dawka musi być stabilna przez co najmniej 2 tygodnie.
    5. Jeśli niedawno odstawiono doustne związki 5-ASA lub doustne kortykosteroidy (w tym budezonid), musiało to trwać co najmniej 2 tygodnie.

  4. Następujące leki/terapie muszą zostać odstawione przed pierwszym podaniem badanego czynnika:

    1. Terapia antagonistą TNF (np. infliksymab, etanercept, certolizumab, adalimumab, golimumab), wedolizumab, ustekinumab przez co najmniej 4 tygodnie.
    2. Cyklosporyna, takrolimus lub syrolimus przez co najmniej 4 tygodnie.
    3. Należy odstawić 6-tioguaninę (6-TG) na co najmniej 4 tygodnie.
    4. Kortykosteroidy doodbytnicze (tj. kortykosteroidy [w tym budezonid] podawane do
    5. odbytnicy lub esicy poprzez piankę, lewatywę lub czopek) przez co najmniej 2 tygodnie.
    6. Związki 5-ASA podawane doodbytniczo (tj. 5-ASA podawane do odbytnicy lub okrężnicy esowatej w postaci pianki, lewatywy lub czopka) przez co najmniej 2 tygodnie.
    7. Kortykosteroidy podawane pozajelitowo przez co najmniej 2 tygodnie.
    8. Całkowite żywienie pozajelitowe (TPN) przez co najmniej 2 tygodnie.
    9. Antybiotyki stosowane w leczeniu UC (np. cyprofloksacyna, metronidazol lub ryfaksymina) przez co najmniej 2 tygodnie.
  5. Brak dysplazji okrężnicy i nowotworu złośliwego wykluczonego w kolonoskopii w ciągu 30 dni od porodu MSC
  6. Zdolność do przestrzegania protokołu
  7. Kompetentny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  8. Musi utracić odpowiedź na co najmniej jedno przeciwciało monoklonalne (terapia anty-TNF, anty-interleukina lub antyintegryna) lub tofacytynib lub mieć przeciwwskazanie do terapii biologicznej

Kryteria wyłączenia

  1. Niemożność wyrażenia świadomej zgody.
  2. Klinicznie istotne stany medyczne w ciągu sześciu miesięcy przed podaniem MSC: np. zawał mięśnia sercowego, czynna dusznica bolesna, zastoinowa niewydolność serca lub inne stany, które w opinii badaczy mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta.

  3. szczególne wyłączenia;

    1. HIV
    2. Wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
    3. Nieprawidłowa aktywność AST lub ALT podczas badania przesiewowego zdefiniowana jako > 3x górna granica normy?
  4. Historia raka, w tym czerniaka (z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry) w ciągu 5 lat od włączenia do badania
  5. Badany lek w ciągu jednego roku od włączenia do badania
  6. Ciąża lub karmienie piersią.
  7. Jeśli pacjent jest w stanie rozrodczym, niechętny do stosowania odpowiednich środków kontroli urodzeń podczas udziału w badaniu
  8. Piorunujące zapalenie jelita grubego wymagające pilnej operacji
  9. Jednoczesne aktywne zakażenie okrężnicy Clostridium difficile
  10. Jednoczesne zakażenie okrężnicy CMV
  11. Dowody perforacji okrężnicy
  12. Masywny krwotok z okrężnicy wymagający pilnej operacji
  13. Wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub nieokreślone zapalenie jelita grubego
  14. Nowotwór jelita grubego w biopsji przedoperacyjnej
  15. Obecność stomii
  16. Trzy lub więcej wcześniejszych resekcji jelita cienkiego
  17. Zwężenie okrężnicy uniemożliwiające przejście przez kolonoskop dla dorosłych
  18. Aktywna lub utajona gruźlica
  19. Nie można odstawić kortykosteroidów
  20. Pacjenci z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych
  21. Pacjenci ze znaną alergią na DMSO, białka wieprzowe i/lub bydlęce. Pacjenci kontrolni będą mieli dodatkowe kryteria, które należy spełnić przed przejściem pacjentów do leczenia.

Kryteria włączenia dla pacjentów z grupy kontrolnej przed rozpoczęciem fazy leczenia:

  1. Otrzymał placebo w miejscu pierwszego wstrzyknięcia
  2. Odbył wszystkie dotychczasowe wizyty studyjne
  3. Stan kliniczny pozostał taki sam lub poprawił się, a nie pogorszył

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z grupy kontrolnej, którzy będą wchodzić w fazę leczenia:

  1. Wymagana ponowna hospitalizacja z powodu zaostrzenia zapalenia jelita grubego
  2. Biorąc pod uwagę doustne i dożylne sterydy na zaostrzenie zapalenia jelita grubego
  3. Miał pogarszający się ból brzucha, częstotliwość wypróżnień, krew w stolcu
  4. Pragnie wykluczenia z badania w celu kontynuowania eskalacji w leczeniu lub chirurgii
  5. Ma perforację okrężnicy, która wymaga operacji
  6. Ma krwawienie z okrężnicy, które wymaga operacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: remestemcel-L (150 milionów komórek)

Ukierunkowane endoskopowe podanie remestemcel-L w dawce 150 milionów komórek do warstwy podśluzowej ściany jelita grubego na początku badania

Jeśli po 3 miesiącach od wstrzyknięcia remestemcel-L nastąpi poprawa kliniczna, endoskopowa lub radiologiczna, pacjenci otrzymają drugą dawkę remestemcel-L w ilości 150 milionów MSCs (ta sama dawka jak początkowa)
Lek: Remestemcel-L
Produkt z mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z allogenicznego szpiku kostnego dla dorosłych do leczenia medycznie opornego zapalenia jelita grubego Crohna
Eksperymentalny: remestemcel-L (300 milionów komórek)

Celowa endoskopowa aplikacja remestemcel-L w dawce 300 milionów komórek do warstwy podśluzowej ściany jelita grubego w punkcie wyjściowym.

Jeśli po 3 miesiącach od wstrzyknięcia remestemcel-L nastąpi poprawa kliniczna, endoskopowa lub radiologiczna, pacjenci otrzymają drugą dawkę remestemcel-L w ilości 300 milionów komórek macierzystych (ta sama dawka jak początkowa).
Lek: Remestemcel-L
Produkt z mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z allogenicznego szpiku kostnego dla dorosłych do leczenia medycznie opornego zapalenia jelita grubego Crohna
Komparator placebo: Placebo

Bezpośrednie wstrzyknięcie roztworu soli fizjologicznej do warstwy podśluzówkowej ściany jelita grubego. Jeśli po 3 miesiącach nie nastąpi całkowite wygojenie, uczestnicy przejdą do grupy leczonej, aby otrzymać bezpośrednie wstrzyknięcie remestemcelu-L w dawce 150 lub 300 milionów komórek do warstwy podśluzówkowej ściany jelita grubego.

Jeśli po 6 miesiącach od wstrzyknięcia remestemcelu-L nastąpi poprawa kliniczna, endoskopowa lub radiologiczna, pacjenci otrzymają drugą dawkę remestemcelu-L w dawce 150 lub 300 milionów komórek MSC (taka sama dawka jak początkowa).
Inny: Placebo
Normalna sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest określenie bezpieczeństwa i wykonalności endoskopowego wstrzyknięcia remestemcel-L, ekspandowanego ex vivo allogenicznego produktu mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego, w leczeniu opornego na leczenie zapalenia jelita grubego Crohna.
Miesiąc 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz nieswoistego zapalenia jelit
Ramy czasowe: Od miesiąca 1 do miesiąca 24

Kwestionariusz nieswoistego zapalenia jelit zostanie wykorzystany do pomiaru jakości życia uczestników.

*Wynik waha się od 32 (najlepsze zdrowie) do 224 (najgorsze zdrowie)
Od miesiąca 1 do miesiąca 24
Ankieta EuroQol 5 Wymiary
Ramy czasowe: Od miesiąca 1 do miesiąca 24

Ankieta EuroQol 5 Dimensions posłuży do pomiaru jakości życia uczestników.

*Wynik waha się od 5 (pełne zdrowie) do 25 (najgorsze zdrowie).
Od miesiąca 1 do miesiąca 24
Krótka ankieta zdrowotna 36
Ramy czasowe: Od miesiąca 1 do miesiąca 24

Krótka ankieta zdrowotna na formularzu 36 zostanie wykorzystana do pomiaru jakości życia uczestników.

*Wynik mieści się w zakresie od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 3600 (najkorzystniejszy stan zdrowia)
Od miesiąca 1 do miesiąca 24
Całkowite wyleczenie kliniczne
Ramy czasowe: Miesiąc 3, Miesiąc 12

Liczba uczestników z całkowitym wyzdrowieniem klinicznym po wstrzyknięciu 150 lub 300 milionów allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych szpiku kostnego w leczeniu medycznie opornego zapalenia jelita grubego Crohna.

Całkowite wyleczenie definiuje się jako: Remisję kliniczną i endoskopową

Leczenie kliniczne: Normalizacja CRP do <2,87 mg na litr, CDAI spada do <150

Leczenie radiograficzne: enterografia MR z poprawą stanu zapalnego

Gojenie endoskopowe: brak owrzodzenia błony śluzowej i wynik SES-CD 0-5
Miesiąc 3, Miesiąc 12
Odpowiedź kliniczna
Ramy czasowe: Miesiąc 3, Miesiąc 12

Liczba uczestników z odpowiedzią kliniczną po wstrzyknięciu produktu zawierającego 150 lub 300 milionów allogenicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu opornego na leczenie zapalenia jelita grubego Crohna.

Odpowiedź kliniczną definiuje się jako:

Leczenie kliniczne: Normalizacja CRP do <2,87 mg na litr, CDAI spada do <150

Leczenie radiograficzne: enterografia MR z poprawą stanu zapalnego

Gojenie endoskopowe: brak owrzodzenia błony śluzowej i wynik SES-CD 0-5
Miesiąc 3, Miesiąc 12
Częściowa odpowiedź kliniczna
Ramy czasowe: Miesiąc 3, Miesiąc 12

Liczba uczestników z częściową odpowiedzią kliniczną po wstrzyknięciu produktu zawierającego 150 lub 300 milionów allogenicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu opornego na leczenie zapalenia jelita grubego Crohna.

Częściową odpowiedź kliniczną definiuje się jako:

Leczenie kliniczne: >25% redukcja CRP, spadek CDAI o <100 punktów

Leczenie radiograficzne: enterografia MR z poprawą stanu zapalnego

Gojenie endoskopowe: Zmniejszenie SES-CD o >25%, ale <50% lub do wyniku 10-15
Miesiąc 3, Miesiąc 12
Brak odpowiedzi
Ramy czasowe: Miesiąc 3, Miesiąc 12

Liczba uczestników z brakiem odpowiedzi po wstrzyknięciu produktu zawierającego 150 lub 300 milionów allogenicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu opornego na leczenie zapalenia jelita grubego Crohna.

Brak odpowiedzi definiuje się jako:

Leczenie kliniczne: Brak poprawy

Leczenie radiograficzne: enterografia MR bez ustąpienia stanu zapalnego

Gojenie endoskopowe: Brak poprawy w SES-CD
Miesiąc 3, Miesiąc 12
Indeks aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna
Ramy czasowe: Od miesiąca 1 do miesiąca 24

Wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna zostanie wykorzystany do pomiaru jakości życia uczestników.

*Remisja choroby Leśniowskiego-Crohna jest zdefiniowana jako CDAI poniżej 150. Ciężka choroba jest definiowana jako wartość większa niż 450.
Od miesiąca 1 do miesiąca 24
Badanie wpływu leczenia zgłaszane przez pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelit
Ramy czasowe: Od miesiąca 1 do miesiąca 24

Ankieta wpływu leczenia zgłaszana przez pacjentów z IBD zostanie wykorzystana do pomiaru jakości życia uczestników.

*Wynik waha się od 3 (najbardziej zadowolony) do 15 (najmniej zadowolony)
Od miesiąca 1 do miesiąca 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Współpracownicy

Mesoblast, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Amy Lightner, MD, The Cleveland Clinic

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20-845

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie jelita grubego Crohna

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj