Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus mesenkymaalisista kantasoluista lääketieteellisesti tulenkestävän Crohnin paksusuolitulehduksen hoitoon

maanantai 13. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Anthony Lembo, The Cleveland Clinic

IB/IIA-vaiheen tutkimus Remestemcel-L:stä, ex vivo -viljelmällä laajennetusta aikuisen allogeenisesta luuytimestä peräisin olevasta mesenkymaalisesta kantasolutuotteesta lääkinnällisesti refraktorisen Crohnin paksusuolitulehduksen hoitoon

Crohnin taudilla on useita fenotyyppejä (tulehduksellinen, ahtauttava, fistuloiva) ja sijainti (ohutsuoli, ileocecal, paksusuoli ja perianaalinen). Noin kolmanneksella potilaista tulehdus rajoittuu paksusuoleen. Jopa kahdesta kolmasosasta tulee lääketieteellisesti tulenkestäviä ja vaatii täydellisen vatsan kolektomian oireiden hallintaan. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää allogeenisten luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) käytön turvallisuus ja tehokkuus kohdistetulla endoskooppisella siirrolla hoidettaessa ihmisiä lääketieteellisesti refraktorisen Crohnin paksusuolentulehduksen vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujia, joilla on lääketieteellisesti refraktorinen Crohnin paksusuolitulehdus, hoidetaan kohdistetun endoskooppisen annostelun avulla remestemcel-L:tä, ex vivo -viljelmällä laajennettua allogeenista luuytimestä peräisin olevaa mesenkymaalista kantasolutuotetta annoksella 150 tai 300 miljoonaa. Tämä ruiskutetaan paksusuolen ja peräsuolen seinämän limakalvon alle.

Potilaat saavat toisen annoksen remestemcel-L:tä 150 tai 300 miljoonan MSC:n annoksella (sama annos kuin ensimmäinen annos). Jos 3 kuukauden kuluttua remestemcel-L-injektiosta havaitaan kliininen remissio, lääketieteellisen hoidon ja/tai leikkauksen eskaloituminen viivästyy ja potilaita tarkkaillaan. Jos hoidettujen potilaiden tilanne pahenee tai ei parantunut, potilaat jatkavat lääketieteellisen hoidon eskalaatiota tai kolektomiaa hoidon standardin mukaisesti. Verrokkipotilaat, joilla ei ole parannusta, siirtyvät saamaan remestemcel-L-hoitoa 3 kuukauden kuluttua, ja heidät voidaan hoitaa uudelleen 6 kuukauden kuluttua. Kaikkia potilaita seurataan kahden vuoden ajan ensimmäisen hoidon jälkeen.

Yhteensä 4 kohorttia 3 potilasta (2 hoito:1 kontrolli) saavat 150 miljoonan MSC-annoksen tutkimuslääkettä ja yhteensä 4 3 potilaan kohorttia (2 hoito:1 kontrolli), jotka saavat 300 miljoonan MSC-annoksen tutkimusta. huume. Tähän tutkimukseen on tarkoitus ilmoittautua yhteensä 24 osallistujaa.

Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste on määrittää remestemcel-L:n, ex vivo -viljelmällä laajennetun allogeenisen luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisen kantasolutuotteen, endoskooppisen injektion turvallisuus ja toteutettavuus lääketieteellisesti refraktorisen Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit kaikille potilaille liittyäkseen protokollaan

  1. Miehet ja naiset 18-75v.
  2. Vähintään 6 kuukautta kestävä Crohnin paksusuolitulehdus, johon liittyy lääketieteellisesti refraktorisia oireita ja jolla on epäonnistunut yksi anti-TNF-hoito, ja seuraava vaihe on välisumma kolektomia tai lääkehoidon eskalaatio.

  3. Aiempi altistuminen kortikosteroideille, 5-ASA-lääkkeille, tiopuriineille, metotreksaatille, anti-TNF-hoidolle, anti-integriinille ja anti-interleukiinille on sallittua, mutta 4 viikon pesujakso kaikille monoklonaalisille vasta-aineille on välttämätön.

    1. Jos olet saanut tavanomaisia ​​immunomodulaattoreita (eli AZA, 6-MP tai MTX), on täytynyt ottaa niitä ≥ 12 viikkoa ja vakaalla annoksella vähintään 4 viikkoa.
    2. Jos AZA-, 6-MP- tai MTX-hoito on äskettäin lopetettu, sen on oltava keskeytettynä vähintään 4 viikoksi.
    3. Suun kautta otettavien 5-ASA-yhdisteiden annoksen on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa. Jos saat suun kautta otettavia kortikosteroideja, annoksen on oltava ≤20 mg/vrk prednisonia tai sitä vastaavaa ja sen on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa.
    4. Jos saat budesonidia, annoksen on oltava vakaa vähintään 2 viikkoa.
    5. Jos oraaliset 5-ASA-yhdisteet tai oraaliset kortikosteroidit (mukaan lukien budesonidi) on lopetettu äskettäin, niiden on täytynyt lopettaa vähintään 2 viikkoa.

  4. Seuraavien lääkkeiden/hoitojen on täytynyt lopettaa ennen tutkimusaineen ensimmäistä antoa:

    1. TNF-antagonistihoito (esim. infliksimabi, etanersepti, sertolitsumabi, adalimumabi, golimumabi), vedolitsumabi, ustekinumabi vähintään 4 viikon ajan.
    2. Syklosporiinia, takrolimuusia tai sirolimuusia vähintään 4 viikon ajan.
    3. 6-tioguaniinin (6-TG) käyttö on täytynyt lopettaa vähintään 4 viikoksi.
    4. Rektaaliset kortikosteroidit (eli kortikosteroidit [mukaan lukien budesonidi], joita annetaan
    5. peräsuoleen tai sigmoidiseen paksusuoleen vaahdon tai peräruiskeen tai peräpuikon kautta) vähintään 2 viikon ajan.
    6. Rektaaliset 5-ASA-yhdisteet (eli 5-ASA:t annettuna peräsuoleen tai sigmoidiseen paksusuoleen vaahdon tai peräruiskeen tai peräpuikkojen kautta) vähintään 2 viikon ajan.
    7. Parenteraalisia kortikosteroideja vähintään 2 viikon ajan.
    8. Täydellinen parenteraalinen ravitsemus (TPN) vähintään 2 viikon ajan.
    9. Antibiootit UC:n hoitoon (esim. siprofloksasiini, metronidatsoli tai rifaksimiini) vähintään 2 viikon ajan.
  5. Ei paksusuolen dysplasiaa tai pahanlaatuisia kasvaimia, mikä suljetaan pois kolonoskopialla 30 päivän sisällä MSC-synnöstä
  6. Kyky noudattaa protokollaa
  7. Pätevä ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
  8. Hänen on täytynyt olla menettänyt vasteen vähintään yhdelle monoklonaaliselle vasta-aineelle (anti-TNF-, anti-interleukiini- tai anti-integriinihoito) tai tofasitinibille, tai heillä on vasta-aihe biologiseen hoitoon

Poissulkemiskriteerit

  1. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
  2. Kliinisesti merkittävät sairaudet kuuden kuukauden aikana ennen MSC:iden antamista: esim. sydäninfarkti, aktiivinen angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai muut sairaudet, jotka tutkijoiden mielestä vaarantavat potilaan turvallisuuden.

  3. Erityiset poikkeukset;

    1. HIV
    2. Hepatiitti B tai C
    3. Epänormaali AST tai ALT seulonnassa > 3x normaalin yläraja?
  4. Aiemmat syövät, mukaan lukien melanooma (lukuun ottamatta paikallisia ihosyöpiä) 5 vuoden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
  5. Tutkimuslääke vuoden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
  6. Raskaana oleva tai imettävä.
  7. Jos potilas on lisääntymiskykyinen, hän ei halua käyttää riittäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana
  8. Fulminantti paksusuolitulehdus, joka vaatii kiireellistä leikkausta
  9. Samanaikainen aktiivinen paksusuolen Clostridium difficile -infektio
  10. Samanaikainen paksusuolen CMV-infektio
  11. Todisteet paksusuolen perforaatiosta
  12. Massiivinen verenvuoto paksusuolesta, joka vaatii kiireellistä leikkausta
  13. Haavainen paksusuolitulehdus tai epämääräinen paksusuolitulehdus
  14. Paksusuolen neoplasia preoperatiivisessa biopsiassa
  15. Avanneman esiintyminen
  16. Kolme tai useampi aikaisempi ohutsuolen resektio
  17. Paksusuolen ahtauma, joka ei pysty läpäisemään aikuisen kolonoskopiaa
  18. Aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi
  19. Kortikosteroideista ei voi päästä eroon
  20. Potilaat, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti
  21. Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia DMSO:lle, sian ja/tai naudan proteiineille. Kontrollipotilailla on lisäkriteerejä, jotka on täytettävä ennen kuin potilaat siirtyvät hoitoon.

Osallistumiskriteerit kontrollipotilaille ennen hoitovaiheeseen siirtymistä:

  1. Sai lumelääkettä ensimmäisen injektion yhteydessä
  2. Kaikki tähän mennessä tehdyt opintovierailut suoritettu
  3. Kliininen tila on pysynyt samana tai parantunut, ei huonontunut

Poissulkemiskriteerit kontrollipotilaille, jotka tulevat hoitovaiheeseen:

  1. Vaatii toistuvan sairaalahoidon paksusuolitulehduksen pahenemisen vuoksi
  2. Annettiin suun kautta ja suonensisäisesti steroideja paksusuolentulehduksen pahenemiseen
  3. Oli pahentunut vatsakipu tiheys suolen liikkeitä, verta ulosteessa
  4. Haluaa sulkea pois tutkimuksesta jatkaakseen lääketieteellisen hoidon tai leikkauksen eskalaatiota
  5. Sillä on leikkausta vaativa paksusuolen perforaatio
  6. On paksusuolen verenvuotoa, joka vaatii leikkausta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: remestemcel-L (150 miljoonaa solua)

Remestemcel-L:n kohdennettu endoskooppinen annostelu, annos 150 miljoonaa solua peruslinjassa paksusuolen seinämän aluslimakalvolle

Jos 3 kuukauden kuluttua remestemcel-L:n injektiosta on kliinistä, endoskooppista tai radiografista parantumista, potilaat saavat toisen remestemcel-L-annoksen, annos 150 miljoonaa mesenkymaalisia kantasoluja (sama annos kuin alkuperäinen)
Lääke: Remestemcel-L
aikuisten allogeeninen luuytimestä peräisin oleva mesenkymaalinen kantasolutuote lääketieteellisesti tulenkestävän Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon
Kokeellinen: remestemcel-L (300 miljoonaa solua)

Remestemcel-L:n kohdennettu endoskooppinen annostelu, annoksena 300 miljoonaa solua paksusuolen seinämän aluslimakalvolle alkuvaiheessa.

Jos 3 kuukautta remestemcel-L:n injektion jälkeen on havaittavissa kliinistä, endoskooppista tai radiografista parantumista, potilaat saavat toisen remestemcel-L-annoksen, annoksena 300 miljoonaa mesenkymaalista kantasolua (sama annos kuin alkuperäinen).
Lääke: Remestemcel-L
aikuisten allogeeninen luuytimestä peräisin oleva mesenkymaalinen kantasolutuote lääketieteellisesti tulenkestävän Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon
Placebo Comparator: Placebo

Suora injektio normaalia suolaliuosta paksusuolen seinämän aluslimakalvolle. Jos toipuminen ei ole täydellinen 3 kuukauden jälkeen, osallistujat siirtyvät sitten hoitoryhmään saadakseen suoran injektion remestemcel-L:ää annoksella 150 tai 300 miljoonaa solua paksusuolen seinämän aluslimakalvolle.

Jos 6 kuukautta remestemcel-L:n injektion jälkeen on kliinistä, endoskooppista tai radiografista parantumista, potilaat saavat toisen annoksen remestemcel-L:ää annoksella 150 tai 300 miljoonaa mesenkymaalisia kantasoluja (sama annos kuin alkuperäisessä).
Muut: Plasebo
Normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Kuukausi 3
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste on määrittää remestemcel-L:n, ex vivo laajennetun allogeenisen luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisen kantasolutuotteen, endoskooppisen injektion turvallisuus ja toteutettavuus lääketieteellisesti refraktorisen Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon.
Kuukausi 3

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tulehduksellisen suolistosairauden kyselylomake
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 24

Tulehduksellinen suolistosairauskyselylomaketta käytetään osallistujien elämänlaadun mittaamiseen.

*Pistemäärä vaihtelee välillä 32 (paras terveys) 224 (huonoin terveys)
Kuukausi 1 - kuukausi 24
EuroQol 5 Dimensions -tutkimus
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 24

EuroQol 5 Dimensions -tutkimuksella mitataan osallistujien elämänlaatua.

*Pistemäärä vaihtelee 5:stä (täysi kunto) 25:een (huonoin terveys).
Kuukausi 1 - kuukausi 24
Lyhyt lomake 36 terveyskysely
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 24

Lyhyen lomakkeen 36 terveyskyselyn avulla mitataan osallistujien elämänlaatua.

*Pistemäärä vaihtelee 0:sta (heikoin terveydentila) 3600:een (suotuisin terveydentila)
Kuukausi 1 - kuukausi 24
Täydellinen kliininen paraneminen
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 12

Niiden osallistujien määrä, jotka paranivat täydellisesti kliinisesti 150 tai 300 miljoonan luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisen kantasolun injektion jälkeen lääketieteellisesti refraktorisen Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon.

Täydellinen paraneminen määritellään seuraavasti: Kliininen ja endoskooppinen remissio

Kliininen paraneminen: CRP normalisoituu <2,87 mg:aan litrassa, CDAI putoaa <150

Radiografinen paraneminen: MR enterografia tulehduksen parantamiseksi

Endoskooppinen paraneminen: limakalvohaavojen puuttuminen ja SES-CD-pisteet 0-5
Kuukausi 3, kuukausi 12
Kliininen vaste
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 12

Osallistujien määrä, joilla oli kliininen vaste 150 tai 300 miljoonan allogeenisen luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisen kantasolutuotteen injektion jälkeen lääketieteellisesti refraktorisen Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon.

Kliininen vaste määritellään seuraavasti:

Kliininen paraneminen: CRP normalisoituu <2,87 mg:aan litrassa, CDAI putoaa <150

Radiografinen paraneminen: MR enterografia tulehduksen parantamiseksi

Endoskooppinen paraneminen: limakalvohaavojen puuttuminen ja SES-CD-pisteet 0-5
Kuukausi 3, kuukausi 12
Osittainen kliininen vaste
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 12

Osallistujien määrä, joilla oli osittainen kliininen vaste 150 tai 300 miljoonan allogeenisen luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisen kantasolutuotteen injektion jälkeen lääketieteellisesti refraktorisen Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon.

Osittainen kliininen vaste määritellään seuraavasti:

Kliininen paraneminen: >25 % CRP:n lasku, CDAI:n lasku <100 pisteellä

Radiografinen paraneminen: MR-enterografia tulehduksen paranemisen kanssa

Endoskooppinen paraneminen: Vähentynyt SES-CD > 25 % mutta < 50 % tai pistemääräksi 10-15
Kuukausi 3, kuukausi 12
Vastauksen puute
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 12

Niiden osallistujien määrä, joilla ei saatu vastetta 150 tai 300 miljoonan allogeenisen luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisen kantasolutuotteen injektion jälkeen lääketieteellisesti refraktorisen Crohnin paksusuolentulehduksen hoitoon.

Vastauksen puute määritellään seuraavasti:

Kliininen paraneminen: Ei parannusta

Radiografinen paraneminen: MR-enterografia ilman tulehduksen paranemista

Endoskooppinen paraneminen: Ei parannusta SES-CD: ssä
Kuukausi 3, kuukausi 12
Crohnin taudin aktiivisuusindeksi
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 24

Crohnin taudin aktiivisuusindeksiä käytetään mittaamaan osallistujien elämänlaatua.

*Crohnin taudin remissio määritellään CDAI:ksi alle 150. Vakava sairaus määritellään arvoksi, joka on suurempi kuin 450.
Kuukausi 1 - kuukausi 24
Tulehduksellista suolistosairautta sairastava potilas ilmoitti hoidon vaikutustutkimuksesta
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 24

IBD-potilaiden raportoitua hoidon vaikutustutkimusta käytetään osallistujien elämänlaadun mittaamiseen.

*Pistemäärä vaihtelee 3:sta (tyytyväisin) 15:een (vähiten tyytyväinen)
Kuukausi 1 - kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Cleveland Clinic

Yhteistyökumppanit

Mesoblast, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Amy Lightner, MD, The Cleveland Clinic

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20-845

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Crohnin paksusuolitulehdus

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa