このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

医学的に難治性のクローン性大腸炎の治療のための間葉系幹細胞の研究

2022年4月4日 更新者:Amy Lightner、The Cleveland Clinic

医学的に難治性のクローン性大腸炎の治療のための、体外培養で増殖させた成人同種異系骨髄由来間葉系幹細胞製品であるRemestemcel-Lの第IB/IIA相試験

クローン病には、いくつかの表現型 (炎症性、狭窄、瘻孔形成) と部位 (小腸、回盲部、結腸、および肛門周囲) があります。 患者の約 3 分の 1 は結腸に限定された炎症を起こしています。 最大 3 分の 2 は医学的に難治性となり、症状をコントロールするために腹部結腸全摘術が必要になります。 この研究の目的は、医学的に難治性のクローン性大腸炎の患者を治療するために、標的内視鏡送達によって送達される同種骨髄由来間葉系幹細胞(MSC)を使用することの安全性と有効性を判断することです。

調査の概要

詳細な説明

医学的に難治性のクローン性大腸炎の参加者は、体外培養で増殖させた同種異系骨髄由来の間葉系幹細胞産物であるレメステムセル-Lを1億5,000万または3億用量で標的内視鏡送達することによって治療されます。 これは、結腸および直腸壁の粘膜下層に注入されます。

患者は、1億5,000万個または3億個のMSC(初回と同じ用量)の用量で、レメステムセル-Lの2回目の投与を受けます。 レメステムセル-Lの注射後3か月の時点で臨床的寛解が見られた場合、医学的管理および/または手術のエスカレーションは遅れ、患者は観察されます。 治療を受けている患者に症状の悪化または改善がない場合、患者は標準治療に従って医学的管理または結腸切除術の段階を段階的に進めることになります。 改善が見られない対照患者は、3か月後にレメステムセル-Lの投与に切り替えられ、6か月後に再投与される可能性があります。 すべての患者は最初の治療後 2 年間追跡調査されます。

治験薬の1億5,000万MSC投与を受ける患者3人の合計4コホート(治療2:対照1)と、治験薬3億MSCの投与を受ける患者3人の合計4コホート(治療2:対照1)が存在する。薬。 この研究には合計 24 名の参加者が登録される予定です。

この研究の主要評価項目は、医学的に難治性のクローン病大腸炎の治療のための、体外培養増殖同種異系骨髄由来間葉系幹細胞製品であるレメステムセル-Lの内視鏡注射の安全性と実現可能性を判断することです。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

24

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
        • コンタクト:
          • Alex VanDenBossche, BSN

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~75年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

すべての患者がプロトコルに参加するための包含基準

  1. 18歳から75歳までの男性と女性。
  2. 医学的に難治性の症状が持続し、1回の抗TNF療法で効果が得られず、次の段階として結腸亜全摘術または医学的管理の段階的拡大が必要な、少なくとも6か月のクローン病大腸炎。
  3. 過去にコルチコステロイド、5-ASA 薬、チオプリン、メトトレキサート、抗 TNF 療法、抗インテグリンおよび抗インターロイキンへの曝露は許可されていますが、モノクローナル抗体については 4 週間の休薬期間が必要です。

    1. 従来の免疫調節薬 (AZA、6-MP、または MTX) を投与されている場合は、それらを 12 週間以上、安定した用量で少なくとも 4 週間服用しなければなりません。
    2. AZA、6-MP、または MTX が最近中止された場合は、少なくとも 4 週間中止されている必要があります。
    3. 5-ASA 化合物を経口投与する場合、用量は少なくとも 4 週間安定していなければなりません。経口コルチコステロイドを投与する場合、プレドニゾンまたは同等の用量は 20 mg/日以下であり、少なくとも 4 週間安定していなければなりません。
    4. ブデソニドを投与されている場合、用量は少なくとも 2 週間安定していなければなりません。
    5. 経口 5-ASA 化合物または経口コルチコステロイド (ブデソニドを含む) を最近中止した場合は、少なくとも 2 週間中止しなければなりません。
  4. 以下の薬物療法/治療法は、治験薬の初回投与前に中止されている必要があります。

    1. TNF拮抗薬療法(例、インフリキシマブ、エタネルセプト、セルトリズマブ、アダリムマブ、ゴリムマブ)、ベドリズマブ、ウステキヌマブを少なくとも4週間投与。
    2. シクロスポリン、タクロリムス、またはシロリムスを少なくとも 4 週間投与。
    3. 6-チオグアニン (6-TG) は少なくとも 4 週間中止されている必要があります。
    4. 直腸コルチコステロイド(すなわち、直腸に投与されるコルチコステロイド(ブデソニドを含む))
    5. 直腸またはS状結腸にフォーム、浣腸、または座薬を使用して)少なくとも2週間。
    6. 少なくとも2週間の直腸5-ASA化合物(すなわち、フォーム、浣腸、または座薬を介して直腸またはS状結腸に投与される5-ASA)。
    7. 少なくとも2週間の非経口コルチコステロイド。
    8. 少なくとも 2 週間の完全非経口栄養 (TPN)。
    9. 少なくとも2週間のUC治療用の抗生物質(例、シプロフロキサシン、メトロニダゾール、またはリファキシミン)。
  5. MSC出産後30日以内に結腸内視鏡検査で除外された結腸異形成および悪性腫瘍がないこと
  6. プロトコルに準拠する能力
  7. 書面によるインフォームドコンセントを提供できる有能な人材
  8. 少なくとも 1 つのモノクローナル抗体 (抗 TNF、抗インターロイキン、または抗インテグリン療法)、またはトファシチニブに対して反応を失っているか、生物学的療法に対する禁忌がある必要があります。

除外基準

  1. インフォームドコンセントを与えることができない。
  2. MSC投与前6か月以内の臨床的に重大な病状:例: 心筋梗塞、活動性狭心症、うっ血性心不全、または研究者の見解では患者の安全性を損なうと考えられるその他の状態。
  3. 特定の除外事項;

    1. HIV
    2. B型またはC型肝炎
    3. スクリーニング時の異常なASTまたはALTは正常の上限の3倍を超えると定義されますか?
  4. -研究登録後5年以内の黒色腫を含むがんの病歴(限局性皮膚がんを除く)
  5. 研究登録後1年以内の治験薬
  6. 妊娠中または授乳中。
  7. 患者に生殖能力があり、研究期間中に適切な避妊手段を使用することを望まない場合
  8. 緊急手術が必要な劇症大腸炎
  9. 結腸の活動性クロストリジウム・ディフィシル感染症の同時発生
  10. 結腸の同時CMV感染
  11. 結腸穿孔の証拠
  12. 結腸からの大量出血で緊急手術が必要
  13. 潰瘍性大腸炎または不定形大腸炎
  14. 術前生検による結腸の腫瘍形成
  15. オストミーの存在
  16. 過去に3回以上の小腸切除術を受けている
  17. 成人用結腸鏡を通過できない結腸狭窄
  18. 活動性または潜在性結核
  19. コルチコステロイドをやめられない
  20. 原発性硬化性胆管炎の患者
  21. DMSO、ブタおよび/またはウシタンパク質に対する既知のアレルギーを持つ患者。 対照患者には、患者が治療を受けるために横断する前に満たす必要がある追加の基準があります。

治療段階に入る前の対照患者の包含基準:

  1. 最初の注射時にプラセボを投与された
  2. これまでのすべての研究訪問を完了しました
  3. 臨床状態は悪化せず、同じか改善している

治療段階に入る対照患者の除外基準:

  1. 大腸炎の再発により繰り返し入院が必要となる
  2. 大腸炎の再発に対して経口および静脈内ステロイドを投与されている
  3. 腹痛が悪化した、排便回数、血便があった
  4. 医学的管理または手術のエスカレーションを追求するために研究から除外されることを希望する
  5. 手術が必要な結腸穿孔がある
  6. 手術が必要な結腸出血がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:平行
  • マスキング:独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:remestemcel-L (1億5,000万細胞)

ベースライン時に結腸壁の粘膜下層への1億5,000万細胞の用量でのレメステムセル-Lの標的内視鏡送達

レメステムセル-Lの注射後3か月で、臨床的、内視鏡的、またはX線検査で改善が見られた場合、患者は1億5,000万MSC(初回と同じ用量)の用量でレメステムセル-Lの2回目の投与を受けることになります。

医学的に難治性のクローン性大腸炎の治療のための成人同種異系骨髄由来間葉系幹細胞製品
実験的:remestemcel-L (3億細胞)

ベースライン時に結腸壁の粘膜下層に3億細胞の用量でレメステムセル-Lを内視鏡的に標的送達する。

レメステムセル-Lの注射後3か月で臨床的、内視鏡的、またはX線検査で改善がみられた場合、患者は3億MSC(初回と同用量)の用量でレメステムセル-Lの2回目の投与を受けることになる。

医学的に難治性のクローン性大腸炎の治療のための成人同種異系骨髄由来間葉系幹細胞製品
PLACEBO_COMPARATOR:プラセボ

結腸壁の粘膜下層に生理食塩水を直接注入します。 3か月経っても完全に治癒しない場合、参加者は治療グループに移り、結腸壁の粘膜下層に1億5000万または3億細胞のレメステムセル-Lを直接注射する。

レメステムセル-Lの注射後6か月の時点で、臨床的、内視鏡的、またはX線検査で改善が見られた場合、患者は1億5,000万または3億個のMSC(初回と同じ用量)の用量で2回目のレメステムセル-Lの投与を受けることになります。

生理食塩水

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に関連した有害事象
時間枠:3ヶ月目
この研究の主要評価項目は、医学的に難治性のクローン病大腸炎の治療における、体外で増殖させた同種異系骨髄由来間葉系幹細胞製品であるレメステムセル-Lの内視鏡注射の安全性と実現可能性を判断することです。
3ヶ月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
炎症性腸疾患アンケート
時間枠:月 1 ~ 月 24

炎症性腸疾患アンケートは、参加者の生活の質を測定するために使用されます。

*スコアの範囲は 32 (最高の健康状態) から 224 (最悪の健康状態) です。

月 1 ~ 月 24
EuroQol 5 寸法調査
時間枠:月 1 ~ 月 24

EuroQol 5 ディメンション調査は、参加者の生活の質を測定するために使用されます。

*スコアの範囲は 5 (完全な健康状態) から 25 (最悪の健康状態) までです。

月 1 ~ 月 24
ショート フォーム 36 健康アンケート
時間枠:月 1 ~ 月 24

Short Form 36健康調査は、参加者の生活の質を測定するために使用されます。

*スコアの範囲は 0 (健康状態が最も悪い) から 3600 (健康状態が最も良い) までです。

月 1 ~ 月 24
完全な臨床治癒
時間枠:3ヶ月目、12ヶ月目

医学的に難治性のクローン病大腸炎の治療のために、1億5,000万個または3億個の骨髄同種由来間葉系幹細胞を注射した後、臨床的に完全治癒した参加者の数。

完全治癒は次のように定義されます: 臨床的および内視鏡的寛解

臨床的治癒: CRP が 1 リットルあたり 2.87 mg 未満に正常化、CDAI が 150 未満に低下

X線による治癒:炎症の改善を伴うMRエンテログラフィー

内視鏡的治癒: 粘膜潰瘍形成がなく、SES-CD スコアが 0 ~ 5

3ヶ月目、12ヶ月目
臨床反応
時間枠:3ヶ月目、12ヶ月目

医学的に難治性のクローン病大腸炎の治療のために、1億5,000万個または3億個の同種骨髄由来間葉系幹細胞産物を注射した後に臨床反応を示した参加者の数。

臨床反応は次のように定義されます。

臨床的治癒: CRP が 1 リットルあたり 2.87 mg 未満に正常化、CDAI が 150 未満に低下

X線による治癒:炎症の改善を伴うMRエンテログラフィー

内視鏡的治癒: 粘膜潰瘍形成がなく、SES-CD スコアが 0 ~ 5

3ヶ月目、12ヶ月目
部分的な臨床反応
時間枠:3ヶ月目、12ヶ月目

医学的に難治性のクローン病大腸炎の治療のために、1億5,000万個または3億個の同種骨髄由来間葉系幹細胞産物を注射した後に部分的な臨床反応が得られた参加者の数。

部分的な臨床反応は次のように定義されます。

臨床的治癒: CRP の >25% 減少、CDAI の <100 ポイントの減少

X線による治癒:炎症の改善を伴うMRエンテログラフィー

内視鏡的治癒: SES-CD が 25% 以上減少したが、50% 未満、または 10 ~ 15 のスコアまで減少

3ヶ月目、12ヶ月目
応答の欠如
時間枠:3ヶ月目、12ヶ月目

医学的に難治性のクローン病大腸炎の治療のために、1億5,000万個または3億個の同種骨髄由来間葉系幹細胞産物を注射した後に反応が見られなかった参加者の数。

応答の欠如は次のように定義されます。

臨床的治癒: 改善なし

X線による治癒: 炎症を解消しないMRエンテログラフィー

内視鏡的治癒: SES-CD は改善なし

3ヶ月目、12ヶ月目
クローン病活動性指数
時間枠:1 か月目から 24 か月目まで

クローン病活動性指数は、参加者の生活の質を測定するために使用されます。

*クローン病の寛解は、CDAI 150 未満として定義されます。 重篤な疾患は、450 を超える値として定義されます。

1 か月目から 24 か月目まで
炎症性腸疾患患者報告による治療効果調査
時間枠:1 か月目から 24 か月目まで

IBD患者から報告された治療影響調査は、参加者の生活の質を測定するために使用されます。

*スコアの範囲は 3 (最も満足) ~ 15 (最も満足度が低い)

1 か月目から 24 か月目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

協力者

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月4日

一次修了 (予期された)

2023年10月1日

研究の完了 (予期された)

2023年10月1日

試験登録日

最初に提出

2020年9月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月11日

最初の投稿 (実際)

2020年9月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年4月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月4日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

プラセボの臨床試験

3
購読する