Szwajcarskie badanie wpływu leku Mayzent na pacjentów z SPMS w długoterminowym badaniu nieinterwencyjnym (SWISSMASIA)

Siponimod

Pacjentom podawano Siponimod zgodnie ze szwajcarską etykietą

Inny: Siponimod

Prospektywne obserwacyjne badanie kohortowe. Nie ma przydziału leczenia. Pacjenci, którym podawano siponimod zgodnie ze szwajcarską etykietą, którzy rozpoczęli leczenie przed włączeniem pacjenta do badania, zostaną włączeni do badania.

Zmiana rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS)

Skala EDSS jest szeroko stosowanym narzędziem do określania stopnia niepełnosprawności w SM w dowolnym momencie. Wartość EDSS jest generowana na podstawie ogólnego wrażenia i indywidualnych wyników następujących układów funkcjonalnych: poznanie, nastrój, zmęczenie, wzrok, pień mózgu, kończyny górne, kończyny dolne, czynność pęcherza i jelit, seksualność. Daje to skalę od 0 (zdrowy) do 10 (śmierć z powodu SM)

Odsetek pacjentów z sześciomiesięczną potwierdzoną progresją niesprawności (CDP) według rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS)

Progresja niesprawności na podstawie wyniku EDSS definiowana jest jako wzrost o 1 punkt w stosunku do wartości wyjściowej u pacjentów z wynikiem wyjściowym ≤ 5 lub wzrost o 0,5 punktu u pacjentów z wynikiem wyjściowym ≥5,5. W ramach drugorzędowego punktu końcowego tego badania pogorszenie EDSS o ≥1 punkt (wyjściowy EDSS ≤ 5) lub 0,5 punktu (wyjściowy EDSS ≥5,5) musi zostać potwierdzone po 6 miesiącach. Nazywa się to 6-miesięczną potwierdzoną progresją (6M-CDPEDSS). Wartości EDSS w celu potwierdzenia progresji nie mogą być określane podczas ataku. Maksymalny czas trwania ataku jest ograniczony do 90 dni

Odsetek pacjentów z sześciomiesięczną potwierdzoną progresją choroby za pomocą testu modalności symboli cyfrowych (SDMT)

SDMT jest czułym i swoistym testem służącym do badania uwagi, koncentracji i szybkości przetwarzania informacji, które są zwykle upośledzone u pacjentów z zaburzeniami poznawczymi ze stwardnieniem rozsianym.

Pacjenci otrzymują arkusz testowy SDMT. Na początku tego arkusza znajduje się 9 liczb sparowanych z 9 powiązanymi indywidualnymi symbolami. Poniżej znajdują się kolejne linie z symbolami i pustymi polami. Pacjenci muszą teraz jak najszybciej ustnie przypisać odpowiednie numery do symboli. Na początku testu podane są przykłady ćwiczeń, które nie są brane pod uwagę przy ocenie testu. Liczba poprawnie przypisanych pozycji w ciągu 90 sekund wpływa na wynik testu. Całkowity czas trwania testu wynosi około 5 minut.

SDMT: ≥4,0-punktowe potwierdzone pogorszenie w stosunku do wyniku wyjściowego, utrzymujące się odpowiednio przez co najmniej 6 miesięcy

Wpływ leczenia siponimodem na szybkość chodzenia mierzoną w teście marszu na 25 stóp (T25FWT) w czasie

T25-FW jest obiektywnym i ilościowym badaniem kończyn dolnych (Motl i in., 2017). To zatrzymuje czas w sekundach, w którym pacjent musi przejść 25 stóp (7,62 m). Pacjent powinien chodzić tak szybko i bezpiecznie, jak to możliwe. Ten test jest przeprowadzany dwa razy z rzędu, a średnia wartość wymaganego czasu jest dokumentowana w sekundach. Poprawa lub pogorszenie o 20% jest postrzegane jako klinicznie istotna zmiana (Motl i in., 2017).

Wpływ leczenia Siponimodem na jakość życia na podstawie EQ-5D

Kwestionariusz pacjenta EQ-5D jest ogólnym wielowymiarowym instrumentem pomiarowym służącym do opisu jakości życia związanej ze zdrowiem (EuroQol, 1999). Uwzględniono pięć domen: mobilność, umiejętność dbania o siebie, codzienne czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Dla poszczególnych wymiarów wybierana jest najwłaściwsza odpowiedź spośród trzech podanych opcji (1 = brak problemu, 2 = średni problem, 3 = poważny problem). Dodatkowo pacjent zaznacza aktualny stan zdrowia w skali od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy wyobrażalny stan zdrowia).

Wpływ leczenia siponimodem na zmęczenie mierzone za pomocą skali zmęczenia funkcji motorycznych i poznawczych (FSMC)

FSMC to kwestionariusz pacjenta mający na celu wyjaśnienie zmęczenia poznawczego i motorycznego, typowego objawu SM (Penner i in., 2009). Z pomocą FSMC określa się poznawczy, motoryczny i całkowity wynik. Podwyższone wyniki wskazują na większe upośledzenie spowodowane zmęczeniem.

Skala 5-punktowa (od „całkowicie nie dotyczy” do „całkowicie dotyczy”) daje wynik od 1 do 5 dla każdego punktowanego pytania.

Wpływ leczenia siponimodem na zmęczenie mierzone za pomocą kwestionariusza depresji Becka (BDI)

BDI to kwestionariusz pacjenta służący do pomiaru nasilenia depresji (Beck, 1972). Depresja jest częstym objawem SM i może powodować zmęczenie. Za pomocą testu BDI oceniamy częstość depresji i jej korelację ze zmęczeniem. Daje to skalę od 0 do 63. Stopień depresji ocenia się według poniższej tabeli:

• 0-13: brak lub minimalne objawy
• 14-19: łagodne objawy
• 20-28: umiarkowane objawy
• 29-63: ciężkie objawy depresyjne

Wpływ leczenia siponimodem na zmęczenie mierzone za pomocą kwestionariusza skali senności Epwortha (ESS).

ESS to kwestionariusz pacjenta służący do pomiaru senności w ciągu dnia (Ibanez i in., 2017). Wyniki ESS pozwolą skorelować, czy obserwowane zmęczenie można przypisać senności w ciągu dnia. Poziom senności ocenia się zgodnie z poniższą tabelą:

0-5 Niższa normalna senność w ciągu dnia 6-10 Wyższa normalna senność w ciągu dnia 11-12 Łagodna nadmierna senność w ciągu dnia 13-15 Umiarkowana nadmierna senność w ciągu dnia 16-24 Ciężka nadmierna senność w ciągu dnia