Studio svizzero sull'impatto di Mayzent sui pazienti con SPMS in uno studio non interventistico a lungo termine (SWISSMASIA)

Siponimod

Pazienti trattati con Siponimod secondo l'etichetta svizzera

Altro: Siponimod

Studio prospettico osservazionale di coorte. Non c'è allocazione del trattamento. Saranno arruolati i pazienti trattati con siponimod secondo l'etichetta svizzera, che hanno iniziato prima dell'inclusione del paziente nello studio.

Modifica della scala ampliata dello stato di disabilità (EDSS)

Il punteggio EDSS è uno strumento ampiamente utilizzato per determinare il grado di disabilità nella SM in qualsiasi momento. Il valore EDSS viene generato in base all'impressione complessiva e ai punteggi individuali dei seguenti sistemi funzionali: cognizione, umore, affaticamento, visione, tronco encefalico, estremità superiori, estremità inferiori, funzione vescicale e intestinale, sessualità. Ciò si traduce in una scala da 0 (sano) a 10 (morte per SM)

Percentuale di pazienti con progressione della disabilità confermata a sei mesi (CDP) in base alla scala ampliata dello stato di disabilità (EDSS)

La progressione della disabilità basata sul punteggio EDSS è definita come un aumento di 1 punto rispetto al basale nei pazienti con un punteggio basale ≤ 5 o un aumento di 0,5 punti nei pazienti con un punteggio basale ≥5,5. Come parte di un endpoint secondario di questo studio, il deterioramento dell'EDSS di ≥1 punto (EDSS al basale ≤ 5) o 0,5 punti (EDSS al basale ≥5,5) deve essere confermato dopo 6 mesi. Questa è chiamata progressione confermata a 6 mesi (6M-CPEDSS). I valori EDSS per confermare la progressione non devono essere determinati durante un attacco. La durata massima di un attacco è limitata a 90 giorni

Proporzione di pazienti con progressione della malattia confermata a sei mesi dal test delle modalità delle cifre dei simboli (SDMT)

L'SDMT è un test sensibile e specifico per esaminare l'attenzione, la concentrazione e la velocità di elaborazione delle informazioni, che sono tipicamente compromesse nei pazienti affetti da SM con deficit cognitivo.

I pazienti ricevono un foglio di prova SDMT. All'inizio di questo foglio ci sono 9 numeri abbinati a 9 simboli individuali associati. Sotto ci sono ulteriori righe con simboli e caselle vuote. I pazienti devono ora assegnare verbalmente i numeri corretti ai simboli il più rapidamente possibile. Esempi di esercizi sono forniti all'inizio del test che non vengono presi in considerazione durante la valutazione del test. Il numero di elementi assegnati correttamente entro 90 secondi risulta nel punteggio del test. La durata totale della prova è di circa 5 minuti.

SDMT: peggioramento confermato ≥4,0 punti rispetto al punteggio basale sostenuto per almeno 6 mesi rispettivamente

Effetto del trattamento di Siponimod sulla velocità di deambulazione misurata dal test di camminata a tempo di 25 piedi (T25FWT)

Il T25-FW è un test oggettivo e quantitativo degli arti inferiori (Motl et al., 2017). Questo interrompe il tempo in secondi di cui un paziente ha bisogno per camminare per 25 piedi (7,62 m). Il paziente deve camminare il più velocemente e in sicurezza possibile. Questo test viene eseguito due volte di seguito e viene documentato il valore medio del tempo richiesto in secondi. Un miglioramento o un peggioramento del 20% è considerato un cambiamento clinicamente significativo (Motl et al., 2017).

Effetto del trattamento di Siponimod sulla qualità della vita basato su EQ-5D

Il questionario paziente EQ-5D è uno strumento di misurazione multidimensionale generico per descrivere la qualità della vita correlata alla salute (EuroQol, 1999). Vengono presi in considerazione i cinque domini mobilità, capacità di prendersi cura di sé, attività quotidiane, dolore/disagio e ansia/depressione. Per le singole dimensioni, viene selezionata la risposta più appropriata tra tre opzioni date (1 = nessun problema, 2 = problema moderato, 3 = problema grave). Inoltre, il paziente contrassegna lo stato di salute attuale su una scala da 0 (peggiore stato di salute immaginabile) a 100 (migliore stato di salute immaginabile).

Effetto del trattamento di Siponimod sulla fatica misurato dalla Fatigue Scale for Motor and Cognitive Functions (FSMC)

Il FSMC è un questionario paziente per chiarire la fatica cognitiva e motoria, un sintomo tipico della SM (Penner et al., 2009). Con l'aiuto del FSMC, vengono determinati un punteggio cognitivo, motorio e totale. Punteggi aumentati indicano una maggiore menomazione causata dalla fatica.

Una scala a 5 punti (che va da "non si applica affatto" a "si applica completamente") produce un punteggio compreso tra 1 e 5 per ogni domanda valutata.

Effetto del trattamento di Siponimod sulla fatica misurato dall'inventario della depressione di Beck (BDI)

BDI è un questionario paziente per misurare la gravità della depressione (Beck, 1972). La depressione è un sintomo comune nella SM e può causare affaticamento. Con il test BDI valutiamo la frequenza della depressione e la sua correlazione con la fatica. Ciò si traduce in una scala da 0 a 63. Il livello di depressione viene valutato secondo la tabella seguente:

• 0-13: sintomi assenti o minimi
• 14-19: sintomi lievi
• 20-28: sintomi moderati
• 29-63: gravi sintomi depressivi

Effetto del trattamento di Siponimod sulla fatica misurato dal questionario Epworth sleepiness scale (ESS).

ESS è un questionario paziente per misurare la sonnolenza diurna (Ibanez et al, 2017). I risultati dell'ESS permetteranno di correlare se la fatica osservata possa essere attribuita alla sonnolenza diurna. Il livello di sonnolenza viene valutato in base alla tabella seguente:

0-5 Inferiore Normale Sonnolenza diurna 6-10 Superiore Normale Sonnolenza diurna 11-12 Lieve Eccessiva Sonnolenza diurna 13-15 Moderata Eccessiva Sonnolenza diurna 16-24 Grave Eccessiva Sonnolenza diurna