Dookolnerwowa toksyna botulinowa typu A (Inkobotulinumtoksyna-A) w leczeniu zespołu bólu regionalnego typu złożonego – otwarte badanie wykonalności (PINCom)

Badanie PINCom to jednoośrodkowe, otwarte badanie wykonalności, zaprojektowane w celu oceny praktycznej wykonalności, bezpieczeństwa i tolerancji ultrasonograficznie kontrolowanego okołonerwowego wstrzyknięcia inokobotulinotoksyny-A u dorosłych z jednostronnym zespołem algodystroficznym (CRPS) kończyny górnej lub dolnej. W zależności od dystrybucji anatomicznej objawów, wstrzyknięcia są podawane w splot ramienny nadobojczykowy (kończyna górna) lub w docelowe miejsca nerwu kulszowego i/lub udowego (kończyna dolna). Wszystkie procedury są wykonywane pod kontrolą ultrasonograficzną podczas jednej sesji leczenia.

Głównym celem badania jest ustalenie, czy większe randomizowane badanie kontrolowane okołonerwowej inokobotulinotoksyny-A w CRPS jest wykonalne w ośrodku badawczym. Wyniki wykonalności obejmują tempo rekrutacji, stosunek przesiewowania do włączenia, retencję, przestrzeganie wizyt badawczych i codziennego uzupełniania dziennika bólu oraz kompletność danych wynikowych.

Bezpieczeństwo jest oceniane poprzez monitorowanie poważnych zdarzeń niepożądanych oraz ukierunkowane przesiewanie pod kątem powikłań związanych z procedurą, potencjalnego uszkodzenia nerwów i oznak rozprzestrzeniania się toksyny botulinowej w organizmie. Zdarzenia niepożądane są rejestrowane przez cały okres badania. Biorąc pod uwagę cechy kliniczne CRPS, zaostrzenia są monitorowane oddzielnie jako wynik tolerancji, a nie jako główny punkt końcowy bezpieczeństwa.

Tolerancja i doświadczenia uczestników są oceniane za pomocą połączenia ustrukturyzowanego monitorowania objawów i częściowo ustrukturyzowanego wywiadu jakościowego przeprowadzanego podczas obserwacji. Wywiad bada doświadczenia uczestników dotyczące procedury wstrzyknięcia, postrzeganego obciążenia związanego z uczestnictwem w badaniu oraz akceptowalności interwencji. Ten komponent jakościowy ma na celu informowanie o udoskonaleniu protokołu i projektowaniu badań zorientowanych na pacjenta.

Eksploracyjne wyniki kliniczne są zbierane w celu scharakteryzowania zmienności objawów i poinformowania o przyszłym projektowaniu badań. Obejmują one codzienne oceny natężenia bólu, oceny w skali ciężkości CRPS, mapowanie objawów czuciowych oraz miary wyników zgłaszane przez pacjentów oceniające jakość bólu, czynniki psychologiczne, funkcję fizyczną i jakość życia. Te miary nie mają mocy do oceny skuteczności, ale będą używane do oszacowania zmienności i optymalnego czasu pomiaru wyników dla przyszłego definitywnego badania.

Uczestnicy są obserwowani przez 12 tygodni po leczeniu. Wyniki tego badania wykonalności zostaną wykorzystane do kierowania decyzjami dotyczącymi projektu, wyboru wyników i aspektów operacyjnych kolejnego randomizowanego badania kontrolowanego oceniającego okołonerwową inokobotulinotoksynę-A w leczeniu CRPS.