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Terapia direcionada dirigida por testes genéticos no tratamento de pacientes pediátricos com tumores sólidos avançados recidivantes ou refratários, linfomas não-Hodgkin ou distúrbios histiocíticos (The Pediatric MATCH Screening Trial)

29 de maio de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Protocolo de Triagem NCI-COG Pediatric MATCH (Análise Molecular para Escolha de Terapia)

Esta triagem pediátrica MATCH e multi-sub-estudo de fase II avalia como funciona o tratamento dirigido por testes genéticos em pacientes pediátricos com tumores sólidos, linfomas não-Hodgkin ou distúrbios histiocíticos que progrediram seguindo pelo menos uma linha de tratamento sistêmico padrão terapia e/ou para o qual não existe tratamento padrão que tenha demonstrado prolongar a sobrevida. Os testes genéticos analisam o material genético único (genes) das células tumorais dos pacientes. Pacientes com alterações genéticas ou anormalidades (mutações) podem se beneficiar mais do tratamento que visa a mutação genética específica de seu tumor e pode ajudar os médicos a planejar um tratamento melhor para pacientes com tumores sólidos ou linfomas não-Hodgkin.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Utilizar dados clínicos e biológicos para avaliar a elegibilidade para subprotocolos específicos de alvos de vias de fase 2 de agentes de alvos de vias em pacientes pediátricos com tumores sólidos avançados, linfomas não-Hodgkin e distúrbios histiocíticos.

II. Determinar a proporção de pacientes pediátricos cujos tumores avançados apresentam alterações nas vias que podem ser alvo de drogas anticancerígenas selecionadas. (Concluído) III. Determinar as taxas de resposta objetiva (ORR; resposta completa + resposta parcial) em pacientes pediátricos com tumores sólidos avançados, linfomas não-Hodgkin e distúrbios histiocíticos com alterações genômicas especificadas a priori tratados com agentes direcionados à via.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Estimar a sobrevida livre de progressão em pacientes pediátricos recebendo terapias direcionadas para tumores sólidos avançados, linfomas não-Hodgkin e distúrbios histiocíticos.

II. Obter informações preliminares ou adicionais sobre a tolerabilidade de terapias direcionadas em crianças com câncer avançado.

III. Fornecer estimativas preliminares da farmacocinética de terapias direcionadas em crianças com câncer avançado.

4. Obter informações preliminares sobre a taxa de resposta à terapia direcionada em pacientes cujos tumores carecem de alterações acionáveis, conforme definido para o estudo de análise molecular para escolha de terapia (MATCH), para agentes selecionados para os quais a eficácia é observada na coorte primária pareada.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Aumentar o conhecimento da paisagem genômica de tumores sólidos pediátricos avançados, linfomas não-Hodgkin e distúrbios histiocíticos.

II. Descrever as alterações genômicas que ocorrem em cânceres pediátricos avançados entre o momento do diagnóstico inicial e a recidiva, nos casos em que amostras tumorais pareadas estão disponíveis.

III. Explorar abordagens para diagnosticar e traçar o perfil genômico de cânceres pediátricos avançados por meio da avaliação do ácido desoxirribonucléico (DNA) tumoral circulante.

4. Determinar a frequência e o espectro de mutações germinativas de suscetibilidade ao câncer em crianças com tumores sólidos recidivantes e linfomas não-Hodgkin e avaliar a viabilidade do retorno desses resultados no cenário de grupo da Rede Nacional de Ensaios Clínicos (NCTN).

CONTORNO:

ETAPA 1 (TRIAGEM): Os pacientes são submetidos à biópsia juntamente com a triagem mutacional do tumor do material da biópsia para mutações, amplificações ou translocações pré-definidas específicas de interesse por meio de sequenciamento tumoral e imuno-histoquímica. Os pacientes também passam por coleta de amostras de sangue para fins de pesquisa.

PASSO 2 (TRATAMENTO): Os pacientes com uma mutação alvo de um ou mais dos medicamentos experimentais usados ​​neste estudo ou aqueles sem mutações são designados para 1 de 10 subprotocolos de tratamento.

APEC1621A: Pacientes com uma fusão de genes NTRK1, NTRK2 ou NTRK3 recebem sulfato de larotrectinibe por via oral (PO) ou por sonda nasogástrica ou gástrica duas vezes ao dia (BID) nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621B: Pacientes com uma mutação do gene FGFR1, FGFR2, FGFR3 ou FGFR4 recebem erdafitinibe PO uma vez ao dia (QD) nos dias 1-28 de cada ciclo. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 26 ciclos (2 anos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes são submetidos a radiografia, tomografia computadorizada (TC), ressonância magnética (RM), imagem com radionuclídeos e/ou cintilografia óssea, bem como aspiração e/ou biópsia da medula óssea durante a triagem e no estudo. Os pacientes também passam por coleta de amostra de sangue no estudo.

APEC1621C: Os doentes com uma mutação do gene EZH2, SMARCB1 ou SMARCA4 recebem tazemetostat PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621D: Pacientes com mutações nos genes TSC1, TSC2 ou PI3K/mTOR recebem o inibidor de PI3K/mTOR LY3023414 PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621E: Pacientes com uma mutação do gene da via MAPK ativadora recebem sulfato de selumetinibe PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621F: Pacientes com alteração no gene ALK ou ROS1 recebem ensartinibe (ALK Inhibitor X-396) PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos (até 26 ciclos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes passam por radiografia, tomografia computadorizada, ressonância magnética, PET scan, imagem com radionuclídeos e/ou cintilografia óssea, bem como aspiração e/ou biópsia da medula óssea durante a triagem e no estudo. Os pacientes também passam por coleta de amostra de sangue no estudo.

APEC1621G: Pacientes com uma mutação no gene BRAF V600 recebem vemurafenibe PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621H: Pacientes com mutações deletérias nos genes ATM, BRCA1, BRCA2, RAD51C ou RAD51D recebem olaparibe PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621I: Pacientes com tumores sólidos avançados positivos para Rb, linfoma não-Hodgkin ou distúrbios histiocíticos com alterações ativadoras nos genes do ciclo celular recebem palbociclibe PO QD nos dias 1-21. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621J: Pacientes com mutações da via MAPK recebem ulixertinibe PO BID. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621M: Pacientes com alterações no gene HRAS recebem tipifarnib PO ou via sonda nasogástrica ou gástrica BID nos dias 1-7 e 15-21. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 26 ciclos (2 anos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

APEC1621N: Pacientes com alterações ativadoras do gene RET recebem selpercatinibe PO BID nos dias 1-28. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 26 ciclos (2 anos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também podem ser submetidos a PET, CT, MRI, PET/CT, PET/MRI e/ou CT/MRI, cintilografia e imagens de raio-x durante todo o estudo.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados periodicamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1377

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Estados Unidos, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • CRITÉRIOS DE ELEGIBILIDADE PARA INSCRIÇÃO NO APEC1621SC: Os pacientes devem ter >= 12 meses e =< 21 anos de idade no momento da inscrição no estudo
  • CRITÉRIOS DE ELEGIBILIDADE PARA INSCRIÇÃO NO APEC1621SC: Pacientes com tumores sólidos recorrentes ou refratários, incluindo linfomas não-Hodgkin, histiocitose (p. histiocitose de células de langerhans [LCH], xantogranuloma juvenil [JXG], sarcoma histiocítico) e tumores do sistema nervoso central (SNC) são elegíveis; os pacientes devem ter tido verificação histológica de malignidade no diagnóstico original ou recaída, exceto em pacientes com tumores intrínsecos do tronco cerebral, gliomas da via óptica ou pacientes com tumores da pineal e elevações do líquido cefalorraquidiano (LCR) ou marcadores tumorais séricos, incluindo alfa-fetoproteína ou beta- gonadotrofina coriônica humana (HCG); nos casos em que o paciente se inscreve antes da confirmação histológica da doença recorrente, o paciente é inelegível e deve ser retirado do estudo se a histologia não confirmar a recorrência; Observação: pacientes com linfoma de Hodgkin e neurofibroma plexiforme não são elegíveis

  • CRITÉRIOS DE ELEGIBILIDADE PARA INSCRIÇÃO NO APEC1621SC: Requisito de teste de tumor: Requisito de disponibilidade de amostra de tumor para o estágio 1 do Pediatric MATCH (pacientes inscritos desde o início do estudo em julho de 2017 até 31/12/21); Os pacientes devem ter uma amostra de tumor fixada em formalina e embebida em parafina (FFPE) disponível para teste de estudo MATCH de uma biópsia ou cirurgia que foi realizada em qualquer ponto após a recorrência/progressão inicial do tumor, ou ser planejado para ter um procedimento para obter tal amostra que seja considerado de benefício potencial pelos médicos assistentes; uma amostra de tumor de uma biópsia diagnóstica (pré-tratamento) realizada clinicamente será aceitável para inscrição no MATCH pediátrico apenas para crianças com gliomas de alto grau do tronco cerebral (gliomas pontinos intrínsecos difusos) ou tálamo

    • Observação: as amostras que foram descalcificadas usando métodos de descalcificação baseados em ácido normalmente utilizados não são geralmente adequadas para o teste do estudo MATCH; os ácidos nucleicos terão sido degradados no processo de descalcificação

  • CRITÉRIOS DE ELEGIBILIDADE PARA INSCRIÇÃO NO APEC1621SC: Requisito de disponibilidade do relatório de perfil molecular tumoral para o Estágio 2 do Pediatric MATCH (pacientes inscritos a partir de 2022): No estágio 2 do estudo, nenhuma amostra de tumor será enviada para perfil clínico centralizado do tumor; em vez disso, um relatório de perfil molecular do tumor de um laboratório de testes aprovado pelo College of American Pathologists (CAP)/Clinical Laboratory Improvements Amendments (CLIA) deve ser submetido para revisão pelo Molecular Review Committee (MRC)

    • Este perfil molecular deve ter sido realizado em uma amostra de tumor que foi obtida em qualquer ponto após a recorrência/progressão inicial do tumor e deve ser acompanhado por um relatório de patologia para o mesmo espécime de tumor; um relatório de perfil molecular para uma amostra tumoral diagnóstica (pré-tratamento) será aceitável para inscrição no MATCH pediátrico apenas para crianças com gliomas de alto grau do tronco cerebral (gliomas pontinos intrínsecos difusos) ou tálamo. Caso os relatórios de perfil molecular estejam disponíveis em vários pontos no tempo, o relatório mais recente deve ser priorizado para envio do estudo
  • CRITÉRIOS DE ELEGIBILIDADE PARA INSCRIÇÃO NO APEC1621SC: Karnofsky >= 50% para pacientes > 16 anos de idade e Lansky >= 50 para pacientes =< 16 anos de idade); nota: déficits neurológicos em pacientes com tumores do sistema nervoso central (SNC) devem estar estáveis ​​por pelo menos 7 dias antes da inscrição no estudo; pacientes que não conseguem andar por causa da paralisia, mas que estão em uma cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais para fins de avaliação do escore de desempenho

  • CRITÉRIOS DE ELEGIBILIDADE PARA INSCRIÇÃO NO APEC1621SC: Os pacientes devem ter doença mensurável radiograficamente; doença mensurável com base em imagens obtidas em menos de ou igual a 56 dias antes da inscrição; pacientes com neuroblastoma que não têm doença mensurável, mas têm metaiodobenzilguanidina (MIBG) positivo (+) doença avaliável são elegíveis; doença mensurável em pacientes com envolvimento do SNC é definida como qualquer lesão que tenha no mínimo 10 mm em uma dimensão na ressonância magnética padrão (MRI) ou tomografia computadorizada (TC)

    • Nota: O seguinte não se qualifica como doença mensurável:

      • Coleções líquidas malignas (por exemplo, ascite, derrames pleurais)
      • Infiltração da medula óssea, exceto aquela detectada por varredura MIBG para neuroblastoma
      • Lesões detectadas apenas por estudos de medicina nuclear (por exemplo, varreduras de osso, gálio ou tomografia por emissão de pósitrons [PET]), exceto conforme observado para neuroblastoma
      • Marcadores tumorais elevados no plasma ou no LCR
      • Lesões previamente irradiadas que não demonstraram progressão clara após a radiação
      • Lesões leptomeníngeas que não atendem aos requisitos de medição para Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) 1.1
  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: OBSERVAÇÃO: o paciente não precisa atender a todos os critérios do subprotocolo no momento da inscrição no protocolo de triagem APEC1621SC, mas precisará atender a todos os critérios antes da inscrição em qualquer subprotocolo de tratamento atribuído. Os pacientes devem ser inscritos em um subprotocolo dentro de 2 semanas (14 dias) da atribuição do tratamento
  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Karnofsky >= 50% para pacientes > 16 anos de idade e Lansky >= 50 para pacientes =< 16 anos de idade); Observação: os déficits neurológicos em pacientes com tumores do SNC devem estar estáveis ​​por pelo menos 7 dias antes da inclusão no estudo; pacientes que não conseguem andar por causa da paralisia, mas que estão em uma cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais para fins de avaliação do escore de desempenho

  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: No momento do tratamento com a terapia especificada pelo subprotocolo, os pacientes devem ter doença mensurável radiograficamente; pacientes com neuroblastoma que não têm doença mensurável, mas têm MIBG+ avaliável são elegíveis; doença mensurável em pacientes com envolvimento do SNC é definida como qualquer lesão que tenha no mínimo 10 mm em uma dimensão na RM ou TC padrão

    • Nota: O seguinte não se qualifica como doença mensurável:

      • Coleções líquidas malignas (por exemplo, ascite, derrames pleurais)
      • Infiltração da medula óssea, exceto aquela detectada por varredura MIBG para neuroblastoma
      • Lesões detectadas apenas por estudos de medicina nuclear (por exemplo, varreduras de osso, gálio ou tomografia por emissão de pósitrons [PET]), exceto conforme observado para neuroblastoma
      • Marcadores tumorais elevados no plasma ou no LCR
      • Lesões previamente irradiadas que não demonstraram progressão clara após a radiação
      • Lesões leptomeníngeas que não atendem aos requisitos de medição para RECIST 1.1

  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: No momento da inscrição em um subprotocolo, serão necessários os seguintes critérios gerais para o início da terapia:

    • Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anticâncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia dirigida anticâncer anterior antes da inscrição no subprotocolo; se após o prazo exigido, os critérios numéricos de elegibilidade forem atendidos, por ex. critérios de hemograma, considera-se que o paciente se recuperou adequadamente

      • Quimioterapia citotóxica ou outros agentes anticancerígenos conhecidos por serem mielossupressores: para agentes não listados, a duração desse intervalo deve ser discutida com o presidente do estudo e o coordenador de pesquisa designado pelo estudo antes da inscrição >= 21 dias após a última dose de citotóxico ou mielossupressor quimioterapia (42 dias se nitrosouréia prévia)
      • Agentes anticancerígenos não conhecidos por serem mielossupressores (p. não associado a contagem reduzida de plaquetas ou de neutrófilos absolutos [ANC]): >= 7 dias após a última dose do agente; para agentes não listados, a duração desse intervalo deve ser discutida com o coordenador do estudo e o coordenador de pesquisa designado antes da inscrição
      • Anticorpos: >= 21 dias devem ter decorrido desde a infusão da última dose de anticorpo, e a toxicidade relacionada à terapia anterior com anticorpos deve ser recuperada para grau =< 1
      • Corticosteróides: se usados ​​para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, >= 14 dias devem ter decorrido desde a última dose de corticosteróide
      • Fatores de crescimento hematopoiéticos: >= 14 dias após a última dose de um fator de crescimento de ação prolongada (p. Neulasta) ou 7 dias para fator de crescimento de ação curta; para agentes que tenham eventos adversos conhecidos ocorrendo além de 7 dias após a administração, esse período deve ser estendido além do tempo durante o qual os eventos adversos são conhecidos; a duração desse intervalo deve ser discutida com o coordenador do estudo e o coordenador de pesquisa designado para o estudo
      • Interleucinas, interferons e citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos): >= 21 dias após a conclusão de interleucinas, interferon ou citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos)

      • Infusões de células-tronco (com ou sem irradiação corporal total [TBI]):

        • Transplante alogênico (não autólogo) de medula óssea ou células-tronco, ou qualquer infusão de células-tronco, incluindo infusão de linfócitos do doador (DLI) ou infusão de reforço: >= 84 dias após a infusão e nenhuma evidência de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
        • Infusão de células-tronco autólogas, incluindo infusão de reforço: >= 42 dias
      • Terapia celular: >= 42 dias após a conclusão de qualquer tipo de terapia celular (ex. células T modificadas, células natural killer (NK), células dendríticas, etc.)
      • Terapia de raios-X (XRT)/Irradiação de Feixe Externo incluindo Prótons: >= 14 dias após XRT local; >= 150 dias após TCE, XRT cranioespinhal ou se radiação para >= 50% da pelve; >= 42 dias se outra radiação substancial da medula óssea (BM); nota: a radiação pode não ser entregue ao(s) local(is) do tumor de "doença mensurável" sendo usado(s) para acompanhar a resposta ao tratamento do subprotocolo
      • Terapia radiofarmacêutica (por exemplo, anticorpo radiomarcado, 131I-MIBG): >= 42 dias após terapia radiofarmacêutica administrada sistemicamente

  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Para pacientes com tumores sólidos sem comprometimento conhecido da medula óssea:

    • Contagem absoluta de neutrófilos periféricos (ANC) >= 1000/mm^3
    • Contagem de plaquetas >= 100.000/mm^3 (independente de transfusão, definida como não receber transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias antes da inscrição)
  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Pacientes com doença metastática da medula óssea conhecida serão elegíveis para estudo desde que cumpram as contagens sanguíneas (podem receber transfusões desde que não sejam refratários a transfusões de hemácias ou plaquetas); esses pacientes não serão avaliados quanto à toxicidade hematológica

  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2 ou uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma:

    • Idade: 1 a < 2 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 0,6; feminino 0,6
    • Idade: 2 a < 6 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 0,8; feminino 0,8
    • Idade: 6 a < 10 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1; feminino 1
    • Idade: 10 a < 13 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1,2; feminino 1.2
    • Idade: 13 a < 16 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1,5; feminino 1.4
    • Idade: >= 16 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1,7; feminino 1.4
  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Bilirrubina (soma de conjugado + não conjugado) =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para idade
  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Transaminase sérica de glutamato piruvato (SGPT) (alanina transferase [ALT]) = < 135 U/L (para o propósito deste estudo, o LSN para SGPT é 45 U/L)
  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Os pacientes devem ser capazes de engolir cápsulas/comprimidos intactos, a menos que especificado de outra forma no subprotocolo ao qual foram designados
  • CRITÉRIOS GERAIS DE INCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Limitações específicas do agente em terapia anterior serão incluídas com subprotocolos de tratamento específicos

Critério de exclusão:

  • CRITÉRIOS GERAIS DE EXCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Mulheres grávidas ou lactantes não serão incluídas neste estudo devido aos riscos de eventos adversos fetais e teratogênicos, conforme observado em estudos com animais/humanos, ou porque atualmente não há informações disponíveis sobre toxicidade fetal ou teratogênica humana ; testes de gravidez devem ser obtidos em mulheres pós-menarca; homens ou mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo eficaz

  • CRITÉRIOS GERAIS DE EXCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Medicamentos concomitantes

    • Corticosteróides: no momento do consentimento e inscrição em subprotocolos específicos do regime, os pacientes recebendo corticosteróides que não estiveram em uma dose estável ou decrescente de corticosteróide por pelo menos 7 dias antes da inscrição no subprotocolo não serão elegíveis; se usado para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, >= 14 dias devem ter decorrido desde a última dose de corticosteroide
    • Medicamentos em investigação: os pacientes devem atender aos critérios para terapia prévia no momento do consentimento e inscrição em um subprotocolo; outros agentes experimentais não podem ser administrados a pacientes enquanto eles estiverem recebendo o medicamento do estudo como parte de um subprotocolo
    • Agentes anticancerígenos: os pacientes devem atender aos critérios para terapia prévia no momento do consentimento e inscrição em um subprotocolo; outros agentes experimentais não podem ser administrados a pacientes enquanto eles estiverem recebendo o medicamento do estudo como parte de um subprotocolo
    • Agentes anti-GVHD pós-transplante: pacientes que estão recebendo ciclosporina, tacrolimus ou outros agentes para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro pós-transplante de medula óssea não são elegíveis
  • CRITÉRIOS GERAIS DE EXCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Pacientes com infecção não controlada não são elegíveis
  • CRITÉRIOS GERAIS DE EXCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Pacientes que tiveram um transplante de órgão sólido anterior não são elegíveis
  • CRITÉRIOS GERAIS DE EXCLUSÃO PARA SUBPROTOCOLOS: Critérios adicionais específicos do agente serão incluídos com subprotocolos de tratamento específico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Triagem
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Subprotocolo A (fusão de genes NTRK1, NTRK2 ou NTRK3)
Pacientes com uma fusão de genes NTRK1, NTRK2 ou NTRK3 recebem sulfato de larotrectinibe PO ou via sonda nasogástrica ou gástrica BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Sulfato de Larotrectinibe
Dado PO ou por sonda nasogástrica ou gástrica
Outros nomes:
  • ARRY 470 Sulfato
  • LOXO 101 Sulfato
  • LOXO-101 Sulfato
  • Vitrakvi
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo B (mutação do gene FGFR1, FGFR2, FGFR3 ou FGFR4)
Pacientes com uma mutação do gene FGFR1, FGFR2, FGFR3 ou FGFR4 recebem erdafitinibe PO QD nos dias 1-28 de cada ciclo. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 26 ciclos (2 anos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes passam por radiografia, tomografia computadorizada, ressonância magnética, imagem com radionuclídeos e/ou cintilografia óssea, bem como aspiração e/ou biópsia da medula óssea durante a triagem e no estudo. Os pacientes também passam por coleta de amostra de sangue no estudo.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeta-se a ressonância magnética, PET/RM e/ou tomografia computadorizada/RM
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Medicamento: Erdafitinibe
Dado PO
Outros nomes:
  • Balversa
  • JNJ-42756493
  • JNJ 42756493
  • JNJ42756493
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Procedimento: Aspiração e Biópsia de Medula Óssea
Submeta-se a uma medula óssea e/ou biópsia
Procedimento: Cintilografia óssea
Submeta-se a uma varredura óssea
Outros nomes:
  • Cintilografia Óssea
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeta-se a TC, PET/Ct e/ou TC/RM
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Procedimento: Radionuclídeos
Faça exames de imagem com radionuclídeos
Outros nomes:
  • NM
  • Medicina nuclear
  • exame de medicina nuclear
  • radioimagem
  • Varredura de radionuclídeos
  • Varredura
  • Cintilografia
  • Gamma Scan
Procedimento: Imagem de Raios-X
Submeta-se a um raio-x
Outros nomes:
  • Raio X Convencional
  • Radiologia Diagnóstica
  • Imagiologia Médica, Raios-X
  • Imagem radiográfica
  • Radiografia
  • RG
  • Raio X Estático
  • Raio X
  • Radiografias de filme simples
  • Procedimento de imagem radiográfica (procedimento)
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo C (mutação do gene EZH2, SMARCB1 ou SMARCA4)
Os doentes com uma mutação do gene EZH2, SMARCB1 ou SMARCA4 recebem tazemetostat PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Tazemetostat
Dado PO
Outros nomes:
  • EPZ-6438
  • E7438
  • EPZ6438
  • E 7438
  • E-7438
  • ZPE 6438
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo D (mutação do gene TSC1, TSC2 ou PI3K/mTOR)
Pacientes com mutações nos genes TSC1, TSC2 ou PI3K/mTOR recebem o inibidor de PI3K/mTOR LY3023414 PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Samotolisibe
Dado PO
Outros nomes:
  • 2H-Imidazo(4,5-C)quinolin-2-ona, 1,3-Dihidro-8-(5-(1-hidroxi-1-metiletil)-3-piridinil)-1-((2S)-2 -metoxipropil)-3-metil-
  • LY 3023414
  • LY-3023414
  • LY3023414
  • OMS 10889
  • PI3K/mTOR Inhibitor LY3023414
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo E (ativando a mutação do gene da via MAPK)
Pacientes com uma mutação do gene da via MAPK ativadora recebem sulfato de selumetinibe PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Medicamento: Sulfato de Selumetinibe
Dado PO
Outros nomes:
  • Sulfato de Hidrogênio AZD-6244
  • AZD6244 Sulfato de Hidrogênio
  • Koselugo
  • Sulfato de Selumetinibe
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo F (alteração do gene ALK ou ROS1)
Pacientes com alteração no gene ALK ou ROS1 recebem ensartinibe PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos (até 26 ciclos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes passam por radiografia, tomografia computadorizada, ressonância magnética, PET scan, imagem com radionuclídeos e/ou cintilografia óssea, bem como aspiração e/ou biópsia da medula óssea durante a triagem e no estudo. Os pacientes também passam por coleta de amostra de sangue no estudo.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeta-se a ressonância magnética, PET/RM e/ou tomografia computadorizada/RM
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Procedimento: Tomografia por emissão de pósitrons
Submeta-se a PET, PET/CT e/ou PET/MRI
Outros nomes:
  • Imagem Médica, Tomografia por Emissão de Pósitrons
  • BICHO DE ESTIMAÇÃO
  • PET scan
  • Tomografia por emissão de pósitrons
  • PT
  • Tomografia por emissão de pósitrons (procedimento)
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Procedimento: Aspiração e Biópsia de Medula Óssea
Submeta-se a uma medula óssea e/ou biópsia
Procedimento: Cintilografia óssea
Submeta-se a uma varredura óssea
Outros nomes:
  • Cintilografia Óssea
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeta-se a TC, PET/Ct e/ou TC/RM
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Procedimento: Radionuclídeos
Faça exames de imagem com radionuclídeos
Outros nomes:
  • NM
  • Medicina nuclear
  • exame de medicina nuclear
  • radioimagem
  • Varredura de radionuclídeos
  • Varredura
  • Cintilografia
  • Gamma Scan
Procedimento: Imagem de Raios-X
Submeta-se a um raio-x
Outros nomes:
  • Raio X Convencional
  • Radiologia Diagnóstica
  • Imagiologia Médica, Raios-X
  • Imagem radiográfica
  • Radiografia
  • RG
  • Raio X Estático
  • Raio X
  • Radiografias de filme simples
  • Procedimento de imagem radiográfica (procedimento)
Medicamento: Ensartinibe
Dado PO
Outros nomes:
  • X-396
  • X396
  • X 396
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo G (mutação do gene BRAF V600)
Pacientes com uma mutação no gene BRAF V600 recebem vemurafenibe PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Vemurafenibe
Dado PO
Outros nomes:
  • BRAF (V600E) inibidor de quinase RO5185426
  • Inibidor de quinase BRAF(V600E) RO5185426
  • PLX-4032
  • PLX4032
  • RG 7204
  • RG7204
  • RO 5185426
  • Zelboraf
  • RG-7204
  • RO-5185426
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo H (mutações ATM, BRCA1, BRCA2, RAD51C, RAD51D)
Pacientes com mutações deletérias nos genes ATM, BRCA1, BRCA2, RAD51C ou RAD51D recebem olaparibe PO BID nos dias 1-28. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Olaparibe
Dado PO
Outros nomes:
  • Lynparza
  • AZD 2281
  • AZD-2281
  • AZD2281
  • KU-0059436
  • Inibidor PARP AZD2281
  • KU0059436
  • Olanibe
  • Olaparix
  • KU 0059436
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo I (Rb positivo, alterações nos genes do ciclo celular)
Pacientes com tumores sólidos avançados Rb positivos, linfoma não-Hodgkin ou distúrbios histiocíticos com alterações ativadoras nos genes do ciclo celular recebem palbociclibe PO QD nos dias 1-21. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Medicamento: Palbociclibe
Dado PO
Outros nomes:
  • Ibrance
  • 6-Acetil-8-ciclopentil-5-metil-2-((5-(piperazin-1-il)piridin-2-il)amino)-8h-pirido(2,3-d)pirimidin-7-ona
  • DP 0332991
  • DP 332991
  • PD 991
  • PD-0332991
  • PD0332991
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo J (mutações da via MAPK)
Pacientes com mutações da via MAPK recebem ulixertinibe PO BID. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Ulixertinibe
Receber ordem de compra
Outros nomes:
  • BVD-523
  • VRT752271
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo N (ativando mutações RET)
Pacientes com alterações ativadoras do gene RET recebem selpercatinibe PO BID nos dias 1-28. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 26 ciclos (2 anos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também podem ser submetidos a PET, CT, MRI, PET/CT, PET/MRI e/ou CT/MRI, cintilografia e imagens de raio-x durante todo o estudo.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeta-se a ressonância magnética, PET/RM e/ou tomografia computadorizada/RM
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Procedimento: Tomografia por emissão de pósitrons
Submeta-se a PET, PET/CT e/ou PET/MRI
Outros nomes:
  • Imagem Médica, Tomografia por Emissão de Pósitrons
  • BICHO DE ESTIMAÇÃO
  • PET scan
  • Tomografia por emissão de pósitrons
  • PT
  • Tomografia por emissão de pósitrons (procedimento)
Medicamento: Selpercatinibe
Dado PO
Outros nomes:
  • LOXO-292
  • Inibidor RET Quinase LOXO-292
  • Retevmo
  • OMS 10967
  • Retsevmo
  • LOXO 292
  • LOXO292
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeta-se a TC, PET/Ct e/ou TC/RM
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Procedimento: Radionuclídeos
Faça exames de imagem com radionuclídeos
Outros nomes:
  • NM
  • Medicina nuclear
  • exame de medicina nuclear
  • radioimagem
  • Varredura de radionuclídeos
  • Varredura
  • Cintilografia
  • Gamma Scan
Procedimento: Imagem de Raios-X
Submeta-se a um raio-x
Outros nomes:
  • Raio X Convencional
  • Radiologia Diagnóstica
  • Imagiologia Médica, Raios-X
  • Imagem radiográfica
  • Radiografia
  • RG
  • Raio X Estático
  • Raio X
  • Radiografias de filme simples
  • Procedimento de imagem radiográfica (procedimento)
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo K (mutação do gene IDH1)
Pacientes com mutações no gene IDH1 recebem ivosidenib por via oral uma vez por dia. Os ciclos repetem-se a cada 28 dias durante até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Ivosidenibe
Dado PO
Outros nomes:
  • AG-120
  • Tibsovo
  • AG 120
  • AG120
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia
Experimental: Subprotocolo M (alterações do gene HRAS)
Os doentes recebem tipifarnib por via oral ou através de sonda nasogástrica ou gástrica duas vezes por dia nos dias 1-7 e 15-21. O tratamento repete-se a cada 28 dias até um máximo de 26 ciclos (2 anos), na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo Farmacológico
Estudos correlativos
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Submeta-se a análise molecular
Procedimento: Triagem de portadores de mutação
Submeta-se a triagem de mutação de tecido tumoral
Medicamento: Tipifarnibe
Dado PO ou via sonda nasogástrica ou gástrica
Outros nomes:
  • R115777
  • Zarnestra
Procedimento: Procedimento de biópsia
Sofrer biópsia
Outros nomes:
  • Bx
  • TIPO DE BIÓPSIA_TIPO
  • Biópsia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de Pacientes Pediátricos Cujos Tumores Avançados Apresentam Alterações de Via que Podem ser Alvo de Fármacos Anticancerígenos Selecionados
Prazo: Até 2 anos após a entrada no estudo
A taxa de correspondência será calculada como a percentagem de doentes elegíveis que têm uma mutação acionável de interesse e que são correspondidos a pelo menos um dos subprotocolos, e os intervalos de confiança serão construídos utilizando o método de intervalo de pontuação de Wilson. Os doentes inscritos na Emenda 4 ou posteriormente não serão incluídos nesta análise, uma vez que o rastreio de doentes não selecionados deixará de ser realizado.
Até 2 anos após a entrada no estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Resposta Objetiva (ORR) à Terapia Dirigida em Tumores sem Alterações Atráveis
Prazo: Até 2 anos após a entrada no estudo
As taxas de resposta serão calculadas como a percentagem de pacientes avaliáveis que são respondedores, e os intervalos de confiança serão construídos utilizando o método do intervalo de pontuação de Wilson.
Até 2 anos após a entrada no estudo

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Panorama Genómico de Tumores Sólidos Pediátricos Avançados, Linfomas Não-Hodgkin e Perturbações Histiocíticas
Prazo: Até 4 anos
Será realizada uma análise descritiva que será resumida com estatísticas descritivas simples. Esta análise será de natureza descritiva.
Até 4 anos
Alteração na Genómica nos Cancros Pediátricos Avançados
Prazo: Baseline até 4 anos
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas descritivas simples. Esta análise será de natureza descritiva.
Baseline até 4 anos
Diagnóstico e Perfil Genómico de Abordagem Tumoral
Prazo: Até 4 anos
Será avaliado através do ácido desoxirribonucleico (DNA) tumoral circulante.
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas descritivas simples.
Esta análise será de natureza descritiva.
Até 4 anos
Frequência de Mutações de Suscetibilidade ao Cancro da Linhagem Germinativa em Crianças com Tumores Sólidos Recidivantes e Linfomas Não-Hodgkin
Prazo: Até 4 anos
Será realizada uma análise descritiva que será resumida com estatísticas descritivas simples. Esta análise será de natureza descritiva. Avaliará a viabilidade do retorno dos resultados no contexto do grupo da Rede Nacional de Ensaios Clínicos (NCTN).
Até 4 anos
Espectro de Mutações de Suscetibilidade ao Cancro Germinativo em Crianças com Tumores Sólidos Recidivantes e Linfomas Não-Hodgkin
Prazo: Até 4 anos
Será realizada uma análise descritiva e será resumida com estatísticas descritivas simples. Esta análise será de natureza descritiva. Avaliará a viabilidade da devolução dos resultados no ambiente do grupo NCTN.
Até 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Donald W Parsons, Children's Oncology Group

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

31 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

6 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

16 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de maio de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCI-2017-01251 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • APEC1621SC (Outro identificador: CTEP)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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