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Estudo de Fase 1-2 de Baixa Dose ASTX727 (ASTX727 LD) em SMD de Baixo Risco

2 de abril de 2026 atualizado por: Taiho Oncology, Inc.

Um estudo randomizado, aberto, fase 1-2 de ASTX727 de baixa dose (ASTX727 LD) cronograma estendido em indivíduos com menor risco (IPSS baixo ou intermediário-1) síndromes mielodisplásicas (MDS)

Estudo aberto multicêntrico de várias doses e esquemas de ASTX727 LD para avaliar a segurança, farmacodinâmica, farmacocinética e resposta hematológica em indivíduos com categoria de risco do Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS) de baixo risco ou MDS Intermediário-1. Este estudo será realizado em duas fases. Na fase 1, os indivíduos serão randomizados em 3 coortes em ciclos de 28 dias. Fase 2, 80 novos indivíduos serão randomizados em uma proporção de 1:1 em 2 doses/esquemas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo de fase 1-2, multicêntrico, aberto de várias doses e esquemas de ASTX727 LD para avaliar a segurança, farmacodinâmica (PD), farmacocinética (PK) e resposta hematológica em indivíduos com categoria de risco IPSS de baixo risco ou intermediário 1 MDS. O estudo será realizado em 2 fases.

Fase 1: No Estágio A, os indivíduos serão randomizados em 3 coortes de 6 indivíduos, cada um testando diferentes doses de decitabina oral com cedazuridina em ciclos de 28 dias. Quando a segurança for estabelecida no Estágio A da Fase 1, o Estágio B da Fase 1 será aberto, em que 30 indivíduos adicionais serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 em 3 coortes de 10 indivíduos.

Fase 2: Usando 2 doses/esquemas, um dos quais será selecionado da Fase 1, 40 indivíduos adicionais por dose/esquema serão randomizados em uma proporção de 1:1. As doses/esquemas selecionados serão avaliados quanto à segurança (EAs relacionados ao medicamento), eficácia (incluindo resposta hematológica), PD (elemento de nucleotídeo 1 longo intercalado (metilação LINE-1 e hemoglobina fetal como fração da hemoglobina total) e PK .

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

160

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg Site#703
      • Halle, Alemanha, 06120
        • Universitatsklinikum Halle
  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica
        • ZNA - Campus Middelheim
      • Bruges, Bélgica
        • Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Hematology Research
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Regional Cancer Center
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Barcelona, Espanha
        • Institut Català d'Oncologia Badalona Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Madrid, Espanha
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Univeristario y Politecnico La Fe Servicio de Hematologia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado, Anschutz Cancer Pavilion
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale Cancer Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Plantation, Florida, Estados Unidos, 33324
        • BRCR Medical Center Inc.
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Moffitt Cancer Center Site#507
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health Hospital - Simon Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Clinical Research Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (RCCA MD LLC - Maryland Division)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University Knight Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Hematology-Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75702
        • Texas Oncology - Tyler
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Universita Degli Studi Di Firenze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz de entender e cumprir os procedimentos do estudo, entender os riscos envolvidos no estudo e fornecer consentimento informado por escrito antes do primeiro procedimento específico do estudo.

  2. Homens ou mulheres ≥18 anos com IPSS de baixo risco ou Int-1 MDS (todos os indivíduos). Os indivíduos devem ter tido pelo menos 1 dos seguintes critérios relacionados à doença durante as 8 semanas anteriores à randomização:

    1. Dependência de transfusão de glóbulos vermelhos (hemácias) de 2 ou mais unidades de transfusões de hemácias (transfusão de hemácias administrada para níveis de hemoglobina (Hb) ≤9,0 g/dL são contados).
    2. Hb <9,0 g/dL em pelo menos 2 hemogramas antes da randomização ou em 1 hemograma se a transfusão de hemácias foi recebida.
    3. Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) de <0,5 × 10^9/L em pelo menos 2 hemogramas antes da randomização.
    4. Contagens de plaquetas <50 × 10^9/L em pelo menos 2 hemogramas antes da randomização.
  3. Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 2.
  4. Função adequada dos órgãos.
  5. As mulheres em idade fértil (de acordo com as recomendações do Clinical Trial Facilitation Group [CTFG]) não devem estar grávidas ou amamentando e devem ter um teste de gravidez negativo na triagem.
  6. Mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar medidas contraceptivas de controle de natalidade por 6 meses após o término do tratamento; os homens devem usar medidas contraceptivas e concordar em não ter filhos por pelo menos 3 meses após a conclusão do tratamento.

Critério de exclusão:

  1. Tratamento com qualquer medicamento ou terapia experimental dentro de 2 semanas antes do tratamento do estudo.
  2. Os tratamentos para MDS devem ser concluídos 1 mês antes do tratamento do estudo.
  3. Tratamento prévio com azacitidina, decitabina ou guadecitabina.
  4. Diagnóstico de leucemia mielomonocítica crônica (LMMC).
  5. Baixo risco médico devido a outras condições, como doenças sistêmicas não controladas ou infecções ativas não controladas.
  6. Malignidade anterior, exceto para câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado, câncer cervical in situ, câncer de próstata ou câncer de mama sob controle com terapia hormonal ou outro câncer do qual o sujeito esteja livre de doença por pelo menos 1 ano.
  7. Infecção ativa conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana ou vírus da hepatite.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 1 Fase A
3 coortes de 6 indivíduos cada em um cronograma em ciclos de 28 dias de ASTX727 LD
Medicamento: ASTX727LD
decitabina oral (LD) + cedazuridina (E7727)
Outros nomes:
  • decitabina oral (LD) + cedazuridina (E7727)
Experimental: Fase 1 Fase B
3 coortes de 10 indivíduos cada em ciclos de 28 dias de ASTX727 LD
Medicamento: ASTX727LD
decitabina oral (LD) + cedazuridina (E7727)
Outros nomes:
  • decitabina oral (LD) + cedazuridina (E7727)
Experimental: Fase 2
80 indivíduos adicionais randomizados em uma proporção de 1:1 estudando duas doses diferentes
Medicamento: ASTX727LD
decitabina oral (LD) + cedazuridina (E7727)
Outros nomes:
  • decitabina oral (LD) + cedazuridina (E7727)
Medicamento: SD ASTX727
decitabina oral (SD) + cedazuridina (E7727)
Outros nomes:
  • decitabina oral (SD) + cedazuridina (E7727)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs) de grau ≥3 relacionados ao medicamento ou toxicidades limitantes de dose (DLTs) (se houver) para cada dose/esquema de coorte
Prazo: 18-24 meses
Fase 1: Segurança
18-24 meses
Resposta hematológica baseada na normalização da conversão de qualquer citopenia ou anemia basal (resposta de hemoglobina, resposta de neutrófilos, resposta de plaquetas, independência de transfusão)
Prazo: 18-24 meses
Fase 2: Eficácia
18-24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
%LINHA-1 mudança de metilação da linha de base
Prazo: 18-24 meses
farmacodinâmica
18-24 meses
Área sob a curva (AUC)
Prazo: 18-24 meses
parâmetro farmacocinético
18-24 meses
Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 18-24 meses
parâmetro farmacocinético
18-24 meses
Tempo para atingir a concentração máxima (Tmax)
Prazo: 18-24 meses
parâmetro farmacocinético
18-24 meses
Meia-vida (t1/2)
Prazo: 18-24 meses
parâmetro farmacocinético
18-24 meses
Resposta hematológica (somente Fase 1) com base na normalização da conversão de qualquer citopenia ou anemia basal (resposta de hemoglobina, resposta de neutrófilos, resposta de plaquetas, independência de transfusão)
Prazo: 18-24 meses
Fase 1: Eficácia
18-24 meses
Tempo para blastos de medula óssea > 5%
Prazo: 18-24 meses
Número de dias a partir da data de randomização até a data em que os blastos da medula óssea são >5% e aumentados em ≥50%.
18-24 meses
Sobrevida livre de leucemia
Prazo: 18-24 meses
Número de dias a partir da data de randomização até a data em que os blastos de medula óssea ou sangue periférico atingem ≥20% ou morte por qualquer causa
18-24 meses
Sobrevida geral
Prazo: 18-24 meses
Número de dias desde a data da randomização até a data da morte por qualquer causa
18-24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Taiho Oncology, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

13 de janeiro de 2026

Conclusão do estudo (Real)

13 de janeiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de abril de 2018

Primeira postagem (Real)

19 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ASTX727-03

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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