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Studio di fase 1-2 sull'ASTX727 a basso dosaggio (ASTX727 LD) nelle MDS a basso rischio

2 aprile 2026 aggiornato da: Taiho Oncology, Inc.

Uno studio randomizzato, in aperto, di fase 1-2 sul programma esteso ASTX727 a basso dosaggio (ASTX727 LD) in soggetti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio (IPSS basso o intermedio-1)

Studio multicentrico in aperto su varie dosi e programmi di ASTX727 LD per valutare la sicurezza, la farmacodinamica, la farmacocinetica e la risposta ematologica in soggetti con categoria di rischio IPSS (International Prognostic Scoring System) di MDS a basso rischio o intermedio-1. Questo studio sarà condotto in due fasi. Nella fase 1 i soggetti saranno randomizzati in 3 coorti in cicli di 28 giorni. Fase 2, 80 nuovi soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 in 2 dosi/programmi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase 1-2, multicentrico, in aperto su varie dosi e schemi di ASTX727 LD per valutare la sicurezza, la farmacodinamica (PD), la farmacocinetica (PK) e la risposta ematologica in soggetti con categoria di rischio IPSS a basso rischio o Intermedio- 1 MDS. Lo studio sarà condotto in 2 fasi.

Fase 1: Nella fase A, i soggetti saranno randomizzati in 3 coorti di 6 soggetti ciascuna testando diverse dosi di decitabina orale con cedazuridina in cicli di 28 giorni. Quando la sicurezza è stata stabilita nella Fase 1 Fase A, si aprirà la Fase 1 Fase B, in cui ulteriori 30 soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 in 3 coorti di 10 soggetti.

Fase 2: utilizzando 2 dosi/programmi uno dei quali sarà selezionato dalla Fase 1, 40 soggetti aggiuntivi per dose/programma saranno randomizzati in un rapporto 1:1. Le dosi/programmi selezionati saranno valutati per la sicurezza (EA correlati al farmaco), l'efficacia (inclusa la risposta ematologica), la PD (elemento nucleotidico lungo intervallato-1 (metilazione LINE-1 e l'emoglobina fetale come frazione dell'emoglobina totale) e la PK .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

160

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerp, Belgio
        • ZNA - Campus Middelheim
      • Bruges, Belgio
        • Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Hematology Research
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Regional Cancer Center
  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg Site#703
      • Halle, Germania, 06120
        • Universitatsklinikum Halle
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Universita Degli Studi Di Firenze
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Institut Català d'Oncologia Badalona Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Madrid, Spagna
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Univeristario y Politecnico La Fe Servicio de Hematologia
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado, Anschutz Cancer Pavilion
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale Cancer Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Plantation, Florida, Stati Uniti, 33324
        • BRCR Medical Center Inc.
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt Cancer Center Site#507
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health Hospital - Simon Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Clinical Research Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (RCCA MD LLC - Maryland Division)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University Knight Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Hematology-Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75702
        • Texas Oncology - Tyler

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di comprendere e rispettare le procedure dello studio, comprendere i rischi connessi allo studio e fornire il consenso informato scritto prima della prima procedura specifica dello studio.

  2. Uomini o donne ≥18 anni con IPSS a basso rischio o MDS Int-1 (tutti i soggetti). I soggetti devono aver avuto almeno 1 dei seguenti criteri correlati alla malattia durante le 8 settimane precedenti la randomizzazione:

    1. Dipendenza da trasfusione di globuli rossi (RBC) di 2 o più unità di trasfusioni di RBC (vengono conteggiate le trasfusioni di RBC somministrate per livelli di emoglobina (Hb) ≤9,0 g/dL).
    2. Hb <9,0 g/dL in almeno 2 emocromi prima della randomizzazione o in 1 emocromo se è stata ricevuta trasfusione di globuli rossi.
    3. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) <0,5 × 10^9/L in almeno 2 emocromi prima della randomizzazione.
    4. Conta piastrinica <50 × 10^9/L in almeno 2 emocromi prima della randomizzazione.
  3. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 2.
  4. Adeguata funzionalità degli organi.
  5. Le donne in età fertile (secondo le raccomandazioni del Clinical Trial Facilitation Group [CTFG]) non devono essere in gravidanza o in allattamento e devono avere un test di gravidanza negativo allo screening.
  6. Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare misure contraccettive di controllo delle nascite per 6 mesi dopo aver completato il trattamento; gli uomini devono usare misure contraccettive e accettare di non procreare per almeno 3 mesi dopo aver completato il trattamento.

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento con qualsiasi farmaco o terapia sperimentale entro 2 settimane prima del trattamento in studio.
  2. I trattamenti per MDS devono essere conclusi 1 mese prima del trattamento in studio.
  3. Precedente trattamento con azacitidina, decitabina o guadecitabina.
  4. Diagnosi di leucemia mielomonocitica cronica (CMML).
  5. Scarso rischio medico a causa di altre condizioni come malattie sistemiche incontrollate o infezioni attive non controllate.
  6. Precedenti tumori maligni, ad eccezione di carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato, carcinoma cervicale in situ, carcinoma prostatico o carcinoma mammario sotto controllo con terapia ormonale o altro tumore da cui il soggetto è libero da malattia da almeno 1 anno.
  7. Infezione attiva nota da virus dell'immunodeficienza umana o virus dell'epatite.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1 Fase A
3 coorti di 6 soggetti ciascuna in un programma in cicli di 28 giorni di ASTX727 LD
Droga: ASTX727LD
decitabina orale (LD) + cedazuridina (E7727)
Altri nomi:
  • decitabina orale (LD) + cedazuridina (E7727)
Sperimentale: Fase 1 Fase B
3 coorti di 10 soggetti ciascuna in cicli di 28 giorni di ASTX727 LD
Droga: ASTX727LD
decitabina orale (LD) + cedazuridina (E7727)
Altri nomi:
  • decitabina orale (LD) + cedazuridina (E7727)
Sperimentale: Fase 2
80 soggetti aggiuntivi randomizzati in rapporto 1:1 studiando due diverse dosi
Droga: ASTX727LD
decitabina orale (LD) + cedazuridina (E7727)
Altri nomi:
  • decitabina orale (LD) + cedazuridina (E7727)
Droga: ASTX727SD
decitabina orale (SD) + cedazuridina (E7727)
Altri nomi:
  • decitabina orale (SD) + cedazuridina (E7727)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA) o tossicità dose-limitanti (DLT) correlati al farmaco di grado ≥3 (se presenti) per ciascuna dose/schema di coorte
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Fase 1: Sicurezza
18-24 mesi
Risposta ematologica basata sulla normalizzazione della conversione di qualsiasi citopenia o anemia al basale (risposta emoglobinica, risposta neutrofila, risposta piastrinica, indipendenza trasfusionale)
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Fase 2: Efficacia
18-24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
%LINE-1 variazione della metilazione rispetto al basale
Lasso di tempo: 18-24 mesi
farmacodinamica
18-24 mesi
Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: 18-24 mesi
parametro farmacocinetico
18-24 mesi
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: 18-24 mesi
parametro farmacocinetico
18-24 mesi
Tempo per raggiungere la massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: 18-24 mesi
parametro farmacocinetico
18-24 mesi
Emivita (t1/2)
Lasso di tempo: 18-24 mesi
parametro farmacocinetico
18-24 mesi
Risposta ematologica (solo fase 1) basata sulla normalizzazione della conversione di qualsiasi citopenia o anemia al basale (risposta emoglobinica, risposta neutrofila, risposta piastrinica, indipendenza trasfusionale)
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Fase 1: Efficacia
18-24 mesi
Tempo ai blasti del midollo osseo >5%
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Numero di giorni dalla data di randomizzazione alla data in cui i blasti del midollo osseo sono >5% e sono aumentati di ≥50%.
18-24 mesi
Sopravvivenza libera da leucemia
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Numero di giorni dalla data di randomizzazione alla data in cui le esplosioni nel midollo osseo o nel sangue periferico raggiungono ≥20% o morte per qualsiasi causa
18-24 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Numero di giorni dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa
18-24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Taiho Oncology, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

13 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASTX727-03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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