Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1-2-studie av lågdos ASTX727 (ASTX727 LD) vid MDS med lägre risk

2 april 2026 uppdaterad av: Taiho Oncology, Inc.

En randomiserad, öppen fas 1-2-studie av ASTX727 lågdos (ASTX727 LD) utökat schema hos personer med lägre risk (IPSS låg eller mellan-1) myelodysplastiska syndrom (MDS)

Multicenter, öppen studie av olika ASTX727 LD-doser och scheman för att bedöma säkerhet, farmakodynamik, farmakokinetik och hematologiskt svar hos personer med International Prognostic Scoring System (IPSS) riskkategori av lågrisk eller Intermediate-1 MDS. Denna studie kommer att genomföras i två faser. I fas 1 kommer försökspersoner att randomiseras till 3 kohorter i en 28-dagars cykler. Fas 2, 80 nya försökspersoner kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 till 2 doser/scheman.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En öppen fas 1-2, multicenter, öppen studie av olika ASTX727 LD-doser och scheman för att bedöma säkerhet, farmakodynamik (PD), farmakokinetik (PK) och hematologisk respons hos patienter med IPSS-riskkategorin lågrisk eller Medel- 1 MDS. Studien kommer att genomföras i 2 faser.

Fas 1: I steg A kommer försökspersonerna att randomiseras till 3 kohorter om 6 försökspersoner som vardera testar olika doser av oralt decitabin med cedazuridin i 28-dagarscykler. När säkerheten har fastställts i Fas 1 Steg A, kommer Fas 1 Steg B att öppnas, där ytterligare 30 försökspersoner kommer att randomiseras i ett 1:1:1-förhållande till 3 kohorter om 10 försökspersoner.

Fas 2: Med hjälp av 2 doser/scheman, varav en kommer att väljas från Fas 1, kommer 40 ytterligare försökspersoner per dos/schema att randomiseras i förhållandet 1:1. De valda doserna/schemana kommer att utvärderas för säkerhet (läkemedelsrelaterade biverkningar), effekt (inklusive hematologisk respons), PD (lång interspersed nukleotidelement-1 (LINE-1-metylering och fosterhemoglobin som en del av totalt hemoglobin) och PK .

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

160

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • ZNA - Campus Middelheim
      • Bruges, Belgien
        • Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado, Anschutz Cancer Pavilion
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale Cancer Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Plantation, Florida, Förenta staterna, 33324
        • BRCR Medical Center Inc.
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Moffitt Cancer Center Site#507
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • The University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Health Hospital - Simon Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • University of Kansas Clinical Research Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • The Center for Cancer and Blood Disorders (RCCA MD LLC - Maryland Division)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University Knight Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Hematology-Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75702
        • Texas Oncology - Tyler
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Universita Degli Studi Di Firenze
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Hematology Research
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Regional Cancer Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Institut Català d'Oncologia Badalona Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Madrid, Spanien
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Univeristario y Politecnico La Fe Servicio de Hematologia
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg Site#703
      • Halle, Tyskland, 06120
        • Universitatsklinikum Halle

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kunna förstå och följa studieprocedurerna, förstå riskerna med studien och ge skriftligt informerat samtycke före den första studiespecifika proceduren.

  2. Män eller kvinnor ≥18 år med låg risk för IPSS eller Int-1 MDS (alla försökspersoner). Försökspersoner måste ha haft minst ett av följande sjukdomsrelaterade kriterier under de 8 veckorna före randomisering:

    1. Transfusionsberoende för röda blodkroppar (RBC) av 2 eller fler enheter RBC-transfusioner (RBC-transfusion administrerad för hemoglobinnivåer (Hb) ≤9,0 g/dL räknas).
    2. Hb på <9,0 g/dL i minst 2 blodvärden före randomisering eller i 1 blodvärde om RBC-transfusion mottogs.
    3. Absolut neutrofilantal (ANC) på <0,5 × 10^9/L i minst 2 blodvärden före randomisering.
    4. Trombocytantal på <50 × 10^9/L i minst 2 blodvärden före randomisering.
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandastatus på 0 till 2.
  4. Tillräcklig organfunktion.
  5. Kvinnor i fertil ålder (enligt rekommendationer från Clinical Trial Facilitation Group [CTFG]) får inte vara gravida eller amma och måste ha ett negativt graviditetstest vid screening.
  6. Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda preventivmedel för preventivmedel i 6 månader efter avslutad behandling; män måste använda preventivmedel och gå med på att inte skaffa barn i minst 3 månader efter avslutad behandling.

Exklusions kriterier:

  1. Behandling med valfritt prövningsläkemedel eller terapi inom 2 veckor före studiebehandling.
  2. Behandlingar för MDS måste avslutas 1 månad före studiebehandlingen.
  3. Tidigare behandling med azacitidin, decitabin eller guadecitabin.
  4. Diagnos av kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML).
  5. Dålig medicinsk risk på grund av andra tillstånd som okontrollerade systemsjukdomar eller aktiva okontrollerade infektioner.
  6. Tidigare malignitet, förutom adekvat behandlad basalcells- eller skivepitelcancer, livmoderhalscancer in situ, prostatacancer eller bröstcancer under kontroll med hormonbehandling, eller annan cancer från vilken patienten har varit sjukdomsfri i minst 1 år.
  7. Känd aktiv infektion med humant immunbristvirus eller hepatitvirus.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 1 Steg A
3 kohorter med vardera 6 försökspersoner i ett schema i 28-dagarscykler av ASTX727 LD
Läkemedel: ASTX727 LD
oral decitabin (LD) + cedazuridin (E7727)
Andra namn:
  • oral decitabin (LD) + cedazuridin (E7727)
Experimentell: Fas 1 Steg B
3 kohorter med 10 försökspersoner vardera i 28-dagarscykler av ASTX727 LD
Läkemedel: ASTX727 LD
oral decitabin (LD) + cedazuridin (E7727)
Andra namn:
  • oral decitabin (LD) + cedazuridin (E7727)
Experimentell: Fas 2
Ytterligare 80 försökspersoner randomiserades i förhållandet 1:1 och studerade två olika doser
Läkemedel: ASTX727 LD
oral decitabin (LD) + cedazuridin (E7727)
Andra namn:
  • oral decitabin (LD) + cedazuridin (E7727)
Läkemedel: ASTX727 SD
oral decitabin (SD) + cedazuridin (E7727)
Andra namn:
  • oral decitabin (SD) + cedazuridin (E7727)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens av läkemedelsrelaterade biverkningar av grad ≥3 (AE) eller dosbegränsande toxiciteter (DLT) (om några) för varje kohortdos/schema
Tidsram: 18-24 månader
Fas 1: Säkerhet
18-24 månader
Hematologiskt svar baserat på normalisering av omvandling av eventuell cytopeni eller anemi vid baslinjen (hemoglobinsvar, neutrofilt svar, blodplättssvar, transfusionsoberoende)
Tidsram: 18-24 månader
Fas 2: Effektivitet
18-24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
%LINE-1-metyleringsförändring från baslinjen
Tidsram: 18-24 månader
farmakodynamik
18-24 månader
Area under kurvan (AUC)
Tidsram: 18-24 månader
farmakokinetisk parameter
18-24 månader
Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: 18-24 månader
farmakokinetisk parameter
18-24 månader
Tid för att nå maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: 18-24 månader
farmakokinetisk parameter
18-24 månader
Halveringstid (t1/2)
Tidsram: 18-24 månader
farmakokinetisk parameter
18-24 månader
Hematologiskt svar (endast fas 1) baserat på normalisering av omvandlingen av eventuell baslinjecytopeni eller anemi (hemoglobinsvar, neutrofilt svar, blodplättssvar, transfusionsoberoende)
Tidsram: 18-24 månader
Fas 1: Effektivitet
18-24 månader
Tid till benmärgssprängningar >5 %
Tidsram: 18-24 månader
Antal dagar från datum för randomisering till datum då benmärgsblaster är >5% och ökade med ≥50%.
18-24 månader
Leukemifri överlevnad
Tidsram: 18-24 månader
Antal dagar från datumet för randomiseringen till det datum då benmärgs- eller perifera blodsprängningar når ≥20 %, eller dödsfall av någon orsak
18-24 månader
Total överlevnad
Tidsram: 18-24 månader
Antal dagar från datum för randomisering till datum för dödsfall oavsett orsak
18-24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Taiho Oncology, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

13 januari 2026

Avslutad studie (Faktisk)

13 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 april 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2018

Första postat (Faktisk)

19 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASTX727-03

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på ASTX727 LD

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera