Um estudo inédito em humanos em voluntários saudáveis e em participantes com demência frontotemporal com mutação granulina (GRN)
23 de julho de 2020 atualizado por: Alector Inc.
Um primeiro estudo humano de fase 1 em voluntários saudáveis e em participantes com demência frontotemporal (FTD) com mutação granulina
Um primeiro estudo humano de fase 1 em voluntários saudáveis e participantes com mutação Granulina (GRN) causadora de demência frontotemporal (FTD) para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do AL001
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é o primeiro estudo de Fase 1 em humanos projetado para investigar a segurança, tolerabilidade, PK e PD do AL001 administrado por via intravenosa em voluntários saudáveis e portadores da mutação FTD-GRN.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Toronto, Canadá
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Ontario
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London, Ontario, Canadá
- Lawson Health Research Institute, St. Joseph's
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Study Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- University College London
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- IMC 18,0-35,0 kg/m2
- 45-120 kg, inclusive
- Na triagem, as mulheres devem estar não grávidas e não lactantes, ou sem potencial para engravidar (esterilizadas cirurgicamente ou fisiologicamente incapazes de engravidar, ou pelo menos 1 ano após a menopausa (duração da amenorreia de 12 meses consecutivos); a não gravidez será confirmada para todas as mulheres por um teste de gravidez realizado na triagem, (cada) admissão e no acompanhamento.
- As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar contracepção adequada desde a triagem até 90 dias após a visita de acompanhamento.
- Em boa saúde física com base na ausência de achados clinicamente significativos do histórico médico, exame físico (PE), exames laboratoriais, ECG de 12 derivações e sinais vitais, conforme julgado pelo Investigador.
- Vontade e capacidade de cumprir o protocolo do estudo, a critério do investigador.
Critério de exclusão:
- História conhecida de reações alérgicas graves, anafiláticas ou outras reações de hipersensibilidade a anticorpos quiméricos, humanos ou humanizados ou proteínas de fusão.
- Droga ou álcool positivo na triagem e antes da primeira dose
- História de abuso de álcool ou abuso de substâncias
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AL001
Até seis doses ascendentes únicas de AL001
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Dose ativa de AL001
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Comparador de Placebo: Solução salina
A solução salina será administrada como uma infusão única para cada coorte em uma proporção de 6 indivíduos ativos e 2 placebos
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Solução salina administrada em infusão única como palcebo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da segurança e tolerabilidade de AL001 medida pelo número de indivíduos com eventos adversos e Evento Adverso Limitante de Dose (DLAEs)
Prazo: 85 dias
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Incidência de eventos adversos e eventos adversos limitantes de dose durante o período de observação de DLAE e/ou períodos de tratamento do estudo.
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85 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (PK) de AL001
Prazo: 85 dias
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Concentração de soro e líquido cefalorraquidiano (CSF) de AL001 em pontos de tempo especificados
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85 dias
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Concentração plasmática máxima (Cmax) para AL001
Prazo: 85 dias
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Avalie o Cmax para a concentração de soro e LCR de AL001 em pontos de tempo especificados
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85 dias
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Área sob a concentração da curva (AUC) para AL001
Prazo: 85 dias
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Avalie a AUC para a concentração de soro e LCR de AL001 em pontos de tempo especificados
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85 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: George Stoica, Bioclinica Research
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de setembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de julho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de agosto de 2018
Primeira postagem (Real)
17 de agosto de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de julho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2020
Última verificação
1 de julho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Distúrbios Neurocognitivos
- Doenças Neurodegenerativas
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Distúrbios de Linguagem
- Distúrbios da Comunicação
- Distúrbios da fala
- Degeneração Lobar Frontotemporal
- Afasia
- Demência
- Demência frontotemporal
- Afasia Primária Progressiva
- Escolha Doença do Cérebro
Outros números de identificação do estudo
- AL001-1
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em AL001
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