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Estudo de fase 2a do SPG601 em homens adultos com síndrome do X frágil

20 de maio de 2024 atualizado por: Spinogenix

Um estudo de fase 2a, randomizado e duplo-cego, que avalia os efeitos neurofisiológicos versus clínicos de dose única de SPG601 e placebo em homens adultos com síndrome do X frágil

Este estudo de Fase 2 aqui descrito avaliará a segurança, eficácia, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do SPG601 em homens adultos com síndrome do X frágil.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é de Fase 2 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado, dose única de SPG601 e placebo correspondente em pacientes com síndrome do X frágil.

Este estudo envolverá 2 visitas clínicas presenciais para administrar doses orais de SPG601 ou placebo correspondente. Os participantes receberão uma dose de SPG601 ou placebo na primeira visita e farão a transição para receber o outro produto na segunda visita.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Subinvestigador:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Craig A Erikson, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens adultos de 18 a 45 anos
  • Diagnóstico de X Frágil confirmado com testes genéticos
  • O paciente deve ter cuidador
  • Deve estar em boa saúde, sem histórico médico significativo
  • Valores laboratoriais clínicos dentro da faixa normal ou <1,2 vezes o LSN
  • Uso de anticoncepcionais por homens ou mulheres de acordo com as regulamentações locais
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito
  • Dosagem estável de medicamentos psicotrópicos durante pelo menos 4 semanas

Critério de exclusão:

  • Qualquer condição física ou psicológica que proíba a conclusão do estudo
  • Convulsões não controladas ou história de epilepsia com convulsão nos últimos 6 meses.
  • Deficiências auditivas ou visuais que não podem ser corrigidas
  • História de comportamento suicida ou ideação suicida
  • Triagem de sinais vitais anormais de acordo com a especificação do protocolo
  • ECG que são anormais clinicamente significativos
  • História de abuso ou dependência de substâncias nos últimos 6 meses
  • Outros produtos sob investigação dentro de 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Experimental: SPG601 ativo será administrado a participantes com Síndrome do X Frágil
Os participantes com Síndrome do X Frágil serão randomizados para receber SPG601 ou placebo (8 cápsulas de 100 mg) uma vez nos dias 1 e 8 do estudo.
Medicamento: SPG601
molécula pequena sintética
Comparador de Placebo: Comparador Placebo: Comparador placebo a ser administrado a participantes com Síndrome do X Frágil
Os participantes com Síndrome do X Frágil serão randomizados para receber SPG601 ou placebo (8 cápsulas de 100 mg) uma vez nos dias 1 e 8 do estudo.
Medicamento: Placebo
Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de melhoria das impressões clínicas globais conforme determinado pelo médico responsável pelo tratamento
Prazo: 15 dias
Mudança nas medidas avaliadas pelo médico em uma escala de 1 a 7, valor mais alto indica apresentação de sintomas mais graves
15 dias
Escala de melhoria das impressões clínicas globais conforme determinado pelo cuidador
Prazo: 15 dias
Mudança nas medidas avaliadas pelo cuidador em uma escala de 1 a 7; valor mais alto indica apresentação de sintomas mais graves
15 dias
Escala Visual Analógica conforme determinada pelo cuidador do paciente
Prazo: 15 dias
Mudança na notação na escala Visual Analógica conforme determinado pelo cuidador do paciente. O avaliador indicará em escala de medição linear de 1 a 100 centímetros, com pontuação mais alta indicando sintomas mais graves
15 dias
Mudança na resposta auditiva ao estímulo chirp
Prazo: 15 dias
O teste auditivo será avaliado quanto à diferença nas respostas aos estímulos.
15 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade do SPG601 em pacientes com Síndrome do X Frágil
Prazo: 15 dias
Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
15 dias
Mudança nos sintomas de atenção e inibição
Prazo: 15 dias
Testes KiTAP de desempenho atencional para crianças, para medir o estado de alerta e avaliações de reações visuais
15 dias
Mudança na memória e avaliação cognitiva com aprendizagem de lista RBANS.
Prazo: 15 dias
RBANS (Bateria Repetível para Avaliação do Estado Neuropsicológico) é pontuada de -4 a 4, com valores mais altos indicando maior memória e avaliação cognitiva
15 dias
Mudança no rastreamento ocular medido por eletrorretinografia
Prazo: 15 dias
Este teste medirá a atividade elétrica na retina em resposta a estímulos
15 dias
Mudança nos resultados cognitivos medidos pelo NIH Cognitive Toolbox
Prazo: 15 dias

Instituto Nacional de Saúde (NIH) - Bateria Cognitiva Toolbox (TCB):

Uma série de testes será realizada para avaliar leitura, vocabulário e correspondência de velocidade. Esses testes são pontuados de zero a 100. Uma pontuação mais alta indica melhor desempenho.
15 dias
Mudança no rastreamento ocular para olhar social
Prazo: 15 dias
Este teste medirá o rastreamento ocular e o movimento em resposta a estímulos, e a versão do olhar social, com uma escala Likert de 1 a 5 para classificação de comportamento.
15 dias
Mudança na resposta auditiva a estímulos auditivos em estado estacionário
Prazo: 15 dias
O teste auditivo será avaliado quanto à diferença nas respostas aos estímulos.
15 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spinogenix

Colaboradores

Avance Clinical Pty Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

14 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPG601-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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