Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2a-onderzoek naar SPG601 bij volwassen mannen met het fragiele X-syndroom

20 mei 2024 bijgewerkt door: Spinogenix

Een fase 2a, gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarin de neurofysiologische versus klinische effecten van een enkele dosis SPG601 en Placebo worden geëvalueerd bij volwassen mannen met het fragiele X-syndroom

Deze hierin beschreven fase 2-studie zal de veiligheid, werkzaamheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SPG601 bij volwassen mannen met het Fragile X-syndroom evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over, enkele dosis SPG601 en bijpassende Placebo bij patiënten met het Fragile X-syndroom.

Deze studie omvat twee persoonlijke kliniekbezoeken om orale doses SPG601 of een bijpassende placebo toe te dienen. Deelnemers krijgen bij het eerste bezoek een dosis SPG601 of een placebo, en zullen bij het tweede bezoek overstappen om het andere product te krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Onderonderzoeker:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Craig A Erikson, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen mannen van 18 tot 45 jaar
  • Diagnose van Fragile X zoals bevestigd door genetische tests
  • De patiënt moet een zorgverlener hebben
  • Moet in goede gezondheid verkeren en geen significante medische geschiedenis hebben
  • Klinische laboratoriumwaarden binnen normaal bereik of < 1,2 maal ULN
  • Gebruik van anticonceptiemiddelen door mannen en vrouwen in overeenstemming met de lokale regelgeving
  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  • Stabiele dosering van psychofarmaca gedurende minimaal 4 weken

Uitsluitingscriteria:

  • Elke fysieke of psychologische aandoening die het voltooien van de studie verhindert
  • Ongecontroleerde aanvallen of een voorgeschiedenis van epilepsie met een aanval in de afgelopen 6 maanden.
  • Auditieve of visuele beperkingen die niet kunnen worden gecorrigeerd
  • Geschiedenis van suïcidaal gedrag of zelfmoordgedachten
  • Screening van vitale functies die abnormaal zijn volgens de protocolspecificatie
  • ECG die klinisch significant abnormaal zijn
  • Geschiedenis van middelenmisbruik of afhankelijkheid binnen 6 maanden
  • Andere onderzoeksproducten binnen 30 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Experimenteel: Actieve SPG601 voor toediening aan deelnemers met het Fragile X-syndroom
Deelnemers met het Fragile X-syndroom worden gerandomiseerd om eenmalig SPG601 of placebo (8 capsules van 100 mg) te krijgen op dag 1 en 8 van het onderzoek.
Geneesmiddel: SPG601
synthetisch klein molecuul
Placebo-vergelijker: Placebo-comparator: Placebo-comparator die moet worden toegediend aan deelnemers met het Fragile X-syndroom
Deelnemers met het Fragile X-syndroom worden gerandomiseerd om eenmalig SPG601 of placebo (8 capsules van 100 mg) te krijgen op dag 1 en 8 van het onderzoek.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Clinical Global Impressions Verbeteringsschaal zoals bepaald door de behandelend arts
Tijdsspanne: 15 dagen
Verandering in door de arts beoordeelde metingen op een schaal van 1 tot 7, een hogere waarde duidt op een ernstigere symptoompresentatie
15 dagen
Klinische globale indrukken Verbeteringsschaal zoals bepaald door de zorgverlener
Tijdsspanne: 15 dagen
Verandering in door de zorgverlener beoordeelde metingen op een schaal van 1 tot 7; een hogere waarde duidt op een ernstigere symptoompresentatie
15 dagen
Visueel Analoge schaal zoals bepaald door de zorgverlener van de patiënt
Tijdsspanne: 15 dagen
Verandering in notatie op visueel-analoge schaal zoals bepaald door de zorgverlener van de patiënt. De beoordelaar zal dit aangeven op een lineaire meetschaal van 1 tot 100 centimeter, waarbij een hogere score ernstigere symptomen aangeeft
15 dagen
Verandering in auditieve reactie op tjilpstimulus
Tijdsspanne: 15 dagen
Auditieve tests zullen worden geëvalueerd op verschil in reacties op stimuli.
15 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van SPG601 bij patiënten met het Fragile X-syndroom
Tijdsspanne: 15 dagen
Incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
15 dagen
Verandering in aandacht en remmingssymptomen
Tijdsspanne: 15 dagen
KiTAP-tests van aandachtsprestaties voor kinderen, om de alertheid en beoordeling van visuele reacties te meten
15 dagen
Verandering in geheugen en cognitieve beoordeling met RBANS-lijstleren.
Tijdsspanne: 15 dagen
RBANS (Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status) wordt gescoord van -4 tot 4, waarbij hogere waarden wijzen op een hoger geheugen en cognitieve beoordeling
15 dagen
Verandering in eye-tracking gemeten door elektroretinografie
Tijdsspanne: 15 dagen
Deze test meet de elektrische activiteit in het netvlies als reactie op stimuli
15 dagen
Verandering in cognitieve uitkomsten gemeten door NIH Cognitive Toolbox
Tijdsspanne: 15 dagen

National Institute of Health (NIH) - Toolbox Cognitieve Batterij (TCB):

Er zal een reeks tests worden uitgevoerd om het lezen, de woordenschat en de snelheidsmatching te beoordelen. Deze tests worden gescoord van nul tot 100. Een hogere score duidt op betere prestaties.
15 dagen
Verandering in eye-tracking voor sociale blik
Tijdsspanne: 15 dagen
Deze test meet eye-tracking en beweging als reactie op stimuli, en de versie van sociale blik, met een Likert-schaal van 1-5 voor gedragsbeoordeling.
15 dagen
Verandering in auditieve respons op auditieve stimuli in stabiele toestand
Tijdsspanne: 15 dagen
Auditieve tests zullen worden geëvalueerd op verschil in reacties op stimuli.
15 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spinogenix

Medewerkers

Avance Clinical Pty Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPG601-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren