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SPG601 在患有脆性 X 综合征的成年男性中的 2a 期研究

2024年5月20日 更新者：Spinogenix

一项 2a 期、随机、双盲研究，评估单剂量 SPG601 和安慰剂对患有脆性 X 综合征的成年男性的神经生理学与临床效果

本文描述的这项 2 期研究将评估 SPG601 在患有脆性 X 综合征的成年男性中的安全性、有效性、耐受性、药代动力学和药效学。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究是一项针对脆性 X 综合征患者的随机、双盲、安慰剂对照、交叉、单剂量 SPG601 和匹配安慰剂的 2 期研究。

这项研究将需要进行 2 次亲自临床就诊，以口服 SPG601 剂量或匹配的安慰剂。 参与者将在第一次就诊时接受一剂 SPG601 或安慰剂，并在第二次就诊时接受另一种产品。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

10

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 副研究员：
          • Ernest Pedapati, MD
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Craig A Erikson, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 18至45岁的成年男性
  • 通过基因检测证实脆性 X 细胞的诊断
  • 患者必须有护理人员
  • 必须身体健康，无重大病史
  • 临床实验室值在正常范围内或 < 1.2 倍 ULN
  • 男性或女性按照当地法规使用避孕药具
  • 能够并愿意提供书面知情同意书
  • 稳定服用精神药物至少 4 周

排除标准：

  • 任何阻碍学习完成的身体或心理状况
  • 不受控制的癫痫发作或过去 6 个月内有癫痫发作史。
  • 无法矫正的听觉或视觉障碍
  • 有自杀行为或自杀意念史
  • 根据方案规范筛查异常生命体征
  • 心电图有临床意义的异常
  • 6 个月内有药物滥用或依赖史
  • 30天内其他研究产品

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：实验：活性 SPG601 将给予患有脆性 X 综合症的参与者
患有脆性 X 综合征的参与者将在研究的第 1 天和第 8 天随机接受 SPG601 或安慰剂（8 粒 100 毫克胶囊）一次。
药品：SPG601
合成小分子
安慰剂比较：安慰剂比较：对患有脆性 X 综合症的参与者进行安慰剂比较
患有脆性 X 综合征的参与者将在研究的第 1 天和第 8 天随机接受 SPG601 或安慰剂（8 粒 100 毫克胶囊）一次。
药品：安慰剂
安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
由治疗临床医生确定的临床总体印象改善量表
大体时间：15天
临床医生评分指标的变化从 1 到 7，数值越高表示症状表现越严重
15天
由护理人员确定的临床总体印象改善量表
大体时间：15天
护理人员评分措施的变化范围为 1 至 7，数值越高表示症状表现越严重
15天
由患者护理人员确定的视觉模拟量表
大体时间：15天
由患者护理人员确定的视觉模拟量表符号的变化。 评估者将在1至100厘米的线性测量范围内表示，分数越高表明症状越严重
15天
对鸣叫刺激的听觉反应的变化
大体时间：15天
将评估听觉测试对刺激反应的差异。
15天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
SPG601 在脆性 X 综合征患者中的安全性和耐受性
大体时间：15天
治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率、性质和严重程度
15天
注意力和抑制症状的变化
大体时间：15天
KiTAP 儿童注意力表现测试，用于测量警觉性和视觉反应评估
15天
RBANS 列表学习改变记忆和认知评估。
大体时间：15天
RBANS（神经心理状态评估可重复电池）的评分范围为 -4 到 4，数值越高表示记忆和认知评估越高
15天
通过视网膜电图测量眼动轨迹的变化
大体时间：15天
该测试将测量视网膜响应刺激的电活动
15天
NIH 认知工具箱测量的认知结果变化
大体时间：15天

美国国立卫生研究院 (NIH) - 工具箱认知电池 (TCB)：

将进行一系列测试来评估阅读、词汇和速度匹配。 这些测试的评分范围为 0 到 100。 分数越高表示性能越好。
15天
社交凝视眼动追踪的变化
大体时间：15天
该测试将测量眼动追踪和对刺激的反应以及社交凝视版本，并采用李克特量表 1-5 进行行为评级。
15天
对稳态听觉刺激的听觉反应的变化
大体时间：15天
将评估听觉测试对刺激反应的差异。
15天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Spinogenix

合作者

Avance Clinical Pty Ltd.

调查人员

  • 首席研究员：Craig Erickson, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年6月1日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2025年2月1日

研究注册日期

首次提交

2024年5月9日

首先提交符合 QC 标准的

2024年5月9日

首次发布 (实际的)

2024年5月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月20日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SPG601-01

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

脆性 X 综合征的临床试验

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