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脆弱X症候群の成人男性を対象としたSPG601の第2a相研究

2024年5月20日 更新者：Spinogenix

脆弱X症候群の成人男性における単回用量SPG601とプラセボの神経生理学的効果と臨床効果を評価する第2a相ランダム化二重盲検試験

本明細書に記載されるこの第２相試験は、脆弱Ｘ症候群の成人男性におけるＳＰＧ６０１の安全性、有効性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価することになる。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、脆弱X症候群の患者を対象とした、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー、単回用量のSPG601と対応するプラセボの第2相試験です。

この研究では、SPG601または対応するプラセボを経口投与するために2回の直接クリニック訪問が必要となります。 参加者は最初の訪問時に SPG601 またはプラセボのいずれかを投与され、2 回目の訪問時に他の製品を投与されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 副調査官：
          • Ernest Pedapati, MD
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Craig A Erikson, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳から45歳までの成人男性
  • 遺伝子検査で確認された脆弱Xの診断
  • 患者には介護者が必要です
  • 重大な病歴がなく健康状態が良好でなければなりません
  • 臨床検査値が正常範囲内またはULNの1.2倍未満
  • 地域の規制に従った男性または女性による避妊薬の使用
  • 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲がある
  • 少なくとも4週間の安定した向精神薬の投与

除外基準:

  • 研究の完了を妨げる身体的または心理的状態
  • -過去6か月以内に制御不能な発作、または発作を伴うてんかんの病歴。
  • 矯正できない聴覚障害または視覚障害
  • 自殺行動または自殺念慮の履歴
  • プロトコール仕様に従って異常なバイタルサインをスクリーニングする
  • 臨床的に重大な異常を示す心電図
  • 6か月以内の薬物乱用または依存の履歴
  • 30日以内のその他の治験薬

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：実験的: 脆弱X症候群の参加者に活性型SPG601を投与
脆弱X症候群の参加者は、研究の1日目と8日目にSPG601またはプラセボ（100mgのカプセル8錠）を1回投与されるよう無作為に割り付けられる。
薬：SPG601
合成小分子
プラセボコンパレーター：プラセボ比較薬: 脆弱X症候群の参加者に投与されるプラセボ比較薬
脆弱X症候群の参加者は、研究の1日目と8日目にSPG601またはプラセボ（100mgのカプセル8錠）を1回投与されるよう無作為に割り付けられる。
薬：プラセボ
プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療する臨床医によって決定された臨床全体的な印象の改善スケール
時間枠：15日間
1 ～ 7 のスケールで臨床医が評価した測定値の変化。値が高いほど、症状がより重篤であることを示します。
15日間
介護者が決定した臨床全体的な印象の改善スケール
時間枠：15日間
介護者が 1 ～ 7 のスケールで評価した尺度の変化。値が高いほど症状が重篤であることを示します。
15日間
患者介護者が決定したビジュアルアナログスケール
時間枠：15日間
患者の介護者によって決定された Visual Analog スケールの表記の変更。 評価者は 1 ～ 100 センチメートルの線形測定スケールで示し、スコアが高いほど症状が重篤であることを示します。
15日間
チャープ刺激に対する聴覚反応の変化
時間枠：15日間
聴覚検査では、刺激に対する反応の違いが評価されます。
15日間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脆弱X症候群患者におけるSPG601の安全性と忍容性
時間枠：15日間
治療緊急有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率、性質、重症度
15日間
注意力と抑制症状の変化
時間枠：15日間
KiTAP による子供の注意力テスト。注意力と視覚反応の評価を測定します。
15日間
RBANS リスト学習による記憶と認知評価の変化。
時間枠：15日間
RBANS (神経心理学的状態の評価のための反復可能なバッテリー) は -4 から 4 までスコア付けされ、値が高いほど記憶力と認知力の評価が高いことを示します。
15日間
網膜電図検査によって測定される視線追跡の変化
時間枠：15日間
この検査では、刺激に応じた網膜の電気活動を測定します。
15日間
NIH Cognitive Toolbox によって測定された認知結果の変化
時間枠：15日間

国立衛生研究所 (NIH) - ツールボックス コグニティブ バッテリー (TCB):

読解力、語彙力、スピードマッチングを評価するために一連のテストが実施されます。 これらのテストは 0 から 100 まで採点されます。 スコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを示します。
15日間
社会的な視線のためのアイトラッキングの変化
時間枠：15日間
このテストでは、視線追跡と刺激に反応した動き、および社会的視線バージョンを測定し、行動評価のリッカートスケール 1 ～ 5 を使用します。
15日間
定常状態の聴覚刺激に対する聴覚反応の変化
時間枠：15日間
聴覚検査では、刺激に対する反応の違いが評価されます。
15日間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Spinogenix

協力者

Avance Clinical Pty Ltd.

捜査官

  • 主任研究者：Craig Erickson, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年6月1日

一次修了 (推定)

2024年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年2月1日

試験登録日

最初に提出

2024年5月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年5月9日

最初の投稿 (実際)

2024年5月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月20日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SPG601-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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