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Phase-2a-Studie zu SPG601 bei erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom

20. Mai 2024 aktualisiert von: Spinogenix

Eine randomisierte, doppelblinde Phase-2a-Studie zur Bewertung der neurophysiologischen und klinischen Wirkungen einer Einzeldosis SPG601 und eines Placebos bei erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom

In dieser hier beschriebenen Phase-2-Studie werden die Sicherheit, Wirksamkeit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SPG601 bei erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom bewertet.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Einzeldosis SPG601 und passendes Placebo der Phase 2 bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom.

Diese Studie umfasst zwei persönliche Klinikbesuche zur Verabreichung oraler Dosen von SPG601 oder eines entsprechenden Placebos. Die Teilnehmer erhalten beim ersten Besuch entweder eine Dosis SPG601 oder ein Placebo und wechseln beim zweiten Besuch zum anderen Produkt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Unterermittler:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Craig A Erikson, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Männer im Alter von 18 bis 45 Jahren
  • Diagnose von Fragile X, bestätigt durch Gentests
  • Der Patient muss eine Pflegekraft haben
  • Muss bei guter Gesundheit sein und keine nennenswerte Krankengeschichte aufweisen
  • Klinische Laborwerte im Normalbereich oder < 1,2-fache ULN
  • Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer oder Frauen im Einklang mit den örtlichen Vorschriften
  • Kann und willens sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Stabile Dosierung von Psychopharmaka für mindestens 4 Wochen

Ausschlusskriterien:

  • Jeder physische oder psychische Zustand, der den Abschluss des Studiums verhindert
  • Unkontrollierte Anfälle oder Epilepsie in der Vorgeschichte mit einem Anfall in den letzten 6 Monaten.
  • Hör- oder Sehbehinderungen, die nicht korrigiert werden können
  • Selbstmordverhalten oder Selbstmordgedanken in der Vorgeschichte
  • Screening von Vitalzeichen, die gemäß Protokollspezifikation abnormal sind
  • EKG, die klinisch signifikante Abweichungen aufweisen
  • Vorgeschichte von Substanzmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb von 6 Monaten
  • Andere Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Experimentell: Aktives SPG601 zur Verabreichung an Teilnehmer mit Fragile-X-Syndrom
Teilnehmer mit Fragilem-X-Syndrom werden randomisiert und erhalten einmalig an den Tagen 1 und 8 der Studie SPG601 oder Placebo (8 Kapseln à 100 mg).
Arzneimittel: SPG601
synthetisches kleines Molekül
Placebo-Komparator: Placebo-Vergleichspräparat: Placebo-Vergleichspräparat zur Verabreichung an Teilnehmer mit Fragile-X-Syndrom
Teilnehmer mit Fragilem-X-Syndrom werden randomisiert und erhalten einmalig an den Tagen 1 und 8 der Studie SPG601 oder Placebo (8 Kapseln à 100 mg).
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Skala zur Verbesserung der klinischen Gesamteindrücke, wie vom behandelnden Arzt festgelegt
Zeitfenster: 15 Tage
Änderung der vom Arzt bewerteten Maßnahmen auf einer Skala von 1 bis 7; ein höherer Wert weist auf eine schwerwiegendere Symptomdarstellung hin
15 Tage
Skala zur Verbesserung der klinischen globalen Eindrücke, wie vom Betreuer festgelegt
Zeitfenster: 15 Tage
Änderung der von der Pflegekraft bewerteten Maßnahmen auf einer Skala von 1 bis 7; ein höherer Wert weist auf eine schwerwiegendere Symptomdarstellung hin
15 Tage
Visuelle Analogskala, wie vom Pflegepersonal des Patienten festgelegt
Zeitfenster: 15 Tage
Änderung der Notation auf der visuellen Analogskala, wie vom Pflegepersonal des Patienten festgelegt. Der Beurteiler gibt eine lineare Messskala von 1 bis 100 Zentimetern an, wobei ein höherer Wert auf schwerwiegendere Symptome hinweist
15 Tage
Veränderung der akustischen Reaktion auf einen Zwitscherreiz
Zeitfenster: 15 Tage
Der Hörtest wird auf unterschiedliche Reaktionen auf Reize hin ausgewertet.
15 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von SPG601 bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom
Zeitfenster: 15 Tage
Inzidenz, Art und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
15 Tage
Veränderung der Aufmerksamkeit und Hemmungssymptome
Zeitfenster: 15 Tage
KiTAP-Tests der Aufmerksamkeitsleistung für Kinder zur Messung der Aufmerksamkeit und zur Beurteilung visueller Reaktionen
15 Tage
Veränderung des Gedächtnisses und der kognitiven Beurteilung durch RBANS-Listenlernen.
Zeitfenster: 15 Tage
RBANS (Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status) wird mit -4 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte auf eine bessere Gedächtnis- und kognitive Bewertung hinweisen
15 Tage
Änderung der Blickverfolgung, gemessen durch Elektroretinographie
Zeitfenster: 15 Tage
Bei diesem Test wird die elektrische Aktivität in der Netzhaut als Reaktion auf Reize gemessen
15 Tage
Veränderung der kognitiven Ergebnisse, gemessen mit der NIH Cognitive Toolbox
Zeitfenster: 15 Tage

National Institute of Health (NIH) – Toolbox Cognitive Battery (TCB):

Es wird eine Reihe von Tests durchgeführt, um Lesekompetenz, Wortschatz und Geschwindigkeitsübereinstimmung zu beurteilen. Diese Tests werden mit einer Punktzahl von null bis 100 bewertet. Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Leistung hin.
15 Tage
Änderung der Blickverfolgung für den sozialen Blick
Zeitfenster: 15 Tage
Dieser Test misst die Blickverfolgung und Bewegung als Reaktion auf Reize sowie die Version des sozialen Blicks mit einer Likert-Skala von 1 bis 5 zur Verhaltensbewertung.
15 Tage
Veränderung der Hörreaktion auf Hörreize im Steady-State
Zeitfenster: 15 Tage
Der Hörtest wird auf unterschiedliche Reaktionen auf Reize hin ausgewertet.
15 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spinogenix

Mitarbeiter

Avance Clinical Pty Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPG601-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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