Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2a SPG601 u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X

20 maja 2024 zaktualizowane przez: Spinogenix

Randomizowane badanie fazy 2a z podwójnie ślepą próbą oceniające neurofizjologiczne i kliniczne skutki pojedynczej dawki SPG601 i placebo u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X

Opisane tutaj badanie fazy 2 oceni bezpieczeństwo, skuteczność, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę SPG601 u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest randomizowanym badaniem II fazy, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, krzyżowym, pojedynczą dawką SPG601 i pasującym placebo u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X.

Badanie to będzie wymagało 2 osobistych wizyt w klinice w celu podania doustnych dawek SPG601 lub odpowiedniego placebo. Uczestnicy podczas pierwszej wizyty otrzymają dawkę SPG601 lub placebo, a podczas drugiej wizyty przejdą dalej, aby otrzymać drugi produkt.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Pod-śledczy:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Craig A Erikson, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli mężczyźni w wieku od 18 do 45 lat
  • Rozpoznanie łamliwego chromosomu X potwierdzone badaniami genetycznymi
  • Pacjent musi mieć opiekuna
  • Musi być w dobrym zdrowiu i nie posiadać istotnej historii medycznej
  • Kliniczne wartości laboratoryjne w granicach normy lub < 1,2-krotność GGN
  • Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety zgodnie z lokalnymi przepisami
  • Możliwość i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Stałe dawkowanie leków psychotropowych przez co najmniej 4 tygodnie

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan fizyczny lub psychiczny uniemożliwiający ukończenie badania
  • Niekontrolowane napady padaczkowe lub padaczka w wywiadzie z napadami w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Wady słuchu lub wzroku, których nie można skorygować
  • Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójczych
  • Badanie przesiewowe parametrów życiowych, które są nieprawidłowe zgodnie ze specyfikacją protokołu
  • EKG, które są klinicznie istotne i nieprawidłowe
  • Historia nadużywania substancji lub uzależnienia w ciągu 6 miesięcy
  • Pozostałe badane produkty w ciągu 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Eksperyment: Aktywny SPG601 do podawania uczestnikom z zespołem łamliwego chromosomu X
Uczestnicy z zespołem łamliwego chromosomu X zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej SPG601 lub placebo (8 kapsułek po 100 mg) jednorazowo w 1. i 8. dniu badania.
Lek: SPG601
syntetyczna mała cząsteczka
Komparator placebo: Preparat porównawczy placebo: Preparat porównawczy placebo do podawania uczestnikom z zespołem łamliwego chromosomu X
Uczestnicy z zespołem łamliwego chromosomu X zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej SPG601 lub placebo (8 kapsułek po 100 mg) jednorazowo w 1. i 8. dniu badania.
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala poprawy ogólnych wrażeń klinicznych określona przez lekarza prowadzącego
Ramy czasowe: 15 dni
Zmiana wskaźników ocenianych przez klinicystę w skali od 1 do 7, wyższa wartość wskazuje na poważniejsze objawy
15 dni
Skala poprawy ogólnych wrażeń klinicznych określona przez opiekuna
Ramy czasowe: 15 dni
Zmiana wskaźników ocenianych przez opiekuna w skali od 1 do 7, wyższa wartość wskazuje na poważniejsze objawy
15 dni
Skala wizualno-analogowa określona przez opiekuna pacjenta
Ramy czasowe: 15 dni
Zmiana zapisu w skali wizualno-analogowej określona przez opiekuna pacjenta. Oceniający wskaże na liniowej skali pomiaru od 1 do 100 centymetrów, przy czym wyższy wynik wskazuje na poważniejsze objawy
15 dni
Zmiana reakcji słuchowej na bodziec ćwierkający
Ramy czasowe: 15 dni
Test słuchowy będzie oceniany pod kątem różnic w reakcjach na bodźce.
15 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja SPG601 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X
Ramy czasowe: 15 dni
Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
15 dni
Zmiana uwagi i objawy hamowania
Ramy czasowe: 15 dni
Testy sprawności uwagi KiTAP dla dzieci, służące do pomiaru czujności i oceny reakcji wzrokowych
15 dni
Zmiana pamięci i oceny poznawczej dzięki nauce list RBANS.
Ramy czasowe: 15 dni
RBANS (Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status) oceniany jest w skali od -4 do 4, przy czym wyższe wartości wskazują na lepszą pamięć i ocenę poznawczą
15 dni
Zmiana śledzenia wzroku mierzona elektroretinografią
Ramy czasowe: 15 dni
Test ten mierzy aktywność elektryczną siatkówki w odpowiedzi na bodźce
15 dni
Zmiana wyników poznawczych mierzona za pomocą NIH Cognitive Toolbox
Ramy czasowe: 15 dni

Narodowy Instytut Zdrowia (NIH) – Bateria poznawcza Toolbox (TCB):

Przeprowadzona zostanie seria testów mających na celu ocenę umiejętności czytania, słownictwa i dopasowania szybkości. Testy te są punktowane od zera do 100. Wyższy wynik oznacza lepszą wydajność.
15 dni
Zmiana w śledzeniu wzroku pod kątem spojrzenia społecznego
Ramy czasowe: 15 dni
Test ten będzie mierzyć śledzenie wzroku i ruch w odpowiedzi na bodźce, a także wersję spojrzenia społecznego, w skali Likerta od 1 do 5 dla oceny zachowania.
15 dni
Zmiana reakcji słuchowej na bodźce słuchowe w stanie ustalonym
Ramy czasowe: 15 dni
Test słuchowy będzie oceniany pod kątem różnic w reakcjach na bodźce.
15 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spinogenix

Współpracownicy

Avance Clinical Pty Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPG601-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj