Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2a-undersøgelse af SPG601 hos voksne mænd med skrøbeligt X-syndrom

20. maj 2024 opdateret af: Spinogenix

En fase 2a, randomiseret, dobbeltblindet undersøgelse, der evaluerer de neurofysiologiske vs kliniske virkninger af enkeltdosis SPG601 og placebo hos voksne mænd med fragilt X-syndrom

Dette fase 2-studie beskrevet heri vil evaluere sikkerheden, effektiviteten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​SPG601 hos voksne mænd med Fragilt X-syndrom.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er en fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, cross-over, enkeltdosis af SPG601 og matchende placebo hos patienter med Fragilt X-syndrom.

Denne undersøgelse vil omfatte 2 personlige klinikbesøg for at administrere orale doser af SPG601 eller matchende placebo. Deltagerne vil modtage en dosis af enten SPG601 eller placebo ved første besøg, og vil krydse over for at modtage det andet produkt ved det andet besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Underforsker:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Craig A Erikson, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne mænd i alderen 18 til 45 år
  • Diagnose af Fragilt X bekræftet med genetisk testning
  • Patienten skal have pårørende
  • Skal være ved godt helbred uden væsentlig sygehistorie
  • Kliniske laboratorieværdier inden for normalområdet eller < 1,2 gange ULN
  • Præventionsbrug af mænd eller kvinder i overensstemmelse med lokale regler
  • Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke
  • Stabil dosering af psykofarmaka i mindst 4 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver fysisk eller psykisk tilstand, der forbyder færdiggørelse af studiet
  • Ukontrollerede anfald eller historie med epilepsi med et anfald inden for de seneste 6 måneder.
  • Høre- eller synsnedsættelser, der ikke kan korrigeres
  • Historie om selvmordsadfærd eller selvmordstanker
  • Screening af vitale tegn, der er unormale i henhold til protokolspecifikation
  • EKG, der er klinisk signifikant unormale
  • Anamnese med stofmisbrug eller afhængighed inden for 6 måneder
  • Andre undersøgelsesprodukter inden for 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Eksperimentel: Aktiv SPG601, der skal administreres til deltagere med Fragilt X-syndrom
Deltagere med Fragilt X-syndrom vil blive randomiseret til at modtage SPG601 eller placebo (8 kapsler á 100 mg) én gang på dag 1 og 8 af undersøgelsen.
Medicin: SPG601
syntetisk lille molekyle
Placebo komparator: Placebo-komparator: Placebo-komparator, der skal administreres til deltagere med Fragilt X-syndrom
Deltagere med Fragilt X-syndrom vil blive randomiseret til at modtage SPG601 eller placebo (8 kapsler á 100 mg) én gang på dag 1 og 8 af undersøgelsen.
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impressions Improvement skala som bestemt af den behandlende kliniker
Tidsramme: 15 dage
Ændring i kliniker vurderede mål på skala fra 1 til 7, højere værdi indikerer mere alvorlig symptompræsentation
15 dage
Clinical Global Impressions Improvement skala som bestemt af plejepersonalet
Tidsramme: 15 dage
Ændring i plejepersonalets vurderede mål på en skala fra 1 til 7, højere værdi indikerer mere alvorlig symptompræsentation
15 dage
Visuel analog skala som bestemt af patientplejeren
Tidsramme: 15 dage
Ændring i notation på visuel analog skala som bestemt af patientplejeren. Bedømmer vil angive på en lineær måleskala fra 1 til 100 centimeter, med højere score, der indikerer mere alvorlige symptomer
15 dage
Ændring i auditiv respons på chirp-stimulus
Tidsramme: 15 dage
Auditiv test vil blive evalueret for forskelle i reaktioner på stimuli.
15 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af SPG601 hos patienter med Fragilt X-syndrom
Tidsramme: 15 dage
Hyppighed, art og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
15 dage
Ændring i opmærksomhed og hæmningssymptomer
Tidsramme: 15 dage
KiTAP-test af opmærksomhedspræstation for børn, for at måle årvågenhed og vurderinger af visuelle reaktioner
15 dage
Ændring i hukommelse og kognitiv vurdering med RBANS-listeindlæring.
Tidsramme: 15 dage
RBANS (Repeatable Battery for Assessment of Neuropsychological Status) er scoret fra -4 til 4, med højere værdier indikerer højere hukommelse og kognitiv vurdering
15 dage
Ændring i øjensporing målt ved elektroretinografi
Tidsramme: 15 dage
Denne test vil måle den elektriske aktivitet i nethinden som reaktion på stimuli
15 dage
Ændring i kognitive resultater målt af NIH Cognitive Toolbox
Tidsramme: 15 dage

National Institute of Health (NIH) - Toolbox Cognitive Battery (TCB):

En række tests vil blive udført for at vurdere læsning, ordforråd og hastighedsmatchning. Disse tests scores fra nul til 100. En højere score indikerer bedre præstation.
15 dage
Ændring i øjensporing for socialt blik
Tidsramme: 15 dage
Denne test vil måle øjensporing og bevægelse som reaktion på stimuli og social blikversion med en Likert-skala fra 1-5 for adfærdsvurdering.
15 dage
Ændring i auditiv respons på steady state auditive stimuli
Tidsramme: 15 dage
Auditiv test vil blive evalueret for forskelle i reaktioner på stimuli.
15 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spinogenix

Samarbejdspartnere

Avance Clinical Pty Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

14. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPG601-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner