Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de fase 2a de SPG601 en hombres adultos con síndrome de X frágil

20 de mayo de 2024 actualizado por: Spinogenix

Un estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego que evalúa los efectos neurofisiológicos frente a los clínicos de una dosis única de SPG601 y un placebo en hombres adultos con síndrome de X frágil

Este estudio de fase 2 descrito aquí evaluará la seguridad, eficacia, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de SPG601 en hombres adultos con síndrome de X frágil.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es una fase 2, aleatorizada, doble ciego, controlada con placebo, cruzada, de dosis única de SPG601 y placebo equivalente en pacientes con síndrome de X frágil.

Este estudio implicará 2 visitas clínicas en persona para administrar dosis orales de SPG601 o un placebo equivalente. Los participantes recibirán una dosis de SPG601 o placebo en la primera visita y pasarán a recibir el otro producto en la segunda visita.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Sub-Investigador:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Craig A Erikson, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varones adultos de 18 a 45 años.
  • Diagnóstico de X frágil confirmado con pruebas genéticas
  • El paciente debe tener un cuidador.
  • Debe gozar de buena salud y no tener antecedentes médicos importantes.
  • Valores de laboratorio clínico dentro del rango normal o < 1,2 veces el LSN
  • Uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres de acuerdo con las regulaciones locales.
  • Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito.
  • Dosificación estable de psicofármacos durante al menos 4 semanas.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier condición física o psicológica que impida completar el estudio.
  • Convulsiones no controladas o antecedentes de epilepsia con una convulsión en los últimos 6 meses.
  • Deficiencias auditivas o visuales que no se pueden corregir.
  • Historia de conducta suicida o ideación suicida.
  • Detección de signos vitales anormales según la especificación del protocolo
  • ECG que son anormales clínicamente significativas
  • Historial de abuso o dependencia de sustancias dentro de los 6 meses
  • Otros productos en investigación dentro de los 30 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Experimental: SPG601 activo se administrará a participantes con síndrome de X frágil
Los participantes con síndrome de X frágil serán asignados al azar para recibir SPG601 o placebo (8 cápsulas de 100 mg) una vez los días 1 y 8 del estudio.
Droga: SPG601
pequeña molécula sintética
Comparador de placebos: Comparador de placebo: comparador de placebo que se administrará a participantes con síndrome de X frágil
Los participantes con síndrome de X frágil serán asignados al azar para recibir SPG601 o placebo (8 cápsulas de 100 mg) una vez los días 1 y 8 del estudio.
Droga: Placebo
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de mejora de impresiones clínicas globales según lo determine el médico tratante
Periodo de tiempo: 15 días
Cambio en las medidas calificadas por el médico en una escala de 1 a 7; un valor más alto indica una presentación de síntomas más grave
15 días
Escala de mejora de impresiones clínicas globales según lo determine el cuidador
Periodo de tiempo: 15 días
Cambio en las medidas calificadas por el cuidador en una escala de 1 a 7; un valor más alto indica una presentación de síntomas más grave
15 días
Escala analógica visual determinada por el cuidador del paciente.
Periodo de tiempo: 15 días
Cambio en la notación en la escala visual analógica según lo determine el cuidador del paciente. El evaluador indicará en una escala de medición lineal de 1 a 100 centímetros, y la puntuación más alta indicará síntomas más graves.
15 días
Cambio en la respuesta auditiva al estímulo chirrido.
Periodo de tiempo: 15 días
Se evaluará la prueba auditiva para detectar diferencias en las respuestas a los estímulos.
15 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de SPG601 en pacientes con síndrome de X frágil
Periodo de tiempo: 15 días
Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
15 días
Cambio en los síntomas de atención e inhibición.
Periodo de tiempo: 15 días
Pruebas KiTAP de desempeño atencional para niños, para medir el estado de alerta y evaluaciones de reacciones visuales
15 días
Cambio en la memoria y evaluación cognitiva con el aprendizaje de listas RBANS.
Periodo de tiempo: 15 días
RBANS (Batería Repetible para la Evaluación del Estado Neuropsicológico) tiene una puntuación de -4 a 4, y los valores más altos indican una mayor evaluación de la memoria y cognitiva
15 días
Cambio en el seguimiento ocular medido por electrorretinografía.
Periodo de tiempo: 15 días
Esta prueba medirá la actividad eléctrica en la retina en respuesta a estímulos.
15 días
Cambio en los resultados cognitivos medidos por NIH Cognitive Toolbox
Periodo de tiempo: 15 días

Instituto Nacional de Salud (NIH) - Batería cognitiva de caja de herramientas (TCB):

Se llevarán a cabo una serie de pruebas para evaluar la lectura, el vocabulario y la velocidad. Estas pruebas se puntúan de cero a 100. Una puntuación más alta indica un mejor rendimiento.
15 días
Cambio en el seguimiento ocular para la mirada social
Periodo de tiempo: 15 días
Esta prueba medirá el seguimiento ocular y el movimiento en respuesta a estímulos y la versión de la mirada social, con una escala Likert del 1 al 5 para la calificación del comportamiento.
15 días
Cambio en la respuesta auditiva a estímulos auditivos en estado estacionario.
Periodo de tiempo: 15 días
Se evaluará la prueba auditiva para detectar diferencias en las respuestas a los estímulos.
15 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Spinogenix

Colaboradores

Avance Clinical Pty Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

14 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPG601-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome X frágil

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Morocco

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir