Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2a-studie av SPG601 hos voksne menn med skjørt X-syndrom

20. mai 2024 oppdatert av: Spinogenix

En fase 2a, randomisert, dobbeltblindet, studie som evaluerer de nevrofysiologiske vs kliniske effektene av enkeltdose SPG601 og placebo hos voksne menn med skjørt X-syndrom

Denne fase 2-studien beskrevet her vil evaluere sikkerheten, effekten, toleransen, farmakokinetikken og farmakodynamikken til SPG601 hos voksne menn med Fragilt X-syndrom.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, cross-over, enkeltdose av SPG601 og matchende placebo hos pasienter med Fragilt X-syndrom.

Denne studien vil innebære 2 klinikkbesøk for å administrere orale doser av SPG601 eller tilsvarende placebo. Deltakerne vil motta en dose av enten SPG601 eller placebo ved første besøk, og vil krysse over for å motta det andre produktet ved det andre besøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Underetterforsker:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Craig A Erikson, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne menn i alderen 18 til 45 år
  • Diagnose av Fragile X bekreftet med genetisk testing
  • Pasienten må ha omsorgsperson
  • Må være ved god helse uten betydelig sykehistorie
  • Kliniske laboratorieverdier innenfor normalområdet eller < 1,2 ganger ULN
  • Prevensjonsbruk av menn eller kvinner i samsvar med lokale forskrifter
  • Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke
  • Stabil dosering av psykofarmaka i minst 4 uker

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver fysisk eller psykisk tilstand som forbyr fullføring av studiet
  • Ukontrollerte anfall eller historie med epilepsi med anfall de siste 6 månedene.
  • Hørsels- eller synshemninger som ikke kan korrigeres
  • Historie med selvmordsatferd eller selvmordstanker
  • Screening av vitale tegn som er unormale i henhold til protokollspesifikasjonen
  • EKG som er klinisk signifikant unormale
  • Historie om rusmisbruk eller avhengighet innen 6 måneder
  • Andre undersøkelsesprodukter innen 30 dager

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Eksperimentell: Aktiv SPG601 som skal administreres til deltakere med Fragilt X-syndrom
Deltakere med Fragilt X-syndrom vil bli randomisert til å motta SPG601 eller placebo (8 kapsler à 100 mg) én gang på dag 1 og 8 av studien.
Legemiddel: SPG601
syntetisk lite molekyl
Placebo komparator: Placebo-komparator: Placebo-komparator som skal administreres til deltakere med Fragilt X-syndrom
Deltakere med Fragilt X-syndrom vil bli randomisert til å motta SPG601 eller placebo (8 kapsler à 100 mg) én gang på dag 1 og 8 av studien.
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression Improvement-skala som bestemt av behandlende kliniker
Tidsramme: 15 dager
Endring i klinikervurderte mål på skala fra 1 til 7, høyere verdi indikerer mer alvorlig symptompresentasjon
15 dager
Clinical Global Impression Improvement-skala som bestemt av omsorgspersonen
Tidsramme: 15 dager
Endring i omsorgsperson vurderte tiltak på skala fra 1 til 7, høyere verdi indikerer mer alvorlig symptompresentasjon
15 dager
Visuell analog skala som bestemt av pasientpleieren
Tidsramme: 15 dager
Endring i notasjon på Visual Analog skala som bestemt av pasientpleieren. Vurdere vil indikere på en lineær måleskala fra 1 til 100 centimeter, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlige symptomer
15 dager
Endring i auditiv respons på chirp-stimulus
Tidsramme: 15 dager
Auditiv test vil bli evaluert for forskjell i respons på stimuli.
15 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet av SPG601 hos pasienter med Fragilt X-syndrom
Tidsramme: 15 dager
Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
15 dager
Endring i oppmerksomhet og hemningssymptomer
Tidsramme: 15 dager
KiTAP-tester av oppmerksomhetsytelse for barn, for å måle årvåkenhet og vurderinger av visuelle reaksjoner
15 dager
Endring i hukommelse og kognitiv vurdering med RBANS listelæring.
Tidsramme: 15 dager
RBANS (Repeatable Battery for Assessment of Neuropsychological Status) skåres fra -4 til 4, med høyere verdier indikerer høyere hukommelse og kognitiv vurdering
15 dager
Endring i øyesporing målt ved elektroretinografi
Tidsramme: 15 dager
Denne testen vil måle den elektriske aktiviteten i netthinnen som respons på stimuli
15 dager
Endring i kognitive utfall målt av NIH Cognitive Toolbox
Tidsramme: 15 dager

National Institute of Health (NIH) – Toolbox Cognitive Battery (TCB):

En serie tester vil bli utført for å vurdere lesing, ordforråd og hastighetsmatching. Disse testene er scoret fra null til 100. En høyere poengsum indikerer bedre ytelse.
15 dager
Endring i øyesporing for sosialt blikk
Tidsramme: 15 dager
Denne testen vil måle øyesporing og bevegelse som respons på stimuli, og sosial blikkversjon, med en Likert-skala fra 1-5 for atferdsvurdering.
15 dager
Endring i auditiv respons på steady state auditive stimuli
Tidsramme: 15 dager
Auditiv test vil bli evaluert for forskjell i respons på stimuli.
15 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spinogenix

Samarbeidspartnere

Avance Clinical Pty Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

14. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPG601-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere