Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2а исследования SPG601 у взрослых мужчин с синдромом ломкой Х-хромосомы

20 мая 2024 г. обновлено: Spinogenix

Рандомизированное двойное слепое исследование фазы 2а, оценивающее нейрофизиологические и клинические эффекты однократной дозы SPG601 и плацебо у взрослых мужчин с синдромом ломкой Х-хромосомы.

В описанном здесь исследовании фазы 2 будут оцениваться безопасность, эффективность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика SPG601 у взрослых мужчин с синдромом ломкой Х-хромосомы.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 с перекрестным применением однократной дозы SPG601 и соответствующего плацебо у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы.

Это исследование потребует 2 личных посещений клиники для введения пероральных доз SPG601 или соответствующего плацебо. Участники получат дозу SPG601 или плацебо при первом посещении и перейдут на получение другого продукта при втором посещении.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Sarah Richter
  • Номер телефона: 513-803-3324
  • Электронная почта: sarah.richter@cchmc.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Младший исследователь:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Craig A Erikson, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые мужчины в возрасте от 18 до 45 лет.
  • Диагноз Fragile X подтвержден генетическим тестированием.
  • Пациент должен иметь сиделку
  • Должно быть хорошее здоровье, без серьезной истории болезни.
  • Клинические лабораторные показатели в пределах нормы или < 1,2 раза выше ВГН.
  • Использование противозачаточных средств мужчинами или женщинами в соответствии с местными правилами.
  • Возможность и желание предоставить письменное информированное согласие
  • Стабильный прием психотропных препаратов в течение не менее 4 недель.

Критерий исключения:

  • Любое физическое или психологическое состояние, препятствующее завершению исследования.
  • Неконтролируемые припадки или эпилепсия в анамнезе с припадками в течение последних 6 месяцев.
  • Нарушения слуха или зрения, которые невозможно исправить.
  • История суицидального поведения или суицидальных мыслей
  • Скрининг жизненно важных показателей, которые являются аномальными в соответствии со спецификацией протокола
  • ЭКГ с клинически значимыми отклонениями
  • История злоупотребления психоактивными веществами или зависимости в течение 6 месяцев.
  • Другие исследуемые продукты в течение 30 дней

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Экспериментальное: активный SPG601 будет вводиться участникам с синдромом ломкой Х-хромосомы.
Участники с синдромом ломкой Х-хромосомы будут рандомизированы для получения SPG601 или плацебо (8 капсул по 100 мг) один раз в 1 и 8 дни исследования.
Лекарство: СПГ601
синтетическая небольшая молекула
Плацебо Компаратор: Компаратор плацебо: препарат сравнения плацебо, который будет вводиться участникам с синдромом ломкой Х-хромосомы.
Участники с синдромом ломкой Х-хромосомы будут рандомизированы для получения SPG601 или плацебо (8 капсул по 100 мг) один раз в 1 и 8 дни исследования.
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала общего улучшения клинических впечатлений, определенная лечащим врачом
Временное ограничение: 15 дней
Изменение показателей, оцененных врачами по шкале от 1 до 7, более высокое значение указывает на более тяжелое проявление симптомов.
15 дней
Шкала общего улучшения клинических впечатлений, определяемая лицом, осуществляющим уход.
Временное ограничение: 15 дней
Изменение показателей, оцененных лицом, осуществляющим уход, по шкале от 1 до 7, более высокое значение указывает на более тяжелое проявление симптомов.
15 дней
Визуально-аналоговая шкала, определяемая лицом, осуществляющим уход за пациентом.
Временное ограничение: 15 дней
Изменение обозначений визуально-аналоговой шкалы по решению лица, осуществляющего уход за пациентом. Оценщик будет указывать по шкале линейных измерений от 1 до 100 сантиметров, при этом более высокий балл указывает на более серьезные симптомы.
15 дней
Изменение слуховой реакции на стимул щебетания
Временное ограничение: 15 дней
Слуховой тест будет оцениваться на предмет различий в реакциях на стимулы.
15 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость SPG601 у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы
Временное ограничение: 15 дней
Частота, характер и тяжесть возникающих при лечении нежелательных явлений (TEAE) и серьезных нежелательных явлений (SAE)
15 дней
Изменение внимания и симптомы заторможенности
Временное ограничение: 15 дней
Тесты KiTAP на концентрацию внимания у детей для измерения внимательности и оценки зрительных реакций.
15 дней
Изменение памяти и когнитивной оценки с помощью обучения по спискам RBANS.
Временное ограничение: 15 дней
RBANS (Повторяемая батарея для оценки нейропсихологического статуса) оценивается от -4 до 4, более высокие значения указывают на более высокую оценку памяти и когнитивных функций.
15 дней
Изменение отслеживания взгляда, измеренное с помощью электроретинографии.
Временное ограничение: 15 дней
Этот тест позволит измерить электрическую активность сетчатки в ответ на раздражители.
15 дней
Изменение когнитивных результатов, измеренное с помощью NIH Cognitive Toolbox
Временное ограничение: 15 дней

Национальный институт здравоохранения (NIH) – Когнитивная батарея Toolbox (TCB):

Будет проведена серия тестов для оценки чтения, словарного запаса и соответствия скорости. Эти тесты оцениваются от нуля до 100. Более высокий балл указывает на лучшую производительность.
15 дней
Изменение отслеживания глаз для социального взгляда
Временное ограничение: 15 дней
Этот тест будет измерять отслеживание глаз и движение в ответ на стимулы, а также версию социального взгляда по шкале Лайкерта от 1 до 5 для оценки поведения.
15 дней
Изменение слуховой реакции на устойчивые слуховые стимулы
Временное ограничение: 15 дней
Слуховой тест будет оцениваться на предмет различий в реакциях на стимулы.
15 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spinogenix

Соавторы

Avance Clinical Pty Ltd.

Следователи

  • Главный следователь: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPG601-01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром ломкой Х-хромосомы

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Croatia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться