Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2a-studie av SPG601 hos vuxna män med fragilt X-syndrom

20 maj 2024 uppdaterad av: Spinogenix

En fas 2a, randomiserad, dubbelblind studie som utvärderar de neurofysiologiska vs kliniska effekterna av endos SPG601 och placebo hos vuxna män med fragilt X-syndrom

Denna fas 2-studie som beskrivs häri kommer att utvärdera säkerhet, effekt, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos SPG601 hos vuxna män med Fragilt X-syndrom.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en fas 2-randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, cross-over, enkeldos av SPG601 och matchande placebo hos patienter med Fragilt X-syndrom.

Denna studie kommer att innebära två personliga klinikbesök för att administrera orala doser av SPG601 eller matchande placebo. Deltagarna kommer att få en dos av antingen SPG601 eller placebo vid första besöket och kommer att gå över för att få den andra produkten vid det andra besöket.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Underutredare:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Craig A Erikson, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna män i åldern 18 till 45 år
  • Diagnos av Fragilt X bekräftad med genetisk testning
  • Patienten måste ha vårdgivare
  • Måste vara vid god hälsa utan betydande medicinsk historia
  • Kliniska laboratorievärden inom normalområdet eller < 1,2 gånger ULN
  • Användning av preventivmedel av män eller kvinnor i enlighet med lokala bestämmelser
  • Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke
  • Stabil dosering av psykofarmaka i minst 4 veckor

Exklusions kriterier:

  • Alla fysiska eller psykiska tillstånd som förbjuder slutförande av studier
  • Okontrollerade anfall eller historia av epilepsi med anfall under de senaste 6 månaderna.
  • Hörsel- eller synnedsättningar som inte kan korrigeras
  • Historik om självmordsbeteende eller självmordstankar
  • Screening av vitala tecken som är onormala enligt protokollspecifikation
  • EKG som är kliniskt signifikanta onormala
  • Historik av missbruk eller beroende inom 6 månader
  • Andra undersökningsprodukter inom 30 dagar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Experimentell: Active SPG601 som ska administreras till deltagare med Fragilt X-syndrom
Deltagare med Fragilt X-syndrom kommer att randomiseras till att få SPG601 eller placebo (8 kapslar à 100 mg) en gång på dag 1 och 8 av studien.
Läkemedel: SPG601
syntetisk liten molekyl
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare: Placebo-jämförare som ska administreras till deltagare med Fragilt X-syndrom
Deltagare med Fragilt X-syndrom kommer att randomiseras till att få SPG601 eller placebo (8 kapslar à 100 mg) en gång på dag 1 och 8 av studien.
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impressions Improvement-skala som bestäms av den behandlande läkaren
Tidsram: 15 dagar
Förändring av läkarens betygsatta åtgärder på en skala från 1 till 7, högre värde indikerar allvarligare symtompresentation
15 dagar
Clinical Global Impressions Improvement-skala som bestäms av vårdgivaren
Tidsram: 15 dagar
Förändring av vårdgivarens betygsatta åtgärder på en skala från 1 till 7, högre värde indikerar allvarligare symptompresentation
15 dagar
Visuell analog skala som bestäms av patientvårdaren
Tidsram: 15 dagar
Ändring av notation på Visual Analog skala enligt bestämt av patientvårdaren. Bedömare kommer att indikera på en linjär mätskala från 1 till 100 centimeter, med högre poäng som indikerar allvarligare symtom
15 dagar
Förändring i auditiv respons på chirp-stimulans
Tidsram: 15 dagar
Auditivt test kommer att utvärderas för skillnad i svar på stimuli.
15 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för SPG601 hos patienter med Fragilt X-syndrom
Tidsram: 15 dagar
Incidens, karaktär och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
15 dagar
Förändring i uppmärksamhet och hämningssymtom
Tidsram: 15 dagar
KiTAP Tester av uppmärksamhetsförmåga för barn, för att mäta vakenhet och bedömningar av visuella reaktioner
15 dagar
Förändring i minne och kognitiv bedömning med RBANS-listinlärning.
Tidsram: 15 dagar
RBANS (Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status) får poäng från -4 till 4, med högre värden indikerar högre minne och kognitiv bedömning
15 dagar
Förändring i eyetracking mätt med elektroretinografi
Tidsram: 15 dagar
Detta test kommer att mäta den elektriska aktiviteten i näthinnan som svar på stimuli
15 dagar
Förändring i kognitiva resultat mätt av NIH Cognitive Toolbox
Tidsram: 15 dagar

National Institute of Health (NIH) – Toolbox Cognitive Battery (TCB):

En serie tester kommer att genomföras för att bedöma läsning, ordförråd och hastighetsmatchning. Dessa test får poäng från noll till 100. En högre poäng indikerar bättre prestanda.
15 dagar
Förändring i eyetracking för social blick
Tidsram: 15 dagar
Det här testet kommer att mäta ögonföljning och rörelse som svar på stimuli, och version av sociala blickar, med en Likert-skala på 1-5 för beteendebetyg.
15 dagar
Förändring i auditiv respons på steady state auditiva stimuli
Tidsram: 15 dagar
Auditivt test kommer att utvärderas för skillnad i svar på stimuli.
15 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spinogenix

Samarbetspartners

Avance Clinical Pty Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2024

Första postat (Faktisk)

14 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPG601-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera