Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a SPG601 u dospělých mužů se syndromem křehkého X

20. května 2024 aktualizováno: Spinogenix

Fáze 2a, randomizovaná, dvojitě zaslepená, studie hodnotící neurofyziologické vs. klinické účinky jednorázové dávky SPG601 a placeba u dospělých mužů se syndromem křehkého X

Tato zde popsaná studie fáze 2 vyhodnotí bezpečnost, účinnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku SPG601 u dospělých mužů se syndromem fragilního X.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená, jednorázová dávka SPG601 a odpovídající placebo u pacientů se syndromem křehkého X.

Tato studie bude zahrnovat 2 osobní klinické návštěvy za účelem podání orálních dávek SPG601 nebo odpovídajícího placeba. Účastníci obdrží dávku buď SPG601 nebo placeba při první návštěvě a při druhé návštěvě přejdou na druhý produkt.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig A Erikson, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži ve věku 18 až 45 let
  • Diagnóza Fragile X potvrzená genetickým testováním
  • Pacient musí mít pečovatele
  • Musí být v dobrém zdravotním stavu bez významné anamnézy
  • Klinické laboratorní hodnoty v normálním rozmezí nebo < 1,2 násobek ULN
  • Používání antikoncepce muži nebo ženami v souladu s místními předpisy
  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Stabilní dávkování psychofarmak po dobu minimálně 4 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli fyzický nebo psychický stav, který brání dokončení studia
  • Nekontrolované záchvaty nebo anamnéza epilepsie se záchvatem v posledních 6 měsících.
  • Sluchové nebo zrakové postižení, které nelze napravit
  • Historie sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek
  • Screening vitálních funkcí, které jsou abnormální podle specifikace protokolu
  • EKG, které jsou klinicky významné abnormální
  • Anamnéza zneužívání návykových látek nebo závislosti do 6 měsíců
  • Ostatní hodnocené produkty do 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Experimentální: Aktivní SPG601 bude podáván účastníkům se syndromem křehkého X
Účastníci se syndromem křehkého X budou randomizováni tak, aby dostali SPG601 nebo placebo (8 tobolek po 100 mg) jednou ve dnech 1 a 8 studie.
Lék: SPG601
syntetická malá molekula
Komparátor placeba: Komparátor placeba: Komparátor placeba, který se podává účastníkům se syndromem křehkého X
Účastníci se syndromem křehkého X budou randomizováni tak, aby dostali SPG601 nebo placebo (8 tobolek po 100 mg) jednou ve dnech 1 a 8 studie.
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice zlepšení klinických globálních dojmů podle určení ošetřujícího lékaře
Časové okno: 15 dní
Změna v opatřeních hodnocených lékařem na stupnici od 1 do 7, vyšší hodnota znamená závažnější projev symptomů
15 dní
Stupnice zlepšení klinických globálních dojmů podle určení pečovatele
Časové okno: 15 dní
Změna v opatřeních hodnocených pečovatelem na stupnici od 1 do 7, vyšší hodnota znamená závažnější projev symptomů
15 dní
Vizuální analogová stupnice určená pečovatelem pacienta
Časové okno: 15 dní
Změna zápisu na stupnici Visual Analog podle určení pečovatele pacienta. Hodnotitel bude indikovat na lineární stupnici měření od 1 do 100 centimetrů, přičemž vyšší skóre indikuje závažnější příznaky
15 dní
Změna sluchové reakce na cvrlikání
Časové okno: 15 dní
Sluchový test bude hodnocen na rozdíl v reakcích na podněty.
15 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost SPG601 u pacientů se syndromem fragilního X
Časové okno: 15 dní
Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
15 dní
Změna pozornosti a symptomů inhibice
Časové okno: 15 dní
KiTAP Testy pozornosti pro děti k měření bdělosti a hodnocení zrakových reakcí
15 dní
Změna v paměti a kognitivní hodnocení s učením seznamu RBANS.
Časové okno: 15 dní
RBANS (Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status) má skóre od -4 do 4, přičemž vyšší hodnoty znamenají vyšší paměť a kognitivní hodnocení
15 dní
Změna sledování oka měřená elektroretinografií
Časové okno: 15 dní
Tento test bude měřit elektrickou aktivitu v sítnici v reakci na podněty
15 dní
Změna v kognitivních výsledcích měřených pomocí NIH Cognitive Toolbox
Časové okno: 15 dní

National Institute of Health (NIH) – Toolbox Cognitive Battery (TCB):

Bude provedena řada testů, které posoudí čtení, slovní zásobu a rychlost. Tyto testy jsou hodnoceny od nuly do 100. Vyšší skóre znamená lepší výkon.
15 dní
Změna ve sledování očí pro sociální pohled
Časové okno: 15 dní
Tento test bude měřit sledování očí a pohyb v reakci na podněty a verzi sociálního pohledu s Likertovou stupnicí 1-5 pro hodnocení chování.
15 dní
Změna sluchové odpovědi na sluchové podněty v ustáleném stavu
Časové okno: 15 dní
Sluchový test bude hodnocen na rozdíl v reakcích na podněty.
15 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spinogenix

Spolupracovníci

Avance Clinical Pty Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Craig Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPG601-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit