Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности паловаротена для лечения МО (MO-Ped)

7 июля 2022 г. обновлено: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности паловаротена у субъектов с множественными остеохондромами

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, сравнивающее безопасность и эффективность 2 режимов дозирования паловаротена и плацебо в предотвращении прогрессирования заболевания у детей с множественными остеохондромами (МО).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Множественные остеохондромы — это редкое состояние, при котором у детей развиваются множественные доброкачественные опухоли, покрытые хрящами, называемые остеохондромами, на костях по всему телу, что приводит к боли, деформации, несоответствию длины конечностей, инвалидности и, в конечном итоге, артриту и возможному злокачественному новообразованию. Основная цель состоит в том, чтобы сравнить эффективность двух режимов дозирования паловаротена с плацебо для предотвращения образования новых остеохондром у детей с МО с мутациями гена экзостозина 1 или экзостозина 2. Формирование остеохондромы оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) всего тела. Вторичные цели эффективности заключались в том, чтобы сравнить влияние паловаротена с плацебо на объем остеохондром, оцененный с помощью МРТ; доля субъектов без новых остеохондром по оценке МРТ всего тела; годовая частота новых или ухудшающихся деформаций; годовая частота операций, связанных с МО; и вкусовые качества. Также изучались общая безопасность и фармакокинетика паловаротена, а также влияние паловаротена на линейный рост, зоны роста костей, минеральную плотность костей, качество жизни и боль, вызванную остеохондромами.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
193

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Бельгия
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Бельгия, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Италия
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Италия, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Канада, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Нидерланды
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Нидерланды, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Соединенное Королевство, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Соединенные Штаты, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • Турция
      • Istanbul, Турция, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Турция
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Япония
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Япония, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Письменное, подписанное и датированное информированное согласие субъекта/родителя и соответствующее возрасту согласие (выполняется в соответствии с местным законодательством).
  • Клинический диагноз МО с вызывающими заболевание мутациями гена экзостозина 1 или 2.
  • Мальчик или девочка от 2 до 14 лет.
  • Субъекты женского пола должны быть в пременархальном состоянии на момент скрининга.
  • Костный возраст при скрининге 14 лет или меньше.
  • Симптоматическая МО, определяемая как пять или более клинически очевидных остеохондром и новая или увеличенная остеохондрома, возникшая в течение предшествующих 12 месяцев, пять или более клинически очевидных остеохондром и наличие болезненной остеохондромы, деформация скелета, ограничение сустава или предшествующая операция при осложнении, связанном с МО.
  • Возможность пройти МРТ всего тела с седацией или общей анестезией или без нее.
  • Использование двух эффективных методов контрацепции во время лечения и в течение 1 мес после прекращения лечения, если не совершено полное воздержание от гетеросексуальных контактов. Сексуально активные женщины детородного возраста также должны дать согласие на использование эффективных методов контроля над рождаемостью при скрининге.

Ключевые критерии исключения:

  • Вес менее 10 кг.
  • Другие синдромальные состояния, такие как синдром Лангера-Гидиона или Потоцкого-Шаффера.
  • Любой субъект с неврологическими симптомами, указывающими на импинджмент спинного мозга.
  • Сопутствующие препараты, которые являются сильными ингибиторами или индукторами активности цитохрома Р450 3А4.
  • Амилаза или липаза более чем в 2 раза выше верхней границы нормы (> 2 × ВГН) или при хроническом панкреатите в анамнезе.
  • Повышенный уровень аспартатаминотрансферазы или аланинаминотрансферазы выше 2,5×ВГН.
  • Любой хирургический имплантат, который противопоказан для МРТ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Паловаротен 2,5 мг в сутки.
Лекарство: Паловаротен 2,5 мг
Субъекты получали дозу паловаротена с поправкой на вес, эквивалентную 2,5 мг, один раз в день на срок до 24 месяцев.
Экспериментальный: Паловаротен 5,0 мг суточная доза
Лекарство: Паловаротен 5,0 мг
Субъекты получали дозу паловаротена с поправкой на вес, эквивалентную 5,0 мг, один раз в день на срок до 24 месяцев.
Плацебо Компаратор: Схема плацебо
Другой: Плацебо
Субъекты получали плацебо один раз в день на срок до 24 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота новых остеохондром (OC)
Временное ограничение: Месяц 12
Годовая частота новых OC оценивалась с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) всего тела (то есть общее количество новых OC, деленное на время в годах между исходным уровнем и последней МРТ после исходного уровня).
Месяц 12

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем общего объема новых ОК на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и месяц 12
Изменение общего объема ОК по сравнению с исходным уровнем оценивали с помощью МРТ всего тела. Исходный уровень определяли как последнее доступное значение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень (день 1) и месяц 12
Процент участников без новых ОК
Временное ограничение: Месяц 12
Процент участников без новых ОК по оценке МРТ всего тела. Участники с новыми OC, не идентифицированными МРТ из-за хирургической резекции в период лечения, были классифицированы как имеющие новые OC для этого анализа.
Месяц 12
Годовая частота новых или ухудшающихся деформаций
Временное ограничение: Месяц 12
Годовая частота появления новых или прогрессирующих деформаций по данным рентгенографии верхних и нижних конечностей.
Месяц 12
Годовая частота операций, связанных с МО
Временное ограничение: Месяц 12
Операции, связанные с МО, включали любые процедуры, показанные для лечения МО, такие как иссечение симптоматического РЯ или коррекция деформации конечности.
Месяц 12
Максимальные наблюдаемые концентрации лекарственного средства в плазме в равновесном состоянии (Cmax,ss) паловаротена
Временное ограничение: 1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Оценивали Cmax,ss паловаротена. Фармакокинетический (ФК) отбор проб проводили в 1-й месяц. Если образцы не могли быть получены в течение 1 месяца, то при последующем посещении предпринималась одна дополнительная попытка.
1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Минимальные наблюдаемые концентрации лекарственного средства в плазме в равновесном состоянии (Cmin,ss) паловаротена
Временное ограничение: 1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Оценивали Cmin,ss паловаротена. Отбор проб ФК проводили в 1-й месяц. Если образцы не могли быть получены в течение 1 месяца, то при последующем посещении предпринималась одна дополнительная попытка.
1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации лекарственного средства в равновесном состоянии (Tmax,ss) паловаротена
Временное ограничение: 1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Оценивали Tmax,ss паловаротена. Отбор проб ФК проводили в 1-й месяц. Если образцы не могли быть получены в течение 1 месяца, то при последующем посещении предпринималась одна дополнительная попытка.
1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени в устойчивом состоянии от времени от 0 до 24 часов после введения дозы (AUC0-24, ss) паловаротена
Временное ограничение: 1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Оценивали AUC0-24,ss паловаротена. Отбор проб ФК проводили в 1-й месяц. Если образцы не могли быть получены в течение 1 месяца, то при последующем посещении предпринималась одна дополнительная попытка.
1-й месяц: до введения дозы и через 3, 6, 10 и 24 часа после ее введения.
Количество участников с приемлемыми вкусовыми качествами посыпанного паловаротена и плацебо
Временное ограничение: День 1 и месяц 1
Вкусовые качества паловаротена и плацебо при добавлении к определенным продуктам питания оценивались по 5-балльной гедонистической шкале лица при первой дозе (день 1) и через 1 месяц у всех участников (включая
День 1 и месяц 1

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Clementia Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
22 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
24 марта 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
1 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 июля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Паловаротен 2,5 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками