Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En effekt- og sikkerhetsstudie av palovaroten for behandling av MO (MO-Ped)

7. juli 2022 oppdatert av: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert effekt- og sikkerhetsstudie av palovaroten hos personer med flere osteokondromer

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som sammenligner sikkerheten og effekten av 2 doseringsregimer av palovaroten versus placebo for å forhindre sykdomsprogresjon hos pediatriske personer med multiple osteokondromer (MO).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Multiple osteokondromer er en sjelden tilstand der barn utvikler flere godartede bruskdekkede bensvulster kalt osteokondromer på bein i hele kroppen, noe som resulterer i smerte, deformitet, avvik i lemmerlengde, funksjonshemming og til slutt leddgikt og mulig malignitet. Hovedmålet er å sammenligne effekten av to doseringsregimer av palovaroten med placebo for å forhindre dannelsen av nye osteokondromer hos pediatriske MO-individer med eksostosin 1- eller exostosin 2-genmutasjoner. Osteokondromdannelse ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning av hele kroppen (MRI). Sekundære effektmål var å sammenligne effekten av palovaroten med placebo på volumet av osteokondromer, vurdert ved MR; andelen av personer uten nye osteokondromer, vurdert ved MR av hele kroppen; den årlige frekvensen av nye eller forverrede deformiteter; den årlige raten av MO-relaterte operasjoner; og smakelighet. Den generelle sikkerheten og farmakokinetikken til palovaroten og effekten av palovaroten på lineær vekst, beinvekstplater, beinmineraltetthet, livskvalitet og smerte på grunn av osteokondromer ble også studert.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
193

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Belgia
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Japan
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japan, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Nederland
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederland, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Storbritannia, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tyrkia
        • Ege University Medical Faculty Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Skriftlig, signert og datert informert subjekt/foreldresamtykke og alderssvarende samtykke (utført i henhold til lokale forskrifter).
  • En klinisk diagnose av MO med sykdomsfremkallende eksostosin 1 eller 2 genmutasjoner.
  • Mann eller kvinne fra 2 til 14 år.
  • Kvinnelige forsøkspersoner må være premenarkale ved screening.
  • En beinalder ved screening på 14 år eller mindre.
  • Symptomatisk MO, definert som fem eller flere klinisk tydelige osteokondromer og et nytt eller forstørret osteokondrom som oppsto i løpet av de foregående 12 månedene, fem eller flere klinisk tydelige osteokondromer og tilstedeværelsen av et smertefullt osteokondrom, en skjelettdeformitet, en leddbegrensning eller tidligere operasjon for en MO-relatert komplikasjon.
  • Evnen til å gjennomgå MR av hele kroppen med eller uten sedasjon/generell anestesi.
  • Bruk av to effektive prevensjonsmetoder under behandling og i 1 måned etter behandlingsavbrudd, med mindre det er forpliktet til ekte avholdenhet fra heteroseksuell sex. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder må også gå med på å starte effektive prevensjonsmetoder ved screening.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Vekt under 10 kg.
  • Andre syndromiske tilstander som Langer-Giedion eller Potocki-Shaffer.
  • Ethvert individ med nevrologiske tegn som tyder på ryggmargsstøt.
  • Samtidig medisinering som er sterke hemmere eller indusere av cytokrom P450 3A4-aktivitet.
  • Amylase eller lipase >2 ganger over den øvre normalgrensen (>2×ULN) eller med en historie med kronisk pankreatitt.
  • Forhøyet aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase over 2,5×ULN.
  • Ethvert kirurgisk implantat som er kontraindisert for MR.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Palovaroten 2,5 mg daglig diett
Legemiddel: Palovaroten 2,5 mg
Pasienter fikk en vektjustert dose ekvivalent på 2,5 mg palovaroten, én gang daglig, i opptil 24 måneder.
Eksperimentell: Palovaroten 5,0 mg daglig diett
Legemiddel: Palovaroten 5,0 mg
Pasienter fikk en vektjustert dose ekvivalent på 5,0 mg palovaroten, én gang daglig, i opptil 24 måneder.
Placebo komparator: Placebo-kur
Annen: Placebo
Forsøkspersonene fikk placebo én gang daglig i opptil 24 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert rate av nye osteokondromer (OCs)
Tidsramme: Måned 12
Den årlige raten av nye OC ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning for hele kroppen (MRI) (det vil si det totale antallet nye OCs delt på tiden i år mellom baseline og siste post-baseline MR).
Måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i det totale volumet av nye OC-er ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og måned 12
Endringen fra baseline i det totale volumet av OC ble vurdert ved MR av hele kroppen. Baseline ble definert som den siste tilgjengelige verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje (dag 1) og måned 12
Prosentandel av deltakere uten nye OC
Tidsramme: Måned 12
Prosentandelen av deltakere som ikke har noen nye OC, vurdert ved MR av hele kroppen. Deltakere med nye OC som ikke ble identifisert av MR på grunn av kirurgisk reseksjon i løpet av behandlingsperioden, ble kategorisert som å ha nye OC for denne analysen.
Måned 12
Annualisert rate av nye eller forverrede deformiteter
Tidsramme: Måned 12
Den årlige frekvensen av nye eller forverrede deformiteter vurdert ved røntgenavbildning av både øvre og nedre lemmer.
Måned 12
Annualisert rate av MO-relaterte operasjoner
Tidsramme: Måned 12
De MO-relaterte operasjonene inkluderte enhver prosedyre indikert for behandling av MO, for eksempel en eksisjon av en symptomatisk OC eller korrigering av en lemdeformitet.
Måned 12
Maksimal observert plasmalegemiddelkonsentrasjon ved stabil tilstand (Cmax,ss) av palovaroten
Tidsramme: Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
Cmax,ss for palovaroten ble evaluert. Den farmakokinetiske (PK) prøvetakingen ble utført ved måned 1. Hvis prøver ikke kunne oppnås ved måned 1, ble det gjort ett ekstra forsøk ved et påfølgende besøk.
Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
Minimum observerte plasmamedisinkonsentrasjoner ved stabil tilstand (Cmin,ss) av palovaroten
Tidsramme: Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
Cmin,ss av palovaroten ble evaluert. PK-prøvetakingen ble utført ved måned 1. Hvis prøver ikke kunne oppnås ved måned 1, ble det gjort ett ekstra forsøk ved et påfølgende besøk.
Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
Tid til maksimal observert legemiddelkonsentrasjon ved stabil tilstand (Tmax,ss) av palovaroten
Tidsramme: Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
Tmax,ss for palovaroten ble evaluert. PK-prøvetakingen ble utført ved måned 1. Hvis prøver ikke kunne oppnås ved måned 1, ble det gjort ett ekstra forsøk ved et påfølgende besøk.
Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven ved stabil tilstand fra tid 0 til 24 timer etter dosering (AUC0-24,ss) av palovaroten
Tidsramme: Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
AUC0-24,ss for palovaroten ble evaluert. PK-prøvetakingen ble utført ved måned 1. Hvis prøver ikke kunne oppnås ved måned 1, ble det gjort ett ekstra forsøk ved et påfølgende besøk.
Måned 1: før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose
Antall deltakere med smak av drysset palovaroten og placebo
Tidsramme: Dag 1 og måned 1
Smak av palovaroten og placebo når det drysses på spesifikke matvarer, vurdert med en 5-punkts hedonisk ansiktsskala ved første dose (dag 1) og ved måned 1 hos alle deltakere (inkludert
Dag 1 og måned 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
22. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
24. mars 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Eksostoser, multippel arvelig

Kliniske studier på Palovaroten 2,5 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger