Badanie skuteczności i bezpieczeństwa palowarotenu w leczeniu MO (MO-Ped)
Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa palowarotenu u pacjentów z mnogimi kostniakochrzęstniakami
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Children's Hospital
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
-
Toulouse, Francja, 31059
- Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Holandia, 1091 AC
- OLVG locatie Oost
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk, 34093
- Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Indyk
- Ege University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
Aiti
-
Nagoya, Aiti, Japonia, 4668560
- Nagoya University Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
- Shriners Hospital for Children - Canada
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Orthopaedic Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Shriners Hospital for Children - Sacramento
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California-San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 330407
- The Paley Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60707
- Shriners Hospital for Children - Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic - PPDS
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Shriners Hospitals for Children - Portland
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19410-4160
- Shriners Hospital for Children - Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Memorial Hermann Hospital
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40136
- Istituti Ortopedici Rizzoli
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Royal Manchester Childrens Hospital
-
Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pisemna, podpisana i opatrzona datą zgoda świadomego podmiotu/rodzica oraz zgoda odpowiednia do wieku (zgodnie z lokalnymi przepisami).
- Kliniczna diagnoza MO z powodującymi chorobę mutacjami genu egzostozyny 1 lub 2.
- Mężczyzna lub kobieta od 2 do 14 lat.
- Podczas badania przesiewowego kobiety muszą być w stanie przedmiesiączkowym.
- Wiek kostny w momencie badania przesiewowego 14 lat lub mniej.
- Objawowy MO, zdefiniowany jako pięć lub więcej jawnych klinicznie kostniakochrzęstniaków i nowy lub powiększony kostniakochrzęstniak, które wystąpiły w ciągu ostatnich 12 miesięcy, pięć lub więcej klinicznie ewidentnych kostniakochrzęstniaków i obecność bolesnego kostniakochrzęstniaka, deformacja szkieletu, ograniczenie stawu lub wcześniejsza operacja za powikłanie związane z MO.
- Możliwość poddania się MRI całego ciała z sedacją/znieczuleniem ogólnym lub bez.
- Stosowanie dwóch skutecznych metod kontroli urodzeń w trakcie leczenia i przez 1 miesiąc po zakończeniu leczenia, chyba że zobowiązano się do rzeczywistej abstynencji od seksu heteroseksualnego. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym również muszą wyrazić zgodę na rozpoczęcie skutecznych metod antykoncepcji podczas badań przesiewowych.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Waga poniżej 10 kg.
- Inne stany syndromiczne, takie jak Langer-Giedion lub Potocki-Shaffer.
- Każdy pacjent z objawami neurologicznymi wskazującymi na ucisk rdzenia kręgowego.
- Jednoczesne stosowanie leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami aktywności cytochromu P450 3A4.
- Amylaza lub lipaza >2 razy powyżej górnej granicy normy (>2×GGN) lub z przewlekłym zapaleniem trzustki w wywiadzie.
- Podwyższona aktywność aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej powyżej 2,5 × GGN.
- Każdy implant chirurgiczny, który jest przeciwwskazany do MRI.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Palowaroten 2,5 mg dziennie
|
Pacjenci otrzymywali dostosowaną do masy ciała dawkę odpowiadającą 2,5 mg palowarotenu raz dziennie przez okres do 24 miesięcy.
|
|
Eksperymentalny: Palowaroten w dawce 5,0 mg na dobę
|
Pacjenci otrzymywali dostosowaną do masy ciała dawkę odpowiadającą 5,0 mg palowarotenu raz dziennie przez okres do 24 miesięcy.
|
|
Komparator placebo: Schemat placebo
|
Pacjenci otrzymywali placebo raz dziennie przez okres do 24 miesięcy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik nowych kostniakochrzęstniaków (OC)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Roczny wskaźnik nowych OC oceniono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) całego ciała (to znaczy całkowitą liczbę nowych OC podzieloną przez czas w latach między linią podstawową a ostatnim MRI po linii podstawowej).
|
Miesiąc 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana całkowitej liczby nowych OC w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 12
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i miesiąc 12
|
Zmianę całkowitej objętości OC w stosunku do wartości wyjściowych oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego całego ciała.
Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszym podaniem badanego leku.
|
Linia bazowa (dzień 1) i miesiąc 12
|
|
Procent uczestników bez nowych OC
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Odsetek uczestników bez nowych OC oceniany przez MRI całego ciała.
Uczestnicy z nowymi OC niezidentyfikowanymi przez MRI z powodu resekcji chirurgicznej w okresie leczenia zostali sklasyfikowani jako mający nowe OC do tej analizy.
|
Miesiąc 12
|
|
Roczny wskaźnik nowych lub pogarszających się deformacji
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Roczny wskaźnik nowych lub pogłębiających się deformacji oceniany na podstawie obrazowania radiologicznego kończyn górnych i dolnych.
|
Miesiąc 12
|
|
Roczny wskaźnik operacji związanych z MO
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Operacje związane z MO obejmowały wszelkie zabiegi wskazane w leczeniu MO, takie jak wycięcie objawowego OC lub korekta deformacji kończyny.
|
Miesiąc 12
|
|
Maksymalne obserwowane stężenia leku w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmax,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
Oceniono Cmax,ss palowarotenu.
Pobieranie próbek farmakokinetycznych (PK) przeprowadzono w miesiącu 1.
Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
|
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
|
Minimalne obserwowane stężenia leku w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmin,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
Oceniono Cmin,ss palowarotenu.
Próbki PK przeprowadzono w miesiącu 1.
Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
|
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
|
Czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia leku w stanie stacjonarnym (Tmax,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
Oceniano Tmax,ss palowarotenu.
Próbki PK przeprowadzono w miesiącu 1.
Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
|
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
|
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas w stanie stacjonarnym od czasu 0 do 24 godzin po podaniu (AUC0-24,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
Oceniono AUC0-24,ss palowarotenu.
Próbki PK przeprowadzono w miesiącu 1.
Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
|
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
|
|
Liczba uczestników ze smakowitością posypanego palowarotenu i placebo
Ramy czasowe: Dzień 1 i Miesiąc 1
|
Smakowitość palowarotenu i placebo po posypaniu określonych pokarmów, oceniana za pomocą 5-punktowej hedonicznej skali twarzy przy pierwszej dawce (Dzień 1) i w Miesiącu 1 u wszystkich uczestników (w tym
|
Dzień 1 i Miesiąc 1
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory, tkanka łączna i miękka
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby kości
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Nowotwory, tkanka kostna
- Nowotwory, tkanka łączna
- Choroby kości, rozwojowe
- Osteochondrodysplazja
- Hiperostoza
- Kostniakochrzęstniak
- Egzostozy, wielokrotne dziedziczne
- Osteochondromatoza
- Egzostozy
- Osteofit
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- PVO-2A-201
- 2017-002751-28 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Egzostozy, wielokrotne dziedziczne
-
NCT07542405Jeszcze nie rekrutacjaSyndrom Lyncha | Dziedziczny zespół nowotworowy | BRCA1-Related Hereditary Breast and Ovarian Cancer Syndrome | BRCA2-Related Hereditary Breast and Ovarian Cancer Syndrome
Badania kliniczne na Palowaroten 2,5 mg
-
NCT07461545RekrutacyjnyMarskość | Nadciśnienie, portal | Zakrzepica żyły wrotnej | Splenektomia
-
NCT07301229Jeszcze nie rekrutacjaGruczolakorak przewodowy trzustki (PDAC)
-
NCT01319760ZakończonyZawał mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST
-
NCT02723617Zakończony
-
NCT01185691Zakończony
-
NCT00314847ZakończonyZawał mięśnia sercowego | Szok, kardiogenny
-
NCT03250767ZakończonyReumatyzm | Urazowe zapalenie stawów | Ramiona z zapaleniem kości i stawów
-
NCT07261436Rekrutacyjny
-
NCT00562016Zakończony