Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti palovarotenu pro léčbu MO (MO-Ped)

7. července 2022 aktualizováno: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti palovarotenu ve fázi 2 u pacientů s mnohočetnými osteochondromy

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie srovnávající bezpečnost a účinnost 2 dávkovacích režimů palovarotenu oproti placebu v prevenci progrese onemocnění u pediatrických pacientů s mnohočetnými osteochondromy (MO).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Mnohočetné osteochondromy jsou vzácným stavem, kdy se u dětí vyvine mnohočetné benigní kostní nádory s čepičkou chrupavky nazývané osteochondromy na kostech po celém těle, což má za následek bolest, deformaci, nesoulad v délce končetin, invaliditu a nakonec artritidu a možnou malignitu. Primárním cílem je porovnat účinnost dvou dávkovacích režimů palovarotenu s placebem k prevenci tvorby nových osteochondromů u dětských pacientů s MO s mutacemi genu pro exostosin 1 nebo exostosin 2. Tvorba osteochondromu byla hodnocena celotělovou magnetickou rezonancí (MRI). Sekundárními cíli účinnosti bylo porovnat účinky palovarotenu s placebem na objem osteochondromů hodnocený pomocí MRI; podíl subjektů bez nových osteochondromů, jak bylo hodnoceno celotělovou MRI; roční míra nových nebo zhoršujících se deformací; roční míra operací souvisejících s MO; a chutnost. Byla také studována celková bezpečnost a farmakokinetika palovarotenu a účinky palovarotenu na lineární růst, růstové ploténky, kostní minerální denzitu, kvalitu života a bolest způsobenou osteochondromy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
193

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Belgie
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Holandsko
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandsko, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Itálie
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itálie, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Japonsko
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japonsko, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Krocan
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Spojené království, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas subjektu/rodiče a souhlas odpovídající věku (prováděno v souladu s místními předpisy).
  • Klinická diagnóza MO s mutacemi genu exostosinu 1 nebo 2 způsobující onemocnění.
  • Muž nebo žena od 2 do 14 let.
  • Ženské subjekty musí být při screeningu premenarchální.
  • Kostní věk při screeningu 14 let nebo méně.
  • Symptomatická MO, definovaná jako pět nebo více klinicky zjevných osteochondromů a nový nebo zvětšený osteochondrom, který se objevil v předchozích 12 měsících, pět nebo více klinicky zjevných osteochondromů a přítomnost bolestivého osteochondromu, deformace skeletu, omezení kloubu nebo předchozí operace na komplikace související s MO.
  • Schopnost podstoupit MRI celého těla s nebo bez sedace/celkové anestezie.
  • Použití dvou účinných metod antikoncepce během léčby a po dobu 1 měsíce po ukončení léčby, pokud se nezavazujete k opravdové abstinenci od heterosexuálního sexu. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku musí také souhlasit se zahájením účinných metod antikoncepce při screeningu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Hmotnost pod 10 kg.
  • Jiné syndromové stavy, jako je Langer-Giedion nebo Potocki-Shaffer.
  • Jakýkoli subjekt s neurologickými příznaky naznačujícími poškození míchy.
  • Souběžně podávané léky, které jsou silnými inhibitory nebo induktory aktivity cytochromu P450 3A4.
  • Amyláza nebo lipáza >2krát vyšší než horní hranice normy (>2×ULN) nebo s anamnézou chronické pankreatitidy.
  • Zvýšená aspartátaminotransferáza nebo alaninaminotransferáza nad 2,5×ULN.
  • Jakýkoli chirurgický implantát, který je kontraindikován pro MRI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Palovaroten 2,5 mg denně
Lék: Palovaroten 2,5 mg
Subjekty dostávaly hmotnostně upravený ekvivalent dávky 2,5 mg palovarotenu jednou denně po dobu až 24 měsíců.
Experimentální: Palovaroten 5,0 mg denně
Lék: Palovaroten 5,0 mg
Subjekty dostávaly hmotnostně upravený ekvivalent dávky 5,0 mg palovarotenu jednou denně po dobu až 24 měsíců.
Komparátor placeba: Placebo režim
Jiný: Placebo
Subjekty dostávaly placebo jednou denně po dobu až 24 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra nových osteochondromů (OC)
Časové okno: 12. měsíc
Anualizovaná míra nových OC byla hodnocena celotělovým zobrazováním magnetickou rezonancí (MRI) (tj. celkovým počtem nových OC děleno dobou v letech mezi výchozí a poslední MR po výchozím stavu).
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu nových OC za 12. měsíc
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Změna celkového objemu OC od výchozí hodnoty byla hodnocena celotělovou MRI. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Procento účastníků bez nových OV
Časové okno: 12. měsíc
Procento účastníků bez nových OK podle celotělové MRI. Účastníci s novými OC, které nebyly identifikovány MRI v důsledku chirurgické resekce během léčebného období, byli pro tuto analýzu kategorizováni jako mající nové OC.
12. měsíc
Anualizovaná míra nových nebo zhoršujících se deformací
Časové okno: 12. měsíc
Anualizovaná míra nových nebo zhoršujících se deformit hodnocená rentgenovým zobrazením horních i dolních končetin.
12. měsíc
Roční míra operací souvisejících s MO
Časové okno: 12. měsíc
Operace související s MO zahrnovaly jakýkoli postup indikovaný k léčbě MO, jako je excize symptomatického OC nebo korekce deformity končetiny.
12. měsíc
Maximální pozorované koncentrace léčiva v plazmě v ustáleném stavu (Cmax,ss) palovarotenu
Časové okno: Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Hodnotila se Cmax,ss palovarotenu. Farmakokinetický (PK) odběr vzorků byl proveden v 1. měsíci. Pokud nebylo možné vzorky získat v 1. měsíci, byl proveden jeden další pokus při následující návštěvě.
Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Minimální pozorované koncentrace léčiva v plazmě v ustáleném stavu (Cmin,ss) palovarotenu
Časové okno: Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Hodnotila se Cmin,ss palovarotenu. Odběr vzorků PK byl proveden v 1. měsíci. Pokud nebylo možné vzorky získat v 1. měsíci, byl proveden jeden další pokus při následující návštěvě.
Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Čas do maximální pozorované koncentrace léčiva v ustáleném stavu (Tmax,ss) palovarotenu
Časové okno: Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Byl hodnocen Tmax,ss palovarotenu. Odběr vzorků PK byl proveden v 1. měsíci. Pokud nebylo možné vzorky získat v 1. měsíci, byl proveden jeden další pokus při následující návštěvě.
Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas v ustáleném stavu od času 0 do 24 hodin po dávkování (AUC0-24,ss) palovarotenu
Časové okno: Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Hodnotila se AUC0-24,ss palovarotenu. Odběr vzorků PK byl proveden v 1. měsíci. Pokud nebylo možné vzorky získat v 1. měsíci, byl proveden jeden další pokus při následující návštěvě.
Měsíc 1: před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce
Počet účastníků s chutností posypaného palovarotenu a placeba
Časové okno: 1. den a 1. měsíc
Chuť palovarotenu a placeba při posypání konkrétními potravinami hodnocená pomocí 5bodové hedonické obličejové stupnice při první dávce (1. den) a v 1. měsíci u všech účastníků (včetně
1. den a 1. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. března 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Palovaroten 2,5 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení