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Un estudio de eficacia y seguridad de palovaroteno para el tratamiento de MO (MO-Ped)

7 de julio de 2022 actualizado por: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Estudio de eficacia y seguridad de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de palovaroteno en sujetos con osteocondromas múltiples

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que compara la seguridad y eficacia de 2 regímenes de dosificación de palovaroteno versus placebo para prevenir la progresión de la enfermedad en sujetos pediátricos con osteocondromas múltiples (MO).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los osteocondromas múltiples son una afección rara en la que los niños desarrollan múltiples tumores óseos benignos cubiertos de cartílago llamados osteocondromas en los huesos de todo el cuerpo, lo que provoca dolor, deformidad, discrepancia en la longitud de las extremidades, discapacidad y, finalmente, artritis y posible malignidad. El objetivo principal es comparar la eficacia de dos regímenes de dosificación de palovaroteno con placebo para prevenir la formación de nuevos osteocondromas en sujetos pediátricos con MO con mutaciones en el gen exostosina 1 o exostosina 2. La formación de osteocondroma se evaluó mediante resonancia magnética nuclear (RMN) de cuerpo entero. Los objetivos de eficacia secundarios fueron comparar los efectos de palovaroteno con placebo en el volumen de los osteocondromas evaluados por resonancia magnética; la proporción de sujetos sin osteocondromas nuevos evaluados mediante resonancia magnética de cuerpo entero; la tasa anualizada de deformidades nuevas o que empeoran; la tasa anualizada de cirugías relacionadas con MO; y palatabilidad. También se estudió la seguridad general y la farmacocinética del palovaroteno y los efectos del palovaroteno sobre el crecimiento lineal, las placas de crecimiento óseo, la densidad mineral ósea, la calidad de vida y el dolor debido a los osteocondromas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
193

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Bélgica
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Japón
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japón, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Pavo
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Países Bajos
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Países Bajos, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Reino Unido, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 10 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Consentimiento informado por escrito, firmado y fechado del sujeto/padre y asentimiento apropiado para la edad (realizado de acuerdo con las regulaciones locales).
  • Un diagnóstico clínico de OM con mutaciones del gen exostosina 1 o 2 que causan la enfermedad.
  • Hombre o mujer de 2 a 14 años.
  • Las mujeres deben ser premenárquicas en el momento de la selección.
  • Una edad ósea en la selección de 14 años o menos.
  • OM sintomática, definida como cinco o más osteocondromas clínicamente evidentes y un osteocondroma nuevo o agrandado que ocurrió en los 12 meses anteriores, cinco o más osteocondromas clínicamente evidentes y la presencia de un osteocondroma doloroso, una deformidad esquelética, una limitación articular o cirugía previa por una complicación relacionada con MO.
  • La capacidad de someterse a una resonancia magnética de cuerpo entero con o sin sedación/anestesia general.
  • Uso de dos métodos efectivos de control de la natalidad durante el tratamiento y durante 1 mes después de la interrupción del tratamiento, a menos que se comprometa a una verdadera abstinencia del sexo heterosexual. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil también deben estar de acuerdo en comenzar con métodos efectivos de control de la natalidad en la selección.

Criterios clave de exclusión:

  • Peso inferior a 10 kg.
  • Otras condiciones sindrómicas como Langer-Giedion o Potocki-Shaffer.
  • Cualquier sujeto con signos neurológicos que sugieran pinzamiento de la médula espinal.
  • Medicamentos concomitantes que son fuertes inhibidores o inductores de la actividad del citocromo P450 3A4.
  • Amilasa o lipasa >2 veces por encima del límite superior de la normalidad (>2×LSN) o con antecedentes de pancreatitis crónica.
  • Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa elevada por encima de 2,5 × LSN.
  • Cualquier implante quirúrgico que esté contraindicado para resonancia magnética.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Régimen diario de 2,5 mg de palovaroteno
Droga: Palovaroteno 2,5 mg
Los sujetos recibieron una dosis ajustada al peso equivalente a 2,5 mg de palovaroteno, una vez al día, durante un máximo de 24 meses.
Experimental: Régimen diario de 5,0 mg de palovaroteno
Droga: Palovaroteno 5,0 mg
Los sujetos recibieron una dosis equivalente ajustada al peso de 5,0 mg de palovaroteno, una vez al día, durante un máximo de 24 meses.
Comparador de placebos: Régimen de placebo
Otro: Placebo
Los sujetos recibieron placebo, una vez al día, hasta por 24 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa anualizada de nuevos osteocondromas (OC)
Periodo de tiempo: Mes 12
La tasa anualizada de nuevos OC se evaluó mediante imágenes de resonancia magnética (IRM) de cuerpo entero (es decir, el número total de nuevos OC dividido por el tiempo en años entre la RM inicial y la última posterior a la inicial).
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio en el volumen total de nuevos OC en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y Mes 12
El cambio desde el inicio en el volumen total de OC se evaluó mediante resonancia magnética de cuerpo entero. El valor inicial se definió como el último valor disponible antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base (Día 1) y Mes 12
Porcentaje de participantes sin nuevos OC
Periodo de tiempo: Mes 12
El porcentaje de participantes sin OC nuevos según lo evaluado por IRM de cuerpo entero. Los participantes con nuevos OC no identificados por resonancia magnética debido a la resección quirúrgica durante el período de tratamiento se clasificaron como con nuevos OC para este análisis.
Mes 12
Tasa anualizada de deformidades nuevas o que empeoran
Periodo de tiempo: Mes 12
La tasa anualizada de deformidades nuevas o que empeoran según lo evaluado por imágenes radiográficas de las extremidades superiores e inferiores.
Mes 12
Tasa anualizada de cirugías relacionadas con MO
Periodo de tiempo: Mes 12
Las cirugías relacionadas con MO incluyeron cualquier procedimiento indicado para el tratamiento de MO, como la escisión de un OC sintomático o la corrección de una deformidad de una extremidad.
Mes 12
Concentraciones plasmáticas máximas observadas del fármaco en estado estacionario (Cmax,ss) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Se evaluó la Cmax,ss de palovaroteno. El muestreo farmacocinético (PK) se realizó en el Mes 1. Si no se pudieron obtener muestras en el Mes 1, se hizo un intento adicional en una visita posterior.
Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Concentraciones plasmáticas mínimas observadas del fármaco en estado estacionario (Cmin,ss) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Se evaluó la Cmin,ss de palovaroteno. El muestreo FC se realizó en el Mes 1. Si no se pudieron obtener muestras en el Mes 1, se hizo un intento adicional en una visita posterior.
Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Tiempo hasta la concentración máxima observada del fármaco en estado estacionario (Tmax,ss) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Se evaluó la Tmax,ss de palovaroteno. El muestreo FC se realizó en el Mes 1. Si no se pudieron obtener muestras en el Mes 1, se hizo un intento adicional en una visita posterior.
Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo en estado estacionario desde el tiempo 0 hasta 24 horas después de la dosificación (AUC0-24,ss) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Se evaluó el AUC0-24,ss de palovaroteno. El muestreo FC se realizó en el Mes 1. Si no se pudieron obtener muestras en el Mes 1, se hizo un intento adicional en una visita posterior.
Mes 1: antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis
Número de participantes con palatabilidad de palovaroteno espolvoreado y placebo
Periodo de tiempo: Día 1 y Mes 1
Palatabilidad de palovaroteno y placebo cuando se rocían sobre alimentos específicos, evaluada con una escala facial hedónica de 5 puntos en la primera dosis (Día 1) y en el Mes 1 en todos los participantes (incluidos
Día 1 y Mes 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
22 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
24 de marzo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de octubre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de agosto de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de julio de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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