Изучение ингибитора С1 (человека) для предотвращения приступов ангионевротического отека и лечения прорывных приступов у японцев с наследственным ангионевротическим отеком (НАО)

Критерии включения:

1. Быть японского происхождения, определяемым как родившийся в Японии и имеющий японских родителей, а также японских бабушек и дедушек по материнской и отцовской линии.
2. Быть старше 2 лет.

3. Соответствовать следующим критериям минимальной массы тела:

   • Субъекты в возрасте от 2 до 5 лет должны весить не менее 12,5 кг; и
   • Субъекты в возрасте 6 лет и старше должны весить не менее 25 кг.
4. Иметь подтвержденный диагноз НАО типа I или типа II. ПРИМЕЧАНИЕ. Диагноз может быть основан на данных анамнеза, включая семейный анамнез, клинические симптомы (характерные приступы) или документацию о низком уровне белка C1 INH и/или активности C1 INH.
5. Иметь в анамнезе не менее одного приступа ангионевротического отека в месяц (в среднем) в течение 3 месяцев подряд непосредственно перед зачислением.
6. Согласитесь придерживаться установленного протоколом графика оценок и процедур.
7. Согласитесь избегать его/ее известных триггеров приступа ангионевротического отека во время исследования в меру своих возможностей.

8. Если женщина репродуктивного возраста находится в постменопаузе (≥12 месяцев после прекращения менструации), хирургически бесплодна или придерживается приемлемого метода контроля над рождаемостью (и соглашается продолжать его использование в течение 1 месяца после последней дозы исследуемого препарата):

   • Негормональные методы (например, воздержание, барьерный контроль) в течение как минимум 1 полного менструального цикла до скринингового визита.
   • Стабильные дозы продуктов, содержащих эстроген и/или прогестин, по крайней мере за 2 месяца до скринингового визита.
9. Если мужчина репродуктивного возраста, быть хирургически бесплодным или согласиться следовать приемлемому методу контроля над рождаемостью (например, воздержание, барьерный контроль) с момента скринингового визита в течение 2 месяцев после последней дозы исследуемого препарата.
10. Если вы взрослый, вам следует сообщить о характере исследования и дать письменное информированное согласие до выполнения каких-либо процедур, связанных с исследованием.

ИЛИ Если ребенок или несовершеннолетний (младше 20 лет), родитель/законный опекун, проинформированный о характере исследования, предоставит письменное информированное согласие (т. е. разрешение) на участие ребенка в исследовании до начала любого исследования — выполняются определенные процедуры. Согласие будет получено от детей в возрасте ≥14 лет.

Критерий исключения:

1. Наличие в анамнезе гиперкоагуляции (аномальной свертываемости крови).
2. Наличие приобретенного ангионевротического отека или наличие антител C1 INH.
3. Иметь в анамнезе аллергическую реакцию на продукты C1 INH, включая CINRYZE (или любой из компонентов CINRYZE) или другие препараты крови.
4. Получали терапию C1 INH или любые продукты крови в течение 3 дней до первой дозы исследуемого препарата.
5. Имели признаки или симптомы приступа ангионевротического отека в течение 2 дней до приема первой дозы исследуемого препарата.
6. Любое изменение (начало, прекращение или изменение дозы) терапии андрогенами (например, даназол, оксандролон, станозолол, тестостерон), транексамовой кислотой, эпсилон-аминокапроновой кислотой (ЭАКК) или другими антифибринолитиками в течение 14 дней до первой дозы изучить препарат.
7. Если женщина начала принимать или изменила дозу любого режима гормональной контрацепции или заместительной гормональной терапии (например, продуктов, содержащих эстроген/прогестин) в течение 2 месяцев до первой дозы исследуемого препарата.
8. Быть беременным или кормящим грудью.
9. Получали исследуемый препарат, отличный от тех, которые необходимы для профилактики или лечения приступов ангионевротического отека в течение 30 дней до первой дозы исследуемого препарата.
10. Наличие, как определено Исследователем и/или Медицинским монитором Спонсора, любого хирургического или медицинского состояния, которое может помешать введению исследуемого препарата или интерпретации результатов исследования.