Estudo do Inibidor C1 (Humano) para a Prevenção de Ataques de Angioedema e Tratamento de Ataques Inovadores em Indivíduos Japoneses com Angioedema Hereditário (HAE)

Critério de inclusão:

1. Ser descendente de japoneses, definido como nascido no Japão e ter pais japoneses e avós maternos e paternos japoneses.
2. Ter ≥2 anos de idade.

3. Atenda aos seguintes critérios de peso corporal mínimo:

   • Indivíduos de 2 a 5 anos devem pesar no mínimo 12,5 kg; e
   • Indivíduos com 6 anos de idade ou mais devem pesar pelo menos 25 kg.
4. Ter um diagnóstico confirmado de HAE Tipo I ou Tipo II. NOTA: O diagnóstico pode ser baseado em dados históricos, incluindo histórico familiar, sintomas clínicos (ataques característicos) ou documentação de baixo nível de proteína C1 INH e/ou atividade de C1 INH.
5. Ter um histórico de pelo menos um ataque de angioedema por mês (em média) durante os 3 meses consecutivos imediatamente antes da inscrição.
6. Concorde em aderir ao cronograma de avaliações e procedimentos definidos pelo protocolo.
7. Concordar em evitar os gatilhos de ataque de angioedema conhecidos durante o estudo da melhor maneira possível.

8. Se uma mulher em idade reprodutiva, estiver na pós-menopausa (≥12 meses após a cessação da menstruação), cirurgicamente estéril ou seguindo um método aceitável de controle de natalidade (e concordar em continuar seu uso até 1 mês após a última dose do medicamento do estudo):

   • Métodos não hormonais (por exemplo, abstinência, controle de barreira) por pelo menos 1 ciclo menstrual completo antes da visita de triagem.
   • Doses estáveis ​​de produtos contendo estrogênio e/ou progestágeno por pelo menos 2 meses antes da visita de triagem.
9. Se um homem em idade reprodutiva, for cirurgicamente estéril ou concordar em seguir um método aceitável de controle de natalidade (por exemplo, abstinência, controle de barreira) desde a Visita de triagem até 2 meses após a última dose do medicamento do estudo.
10. Se for um adulto, seja informado sobre a natureza do estudo e forneça consentimento informado por escrito antes que qualquer procedimento específico do estudo seja realizado.

OU Se uma criança ou menor (<20 anos de idade), tiver um dos pais/responsável legal informado sobre a natureza do estudo, forneça consentimento informado por escrito (ou seja, permissão) para que a criança participe do estudo antes de qualquer estudo- procedimentos específicos são executados. O consentimento será obtido de crianças ≥14 anos de idade.

Critério de exclusão:

1. Tem histórico de hipercoagulabilidade (coagulação sanguínea anormal).
2. Ter um diagnóstico de angioedema adquirido ou ter anticorpos C1 INH.
3. Tiver histórico de reação alérgica a produtos C1 INH, incluindo CINRYZE (ou qualquer um dos componentes de CINRYZE) ou outros produtos derivados do sangue.
4. Ter recebido terapia com C1 INH ou quaisquer produtos sanguíneos dentro de 3 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
5. Tiveram sinais ou sintomas de um ataque de angioedema dentro de 2 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
6. Tiver qualquer alteração (iniciar, parar ou alterar a dose) na terapia androgênica (por exemplo, danazol, oxandrolona, ​​estanozolol, testosterona), ácido tranexâmico, ácido épsilon-aminocapróico (EACA) ou outros antifibrinolíticos dentro de 14 dias antes da primeira dose de medicamento em estudo.
7. Se mulher, começou a tomar ou alterou a dose de qualquer regime anticoncepcional hormonal ou terapia de reposição hormonal (por exemplo, produtos contendo estrogênio/progestágeno) dentro de 2 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo.
8. Estar grávida ou amamentando.
9. Recebeu um medicamento experimental diferente dos necessários para prevenção ou tratamento de ataques de angioedema dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
10. Ter, conforme determinado pelo investigador e/ou pelo monitor médico do patrocinador, qualquer condição médica ou cirúrgica que possa interferir na administração do medicamento do estudo ou na interpretação dos resultados do estudo.