Studie van C1-remmer (humaan) voor de preventie van angio-oedeemaanvallen en behandeling van doorbraakaanvallen bij Japanse proefpersonen met erfelijk angio-oedeem (HAE)

Inclusiecriteria:

1. Van Japanse afkomst zijn, gedefinieerd als geboren in Japan en Japanse ouders en Japanse grootouders van moeders en vaders kant hebben.
2. Wees ≥2 jaar oud.

3. Voldoe aan de volgende criteria voor minimaal lichaamsgewicht:

   • Personen van 2 tot 5 jaar moeten ten minste 12,5 kg wegen; En
   • Personen van 6 jaar en ouder moeten ten minste 25 kg wegen.
4. Heb een bevestigde diagnose van Type I of Type II HAE. OPMERKING: De diagnose kan gebaseerd zijn op historische gegevens, waaronder familiegeschiedenis, klinische symptomen (karakteristieke aanvallen) of documentatie van een laag niveau van C1 INH-eiwit en/of C1 INH-activiteit.
5. Een voorgeschiedenis hebben van ten minste één angio-oedeemaanval per maand (gemiddeld) gedurende de 3 opeenvolgende maanden direct voorafgaand aan de inschrijving.
6. Ga ermee akkoord zich te houden aan het in het protocol gedefinieerde schema van beoordelingen en procedures.
7. Ga ermee akkoord om zijn/haar bekende triggers van een angio-oedeemaanval tijdens het onderzoek zo goed mogelijk te vermijden.

8. Als een vrouw in de reproductieve leeftijd postmenopauzaal is (≥12 maanden na het stoppen van de menstruatie), chirurgisch steriel is of een aanvaardbare anticonceptiemethode volgt (en ermee instemt het gebruik voort te zetten tot 1 maand na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel):

   • Niet-hormonale methoden (bijv. onthouding, barrièrecontrole) gedurende ten minste 1 volledige menstruatiecyclus voorafgaand aan het screeningsbezoek.
   • Stabiele doses oestrogeen- en/of progestageenbevattende producten gedurende ten minste 2 maanden vóór het screeningsbezoek.
9. Als een man in de vruchtbare leeftijd is, chirurgisch steriel zijn of akkoord gaan met het volgen van een aanvaardbare methode van anticonceptie (bijv. onthouding, barrièrecontrole) vanaf het screeningsbezoek tot en met 2 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
10. Als het een volwassene is, informeer dan over de aard van het onderzoek en geef schriftelijke geïnformeerde toestemming voordat er onderzoeksspecifieke procedures worden uitgevoerd.

OF Als een kind of minderjarige (< 20 jaar oud), een ouder/wettelijke voogd heeft die op de hoogte is van de aard van het onderzoek, schriftelijk geïnformeerde toestemming (dwz toestemming) voor het kind om deel te nemen aan het onderzoek voorafgaand aan enig onderzoek specifieke procedures worden uitgevoerd. Toestemming wordt verkregen van kinderen ≥14 jaar.

Uitsluitingscriteria:

1. Een voorgeschiedenis hebben van hypercoagulabiliteit (abnormale bloedstolling).
2. Een diagnose van verworven angio-oedeem hebben of waarvan bekend is dat ze C1 INH-antilichamen hebben.
3. Een voorgeschiedenis hebben van allergische reacties op C1 INH-producten, waaronder CINRYZE (of een van de bestanddelen van CINRYZE) of andere bloedproducten.
4. C1 INH-therapie of bloedproducten hebben gekregen binnen 3 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
5. Tekenen of symptomen van een angio-oedeemaanval hebben gehad binnen 2 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
6. Verandering (starten, stoppen of dosisverandering) in androgeentherapie (bijv. danazol, oxandrolon, stanozolol, testosteron), tranexaminezuur, epsilon-aminocapronzuur (EACA) of andere antifibrinolytica binnen 14 dagen vóór de eerste dosis van studie medicijn.
7. Als vrouw, begonnen zijn met het innemen of de dosis van een hormonaal anticonceptieregime of hormoonvervangingstherapie (bijv. oestrogeen-/progestageenbevattende producten) binnen 2 maanden vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
8. Zwanger zijn of borstvoeding geven.
9. Binnen 30 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een ander onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen dan nodig is voor de preventie of behandeling van angio-oedeemaanvallen.
10. U heeft, zoals bepaald door de onderzoeker en/of de medische monitor van de sponsor, een chirurgische of medische aandoening die de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of de interpretatie van de onderzoeksresultaten zou kunnen verstoren.